유타주 솔트레이크시티 (Newsworthy.ai) 2025년 1월 11일 토요일 오전 7시 (미국/산악 시간) — 글라파브라 치료제는 희귀 유전 질환 치료제를 개발하는 데 주력하는 선도적인 생명공학 회사로, 유타 대학교와 유타 데이터 조정 센터(Utah DCC)와 세포 치료 및 재생 의학 프로그램(CellReGenTM)를 통해 파브리병을 표적으로 하는 혁신적인 임상 연구에 협력하기 위한 의향서(LOI)를 체결했습니다. 2025년에 최종 체결될 것으로 예상되는 이 계약은 이 희귀하고 진행성인 유전 질환에 대한 잠재적인 새로운 치료제를 개발하는 것을 목표로 합니다.

협력 개요

이 전략적 파트너십은 글라파브라 치료제, 유타 DCC 및 CellReGen의 강점과 전문성을 활용하여 파브리병에 대한 임상 조사를 가속화합니다. 파브리병은 알파-갈락토시다아제 A 효소의 결핍으로 인해 발생하며, 이로 인해 체내 세포, 조직 및 장기에 독성 지방이 축적됩니다. 이번 협력은 1상/2상 임상 시험을 수행하고 글라파브라의 유망한 치료 후보를 발전시키기 위해 필요한 규제 및 제조 과제를 다루는 데 중점을 둘 것입니다.

주요 서비스 및 책임

CellReGen은 유타 대학교 내에서 세포 치료 및 재생 의학을 전문으로 하는 조직으로, 기술 이전, 제조 운영(엔지니어링 및 검증) 및 FDA 1상/2상 임상 시험 지원과 같은 중요한 서비스를 제공합니다. 이 서비스에는 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 임상 시험용 신약(IND) 신청서 작성도 포함됩니다.

유타 DCC는 임상 시험 관리 및 프로토콜 최종화, 중앙 연구 관리, 데이터 관리, 생물통계학, 통계 분석 계획(SAP) 및 데이터 관리 계획 등의 다양한 연구 문서 개발을 포함하여 임상 시험의 관리를 감독할 것입니다. DCC는 미국 IRB 신청, 사이트 모니터링, 약물 안전성 감시 활동 및 데이터 안전성 모니터링 위원회 활동을 조정하여 시험이 적절한 규제 및 안전 기준을 준수하도록 보장할 것입니다.

리더십의 성명

글라파브라 치료제의 CEO인 크리스 홉킨스 박사(MBA)는 이번 협력에 대한 기쁨을 표현했습니다:

"우리는 유타 대학교 및 그 우수한 연구 센터와 협력하여 파브리병에 대한 임상 조사를 발전시키게 되어 매우 기쁩니다. 이번 협력은 최첨단 연구와 임상 전문 지식을 결합하여 이 파괴적인 질환으로 고통받는 환자들에게 필요한 치료제 개발을 가속화할 것이라 믿습니다."

유타 대학교의 임상 연구 부소장인 제이미 P. 드와이어 박사님은 협력의 중요성을 강조했습니다:

"우리는 희귀 질환 환자에게 새로운 치료제를 제공하기 위해 글라파브라 치료제를 지원하게 되어 기쁩니다. 유타 DCC 팀은 세계 수준의 연구 조정을 제공하고 시험의 각 단계를 성공적으로 수행할 것을 다짐합니다. 우리는 이 중요한 치료법을 평가하기 위해 전국의 다양한 신장학자 팀을 구성할 것을 기대하고 있습니다."

헨젤 로어 박사(MD, PhD)는

"CellReGen은 이 혁신적인 협력에 세포 치료 및 재생 의학에 대한 전문 지식을 기여하게 되어 기쁩니다. 우리는 이 중요한 프로젝트의 제조 및 임상 시험 단계에서 핵심 역할을 하기를 기대합니다."

글라파브라 치료제 소개

글라파브라 치료제는 대사 효소 결핍 질환에 대한 혁신적인 치료법을 발전시키는 데 전념하는 생명공학 회사입니다. 회사의 STEM 플랫폼 기술은 렌티벡터를 사용하여 환자의 줄기세포를 변형하여 치료 단백질을 발현하는 ex vivo 유전자 치료 과정을 사용합니다. 회사는 STEM 플랫폼 외에도 약화된 T 세포를 전이 유전자 수송체로 사용하는 TRAM 및 iTRAM 시스템도 개발하고 있습니다. 궁극적으로 글라파브라의 프로그램은 다양한 효소 결핍 상태에서 치료제를 제공할 수 있도록 되어 있으며, 회사는 희귀하고 자주 간과되는 질병으로 영향을 받는 사람들의 삶을 변화시키는 데 전념하고 있습니다.

유타 대학교의 유타 데이터 조정 센터(DCC)와 CellReGen 소개

유타 DCC는 임상 시험 관리 분야에서 국가적으로 인정받는 리더로, 임상 연구를 지원하기 위해 데이터 조정 및 통계 전문성을 제공합니다. DCC는 의료 과학의 발전을 위한 협력 및 혁신을 통해 유타 대학교의 헌신의 일환입니다. CellReGen은 유타 대학교 내 내과학과의 프로그램으로, 재생 의학 및 세포 기반 치료를 전문으로 하며, 다양한 질환, 특히 유전 질환에 대한 최첨단 치료법 개발을 목표로 하고 있습니다.

자세한 정보는 다음 연락처로 문의해 주시기 바랍니다:

글라파브라 치료제
크리스 홉킨스 박사, MBA
CEO, 글라파브라 치료제
이메일: chris@glafabra.com
휴대폰: (801) 631-9114

유타 대학교 – 유타 DCC
에이미 M. 굿맨, 박사
연구 및 과학 부장
이메일: amy.goodman@hsc.utah.edu
사무실: (801) 581-6410

유타 대학교 – CellReGen
얀 피어스, MBA
시니어 디렉터, CellReGen
이메일: Jan.Pierce@hsc.utah.edu
휴대폰: (801) 554-3554

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