Salt Lake City, Utah (Newsworthy.ai) Samedi 11 Janvier 2025 @ 7:00 AM US/Mountain — Glafabra Therapeutics, une entreprise de biotechnologie de premier plan axée sur le développement de thérapies pour les troubles génétiques rares, a conclu une Lettre d'Intention (LOI) avec l'Université de l'Utah, spécifiquement par le biais du Centre de Coordination des Données de l'Utah (Utah DCC) et du Programme de Thérapie Cellulaire et Médecine Régénérative (CellReGenTM), pour collaborer à une enquête clinique révolutionnaire ciblant la maladie de Fabry. L'accord, qui devrait être finalisé en 2025, vise à faire progresser le développement d'un nouveau traitement potentiel pour ce trouble génétique rare et progressif.

Vue d'ensemble de la Collaboration

Ce partenariat stratégique tire parti des forces et de l'expertise de Glafabra Therapeutics, du Utah DCC et de CellReGen pour accélérer l'enquête clinique sur la maladie de Fabry, une condition causée par une déficience de l'enzyme alpha-galactosidase A, entraînant l'accumulation de lipides toxiques dans les cellules, les tissus et les organes du corps. La collaboration se concentrera sur la réalisation d'un essai clinique de Phase I/II et sur la résolution des défis réglementaires et de fabrication essentiels pour faire avancer le candidat thérapeutique prometteur de Glafabra.

Services et Responsabilités Clés

CellReGen, une organisation basée à l'Université de l'Utah spécialisée dans la thérapie cellulaire et la médecine régénérative, fournira des services critiques, y compris le transfert de technologie, des cycles de fabrication (ingénierie et validation) et un soutien pour l'essai clinique de Phase I/II de la FDA. Les services incluent également la création d'une demande de Médicament Expérimental (IND) à soumettre à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis.

Le Utah DCC supervisera la gestion de l'essai clinique, y compris la finalisation du protocole, la gestion centrale de l'étude, la gestion des données, la biostatistique et le développement de divers documents d'étude tels que le Plan d'Analyse Statistique (SAP) et le Plan de Gestion des Données. Le DCC coordonnera également les demandes d'IRB aux États-Unis, la surveillance des sites, les activités de pharmacovigilance et les activités du Comité de Surveillance de la Sécurité des Données, garantissant que l'essai respecte les normes réglementaires et de sécurité appropriées.

Déclarations des Dirigeants

Chris Hopkins, PhD, MBA, PDG de Glafabra Therapeutics, a exprimé son enthousiasme pour la collaboration :

“Nous sommes ravis de nous associer à l'Université de l'Utah et à ses centres de recherche réputés pour faire progresser notre enquête clinique sur la maladie de Fabry. Cette collaboration réunit des recherches de pointe et une expertise clinique qui, selon nous, vont accélérer le développement d'un traitement très nécessaire pour les patients souffrant de cette condition dévastatrice.”

Jamie P. Dwyer, MD, Vice-Président Adjoint de la Recherche Clinique à l'Université de l'Utah, Directeur du Utah DCC, et un trialiste clinique en néphrologie, a souligné l'importance de ce partenariat :

“Nous sommes ravis de soutenir Glafabra Therapeutics dans sa mission d'apporter de nouvelles thérapies aux patients souffrant de maladies rares. Notre équipe au Utah DCC est engagée à fournir une coordination de recherche de classe mondiale et à garantir le succès de l'essai à chaque étape. Nous avons hâte de rassembler une équipe diversifiée de néphrologues à travers le pays pour évaluer ce traitement important.”

Jens Lohr, MD, PhD, Professeur Associé en Hématologie et Malignités Hématologiques, Directeur de la Recherche en Immunothérapie et Directeur du Programme CellReGen, a ajouté :

“CellReGen est ravi de contribuer son expertise en thérapie cellulaire et médecine régénérative à cette collaboration innovante. Nous sommes impatients de jouer un rôle clé dans les phases de fabrication et d'essai clinique de ce projet important.”

À propos de Glafabra Therapeutics

Glafabra Therapeutics est une entreprise de biotechnologie dédiée à l'avancement de traitements innovants pour les maladies génétiques rares dans les troubles de déficit en enzymes métaboliques. La technologie de la plateforme STEM de l'entreprise utilise une procédure de thérapie génique ex vivo qui utilise des lentivecteurs pour modifier les cellules souches d'un patient afin d'exprimer une protéine thérapeutique. En plus de la plateforme STEM, l'entreprise développe également des systèmes TRAM et iTRAM qui se concentrent sur l'utilisation de cellules T atténuées comme véhicule de transgène. En fin de compte, les programmes de Glafabra sont prêts à fournir des thérapies dans une variété de conditions de déficit en enzymes, et l'entreprise s'engage à transformer la vie des personnes touchées par des maladies rares souvent négligées.

À propos du Centre de Coordination des Données de l'Utah (DCC) et de CellReGen de l'Université de l'Utah

Le Utah DCC est un leader reconnu au niveau national dans la gestion des essais cliniques, fournissant une expertise en coordination des données et en statistiques pour soutenir la recherche clinique. Le DCC fait partie de l'engagement de l'Université de l'Utah à faire progresser la science médicale par la collaboration et l'innovation. CellReGen, un programme du Département de Médecine Interne de l'Université de l'Utah, se spécialise dans la médecine régénérative et les thérapies cellulaire, visant à développer des traitements de pointe pour une variété de conditions, y compris les troubles génétiques.

Pour plus d'informations, veuillez contacter :

Glafabra Therapeutics
Chris Hopkins, PhD, MBA
PDG, Glafabra Therapeutics
Email : chris@glafabra.com
Mobile : (801) 631-9114

Université de l'Utah – Utah DCC
Amy M. Goodman, PhD
Directrice, Recherche & Science
Email : amy.goodman@hsc.utah.edu
Bureau : (801) 581-6410

Université de l'Utah – CellReGen
Jan Pierce, MBA
Directrice Senior, CellReGen
Email : Jan.Pierce@hsc.utah.edu
Mobile : (801) 554-3554

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