Glafabra Therapeutics, una empresa de biotecnología líder enfocada en desarrollar terapias para trastornos genéticos raros, ha iniciado una Carta de Intención (LOI) con la Universidad de Utah, específicamente a través del Centro de Coordinación de Datos de Utah (Utah DCC) y el Programa de Terapia Celular y Medicina Regenerativa (CellReGenTM), para colaborar en una investigación clínica innovadora dirigida a la enfermedad de Fabry. Se anticipa que el acuerdo se finalice en 2025, y tiene como objetivo avanzar en el desarrollo de un posible nuevo tratamiento para este raro y progresivo trastorno genético.

Visión General de la Colaboración

Esta asociación estratégica aprovecha las fortalezas y la experiencia de Glafabra Therapeutics, el Utah DCC, y CellReGen para acelerar la investigación clínica para la enfermedad de Fabry, una condición causada por una deficiencia de la enzima alfa-galactosidasa A, que lleva a la acumulación de lípidos tóxicos en las células, tejidos y órganos del cuerpo. La colaboración se centrará en realizar un ensayo clínico de Fase I/II y abordar los desafíos regulatorios y de fabricación esenciales para avanzar el prometedor candidato terapéutico de Glafabra.

Servicios y Responsabilidades Clave

CellReGen, una organización con sede en la Universidad de Utah especializada en terapia celular y medicina regenerativa, proporcionará servicios críticos, incluyendo transferencia de tecnología, ejecuciones de fabricación (ingeniería y validación), y apoyo para el ensayo clínico de Fase I/II de la FDA. Los servicios también incluyen la creación de una solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) para su presentación a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA).

El Utah DCC supervisará la gestión del ensayo clínico, incluyendo la finalización del protocolo, gestión central del estudio, gestión de datos, bioestadística y el desarrollo de varios documentos del estudio, como el Plan de Análisis Estadístico (SAP) y el Plan de Gestión de Datos. El DCC también coordinará las solicitudes IRB de EE. UU., la monitorización de sitios, las actividades de farmacovigilancia y las actividades de la Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos, asegurando que el ensayo cumpla con los estándares regulatorios y de seguridad apropiados.

Declaraciones de la Liderazgo

Chris Hopkins, PhD, MBA, CEO de Glafabra Therapeutics, expresó entusiasmo sobre la colaboración:

"Estamos emocionados de asociarnos con la Universidad de Utah y sus prestigiosos centros de investigación para avanzar en nuestra investigación clínica sobre la enfermedad de Fabry. Esta colaboración reúne investigaciones de vanguardia y experiencia clínica que creemos acelerará el desarrollo de un tratamiento tan necesario para los pacientes que sufren de esta devastadora condición."

Jamie P. Dwyer, MD, Vicepresidente Asociado de Investigación Clínica en la Universidad de Utah, Director del Utah DCC, y un trialista clínico en nefrología, enfatizó la importancia de la sociedad:

Jens Lohr, MD, PhD, Profesor Asociado de Hematología y Malignidades Hematológicas, Director de Investigación en Inmunoterapia y Director del Programa CellReGen, agregó:

Acerca de Glafabra Therapeutics

Glafabra Therapeutics es una empresa de biotecnología dedicada a avanzar en tratamientos innovadores para enfermedades genéticas raras en trastornos de deficiencia de enzimas metabólicas. La tecnología de plataforma STEM de la empresa utiliza un procedimiento de terapia génica ex vivo que utiliza lentivectores para modificar las células madre de un paciente para la expresión de una proteína terapéutica. Además de la plataforma STEM, la empresa también está desarrollando sistemas TRAM e iTRAM que se centran en usar células T atenuadas como vehículo transgénico. En última instancia, los programas de Glafabra están preparados para proporcionar terapias en una variedad de condiciones de deficiencia de enzimas, y la empresa está comprometida a transformar las vidas de aquellos impactados por enfermedades raras y a menudo pasadas por alto.

Acerca del Centro de Coordinación de Datos de Utah (DCC) de la Universidad de Utah y CellReGen

El Utah DCC es un líder reconocido nacionalmente en la gestión de ensayos clínicos, proporcionando experiencia en coordinación de datos y estadística para apoyar la investigación clínica. El DCC es parte del compromiso de la Universidad de Utah de avanzar en la ciencia médica a través de la colaboración y la innovación. CellReGen, un programa en el Departamento de Medicina Interna de la Universidad de Utah, se especializa en medicina regenerativa y terapias basadas en células, con el objetivo de desarrollar tratamientos de vanguardia para una variedad de condiciones, incluidas las enfermedades genéticas.

Para más información, por favor contacte:

Glafabra Therapeutics
Chris Hopkins, PhD, MBA
CEO, Glafabra Therapeutics
Email: chris@glafabra.com
Mobile: (801) 631-9114

Universidad de Utah – Utah DCC
Amy M. Goodman, PhD
Directora, Investigación y Ciencia
Email: amy.goodman@hsc.utah.edu
Office: (801) 581-6410

Universidad de Utah – CellReGen
Jan Pierce, MBA
Director Senior, CellReGen
Email: Jan.Pierce@hsc.utah.edu
Mobile: (801) 554-3554

Descargo de responsabilidad: Esta traducción ha sido generada automáticamente por NewsRamp™ para Newsworthy.ai (colectivamente referidos como "LAS EMPRESAS") utilizando plataformas de inteligencia artificial generativas de acceso público. LAS EMPRESAS no garantizan la exactitud ni la integridad de esta traducción y no serán responsables por ningún error, omisión o inexactitud. La confianza en esta traducción es bajo su propio riesgo. LAS EMPRESAS no son responsables por ningún daño o pérdida resultante de tal confianza. La versión oficial y autoritativa de este comunicado de prensa es la versión en inglés.