مدينة سولت ليك، يوتا (Newsworthy.ai) السبت 11 يناير 2025 @ 7:00 صباحًا بتوقيت الولايات المتحدة / الجبل — غلابابرا ثيرابيوتيكس، شركة رائدة في مجال التكنولوجيا الحيوية تركز على تطوير العلاجات للأمراض الجينية النادرة، قد دخلت في خطاب نوايا (LOI) مع جامعة يوتا، من خلال مركز تنسيق البيانات في يوتا (Utah DCC) وبرنامج العلاج الخلوي والطب التجديدي (CellReGenTM) للتعاون في تحقيق سريري رائد يستهدف مرض فابري. الاتفاق، الذي من المتوقع أن يتم الانتهاء منه في عام 2025، يهدف إلى تقديم علاج جديد محتمل لهذه الحالة الجينية النادرة والمتقدمة.

نظرة عامة عن التعاون

هذا التعاون الاستراتيجي يستفيد من قوى وخبرات غلابابرا ثيرابيوتيكس، وUtah DCC، وCellReGen لتسريع التحقيق السريري لمرض فابري، وهو حالة ناتجة عن نقص إنزيم ألفا-غالاكتوزيداز A، مما يؤدي إلى تراكم الدهون السامة في خلايا الجسم وأنسجته وأعضائه. ستركز الشراكة على إجراء تجربة سريرية من المرحلة الأولى/الثانية ومعالجة التحديات التنظيمية والتصنيعية الضرورية لتطوير مرشح غلابابرا العلاجي الواعد.

الخدمات الرئيسية والمسؤوليات

ستقدم CellReGen، وهي منظمة تأسست في جامعة يوتا متخصصة في العلاج الخلوي والطب التجديدي، خدمات حيوية، بما في ذلك نقل التكنولوجيا، ودورات التصنيع (الهندسة والتحقق)، والدعم لتجربة الفازة الأولى/الثانية من إدارة الغذاء والدواء (FDA). تشمل الخدمات أيضًا إنشاء طلب دواء تجريبي (IND) لتقديمه إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

سوف يشرف Utah DCC على إدارة التجربة السريرية، بما في ذلك الانتهاء من البروتوكولات، إدارة الدراسة المركزية، إدارة البيانات، الإحصاءات الحيوية، وتطوير مستندات الدراسة المختلفة مثل خطة التحليل الإحصائي (SAP) وخطة إدارة البيانات. كما ستنسق DCC طلبات اللجان المؤسسية الأمريكية IRB، ومراقبة المواقع، وأنشطة الرقابة الدوائية، وأنشطة مجلس مراقبة سلامة البيانات، لضمان التزام التجربة بالمعايير التنظيمية ومعايير السلامة المناسبة.

تصريحات من القيادة

عبر كريس هوبكنز، دكتوراه، MBA، الرئيس التنفيذي لشركة غلابابرا ثيرابيوتيكس، عن حماسه بشأن التعاون:

"نحن متحمسون للشراكة مع جامعة يوتا ومراكز أبحاثها الموقرة لتعزيز تحقيقنا السريري حول مرض فابري. يجمع هذا التعاون بين الأبحاث المتطورة والخبرات السريرية التي نعتقد أنها ستAccelerate تطوير علاج مطلوب بشدة للمرضى الذين يعانون من هذه الحالة المدمرة."

صرح جيمي بي. دوير، دكتور، مساعد نائب رئيس البحث السريري في جامعة يوتا، ومدير Utah DCC، ومختص في التجارب السريرية لأمراض الكلى، بأهمية الشراكة:

"نحن متحمسون لدعم غلابابرا ثيرابيوتيكس في مهمتها لجلب علاجات جديدة للمرضى الذين يعانون من أمراض نادرة. فريقنا في Utah DCC ملتزم بتوفير تنسيق بحثي على مستوى عالمي وضمان نجاح التجربة في كل مرحلة. نتطلع إلى تجميع فريق متنوع من أطباء الكلى في جميع أنحاء البلاد لتقييم هذا العلاج المهم."

أضاف ينس لور، دكتور، دكتوراه، أستاذ مشارك في أمراض الدم والأورام الدموية، ومدير أبحاث العلاج المناعي ومدير برنامج CellReGen،:

"يسعد CellReGen المساهمة بخبرتها في العلاج الخلوي والطب التجديدي في هذا التعاون الابتكاري. نتطلع إلى المشاركة في مراحل التصنيع والاختبار السريري لهذا المشروع الهام."

نبذة عن غلابابرا ثيرابيوتيكس

غلابابرا ثيرابيوتيكس هي شركة تكنولوجيا حيوية مكرسة لتطوير علاجات مبتكرة لأمراض جينية نادرة في حالات نقص الإنزيمات الأيضية. تستخدم تقنية منصة STEM الخاصة بالشركة إجراء العلاج الجيني خارج الجسم الذي يستخدم اللينتيفكتورات لتعديل خلايا المرضى الجذعية للتعبير عن بروتين علاجي. بالإضافة إلى منصة STEM، تقوم الشركة بتطوير أنظمة TRAM وiTRAM التي تركز على استخدام خلايا T المخففة كوسيلة لنقل الجينات. في النهاية، تستعد برامج غلابابرا لتوفير علاجات لمجموعة متنوعة من حالات نقص الإنزيم، وتلتزم الشركة بتحويل حياة أولئك المتأثرين بأمراض نادرة وغالبًا ما يتم تجاهلها.

نبذة عن مركز تنسيق البيانات في جامعة يوتا (DCC) وCellReGen

يُعتبر مركز Utah DCC رائدًا معترفًا به على مستوى البلاد في إدارة التجارب السريرية، حيث يوفر خبرة في التنسيق البياني والإحصائي لدعم الأبحاث السريرية. يُعد مركز DCC جزءًا من التزام جامعة يوتا بتقدم العلوم الطبية من خلال التعاون والابتكار. تشتهر CellReGen، وهي برنامج في قسم الطب الباطني بجامعة يوتا، بالطب التجديدي والعلاجات المعتمدة على الخلايا، وتهدف إلى تطوير علاجات متطورة لمجموعة متنوعة من الحالات، بما في ذلك الأمراض الجينية.

لمزيد من المعلومات، يرجى الاتصال بـ:

غلابابرا ثيرابيوتيكس
كريس هوبكنز، دكتوراه، MBA
الرئيس التنفيذي، غلابابرا ثيرابيوتيكس
البريد الإلكتروني: chris@glafabra.com
الهاتف المحمول: (801) 631-9114

جامعة يوتا – Utah DCC
أيمي م. جودمان، دكتوراه
مدير، البحث والعلوم
البريد الإلكتروني: amy.goodman@hsc.utah.edu
الهاتف: (801) 581-6410

جامعة يوتا – CellReGen
جان بيرس، MBA
مدير أول، CellReGen
البريد الإلكتروني: Jan.Pierce@hsc.utah.edu
الهاتف المحمول: (801) 554-3554

إخلاء المسؤولية: تم إنشاء هذه الترجمة تلقائيًا بواسطة NewsRamp™ لـ Newsworthy.ai (يشار إليهما معًا بـ "الشركات") باستخدام منصات الذكاء الاصطناعي التوليدية المتاحة للعامة. لا تضمن الشركات دقة أو اكتمال هذه الترجمة ولا تتحمل أي مسؤولية عن أية أخطاء أو سهو أو عدم دقة. الاعتماد على هذه الترجمة يكون على مسؤوليتك الخاصة. لا تتحمل الشركات أية مسؤولية عن أي أضرار أو خسائر ناجمة عن مثل هذا الاعتماد. النسخة الرسمية والموثوقة لهذا البيان الصحفي هي النسخة الإنجليزية.