犹他州盐湖城 (Newsworthy.ai) 2025年1月11日 星期六 @ 上午7:00 美国/山区 — Glafabra Therapeutics是一家专注于开发稀有遗传疾病治疗方案的领先生物技术公司，已与犹他大学通过犹他数据协调中心 (Utah DCC) 和细胞治疗与再生医学项目 (CellReGenTM) 签署了一份意向书 (LOI)，以合作进行针对法布里病的开创性临床调查。该协议预计将于2025年完成，旨在推进这一稀有和渐进性遗传疾病潜在新治疗方法的开发。

合作概述

这一战略合作伙伴关系利用了Glafabra Therapeutics、犹他DCC和CellReGen的优势和专业知识，以加速法布里病的临床调查。法布里病是一种因α-半乳糖苷酶A缺乏而导致的疾病，导致体内细胞、组织和器官中毒性脂质的积累。合作将重点开展I/II期临床试验，并解决推进Glafabra有前景的治疗候选者所需的监管和制造挑战。

关键服务与职责

CellReGen是犹他大学的一家专门从事细胞治疗和再生医学的组织，将提供关键服务，包括技术转让、生产流程（工程和验证）以及FDA I/II期临床试验的支持。这些服务还包括针对美国食品药品监督管理局 (FDA) 的新药研究申请 (IND) 的创建。

犹他DCC将负责管理临床试验，包括方案最终确定、中心研究管理、数据管理、生物统计学以及各种研究文件的开发，如统计分析计划 (SAP) 和数据管理计划。DCC还将协调美国机构审查委员会 (IRB) 申请、现场监测、药物警戒活动和数据安全监测委员会活动，确保试验遵循适当的监管和安全标准。

领导层的声明

Glafabra Therapeutics的首席执行官Chris Hopkins博士、MBA对这次合作表示兴奋：

“我们非常高兴能与犹他大学及其杰出的研究中心合作，推进我们对法布里病的临床调查。这次合作结合了前沿研究和临床专业知识，我们相信这将加快治疗这种毁灭性疾病患者的急需治疗的发展。”

犹他大学临床研究助理副校长、Utah DCC主任、肾脏病临床试验专家Jamie P. Dwyer博士强调了该伙伴关系的重要性：

血液肿瘤学副教授、免疫疗法研究主任和CellReGen项目主任Jens Lohr博士补充道：

Glafabra Therapeutics是一家专注于推进稀有遗传疾病代谢酶缺乏疾病的创新治疗的生物技术公司。该公司的STEM平台技术使用一种体外基因治疗程序，利用慢病毒载体修改患者的干细胞以表达治疗蛋白。除了STEM平台外，公司还在开发TRAM和iTRAM系统，专注于使用减毒T细胞作为转基因载体。最终，Glafabra的项目旨在为各种酶缺乏疾病提供治疗，公司致力于改变那些受到稀有和经常被忽视的疾病影响的人的生活。

关于犹他大学的犹他数据协调中心 (DCC) 和CellReGen

犹他DCC是全国公认的临床试验管理领导者，提供数据协调和统计专业知识以支持临床研究。DCC是犹他大学致力于通过合作与创新推进医学科学的承诺的一部分。CellReGen是犹他大学内科学系的一个项目，专注于再生医学和基于细胞的治疗，旨在开发多种疾病包括遗传疾病的前沿治疗方法。

欲了解更多信息，请联系：

Glafabra Therapeutics
Chris Hopkins, PhD, MBA
首席执行官, Glafabra Therapeutics
电子邮件：chris@glafabra.com
手机： (801) 631-9114

犹他大学 – 犹他DCC
Amy M. Goodman, PhD
研究与科学主任
电子邮件：amy.goodman@hsc.utah.edu
办公室：(801) 581-6410

犹他大学 – CellReGen
Jan Pierce, MBA
高级主任, CellReGen
电子邮件：Jan.Pierce@hsc.utah.edu
手机：(801) 554-3554

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