格拉法布拉治疗公司获得威斯康星医学学院专有的增产慢病毒载体配置的独家权利。此新型组合背后的尖端技术使得可以创造出具有显著更高包装效率的慢病毒-转基因组合。其结果是在载体制备中的滴度升高，从而导致造血干细胞的转化效率更高，最终实现更有效的细胞治疗产品。

根据格拉法布拉的首席执行官克里斯·霍普金斯博士的说法，“获得这一创新载体骨架将允许创建更有效的LV基因治疗，使格拉法布拉更好地满足酶缺陷疾病尚未满足的需求。”这一突破性进展为各种遗传疾病的治疗开辟了新的可能性，为需要先进医疗解决方案的患者带来了希望。

接受格拉法布拉的Fabry病ＬＶ基因治疗的患者报告了健康和生活质量的显著改善。一名患者表达了他们的感激之情，表示：“用LV基因治疗的干细胞移植让我感觉自己真的没有疾病，我的生活变得比之前更加正常。”

在加拿大临床研究取得成功的基础上，格拉法布拉现在正在探索在美国建立临床站点的机会。该公司旨在向美国患者引入他们的临床验证的Fabry病治疗，并通过一次性输注来减轻他们的治疗负担，效果持续至少5年（更多详细信息请参见 https://doi.org/10.1002/ctd2.70028）。此外，格拉法布拉正在扩展其平台方法，以解决广泛的酶缺陷疾病，展示其在全球范围内推进医疗创新的承诺。

通过战略伙伴关系和创新研究合作，格拉法布拉治疗公司持续推动基因医学的边界，使尖端治疗更接近那些需要的人。请继续关注更多更新，因为格拉法布拉致力于革新基因治疗领域，并改善全球患者的生活。

如需媒体咨询或进一步信息，请联系：

克里斯·霍普金斯

chris@glafabra.com

+1 ‪(424) 322-0847

关于 格拉法布拉治疗公司

格拉法布拉治疗公司正在恢复遗传性酶缺陷病患者的自由。通过招募细胞治疗发展的领先专家（杰弗里·梅丁博士和罗南·福伊博士），格拉法布拉正在追求一系列平台技术（STEM、TRAM和iTRAM），以向受到酶缺陷疾病困扰的患者提供高效且持久的治疗。他们在Fabry病中的主要资产（GT-GLA-S03）已在发布的临床试验中临床验证了安全性和有效性，格拉法布拉的目标是在美国重复这些临床发现，计划于2025年中期提交IND申请。

*注意：本新闻稿包含前瞻性陈述，受多种风险和不确定性影响。如需更多信息，请联系格拉法布拉治疗公司，了解可能导致实际结果与本新闻稿中表达的结果显著不同的因素。*

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