Park City, Utah (Newsworthy.ai) Lunes 6 de enero de 2025 @ 7:00 AM US/Mountain —

Glafabra Therapeutics, Inc. asegura derechos exclusivos sobre la configuración de lentivectores que mejoran el rendimiento de Medical College of Wisconsin. La tecnología avanzada detrás de esta novedosa composición permite la creación de una combinación de lentivector-transgen que cuenta con una eficiencia de empaquetamiento significativamente mayor. El resultado son títulos elevados en preparaciones de vectores, lo que conduce a una transformación más eficiente de las células madre hematopoyéticas y se logra un producto de terapia celular más potente.

Según el Dr. Chris Hopkins, CEO de Glafabra, "El acceso a esta innovadora base de vectores permitirá la creación de terapias génicas LV más efectivas y permitirá a Glafabra abordar mejor las necesidades no satisfechas en enfermedades por deficiencia de enzimas." Este desarrollo innovador abre nuevas posibilidades para el tratamiento de diversas enfermedades genéticas, brindando esperanza a los pacientes que necesitan soluciones médicas avanzadas.

Los pacientes que han recibido tratamiento con la terapia génica LV de Glafabra para la enfermedad de Fabry han reportado mejoras notables en su salud y calidad de vida. Un paciente expresó su gratitud al afirmar: "El trasplante de células madre con terapia génica LV me ha hecho sentir literalmente como si no tuviera enfermedad, y mi vida se volvió mucho más normalizada que antes."

Construyendo sobre su éxito en estudios clínicos canadienses, Glafabra ahora está explorando oportunidades para establecer sitios clínicos en los EE. UU. La compañía tiene como objetivo introducir su terapia clínicamente demostrada para la enfermedad de Fabry a pacientes estadounidenses y aliviar su carga terapéutica con una transfusión única que dura al menos 5 años (para más detalles, consulte https://doi.org/10.1002/ctd2.70028). Además, Glafabra está ampliando su enfoque de plataforma para abordar una amplia gama de enfermedades por deficiencia de enzimas, demostrando así su compromiso de avanzar en la innovación médica a escala global.

A través de asociaciones estratégicas y colaboraciones de investigación innovadoras, Glafabra Therapeutics continúa empujando los límites de la medicina genética, acercando tratamientos de vanguardia a quienes más los necesitan. Esté atento a más actualizaciones mientras Glafabra trabaja para revolucionar el campo de la terapia génica y mejorar la vida de los pacientes en todo el mundo.

Para consultas de medios o más información, comuníquese con:

Chris Hopkins

chris@glafabra.com

+1 ‪(424) 322-0847

Acerca de Glafabra Therapeutics

Glafabra Therapeutics está restaurando la libertad de los pacientes en trastornos enzimáticos hereditarios. Con el apoyo de líderes en el desarrollo de terapias celulares (Drs. Jeffrey Medin y Ronan Foley), Glafabra está persiguiendo un conjunto de tecnologías de plataforma (STEM, TRAM e iTRAM) para llevar terapias altamente efectivas y duraderas a los pacientes que padecen enfermedades por deficiencia de enzimas. Su activo principal en la enfermedad de Fabry (GT-GLA-S03) ha sido validado clínicamente por su seguridad y eficacia en ensayos clínicos publicados y Glafabra pretende replicar estos hallazgos clínicos con ensayos en los EE. UU. con una presentación de IND planificada para mediados de 2025.

*Nota: Este comunicado de prensa contiene declaraciones prospectivas que están sujetas a varios riesgos e incertidumbres. Comuníquese con nosotros en Glafabra Therapeutics para más información sobre los factores que podrían causar que los resultados reales difieran materialmente de los expresados en este comunicado de prensa.*

Descargo de responsabilidad: Esta traducción ha sido generada automáticamente por NewsRamp™ para Newsworthy.ai (colectivamente referidos como "LAS EMPRESAS") utilizando plataformas de inteligencia artificial generativas de acceso público. LAS EMPRESAS no garantizan la exactitud ni la integridad de esta traducción y no serán responsables por ningún error, omisión o inexactitud. La confianza en esta traducción es bajo su propio riesgo. LAS EMPRESAS no son responsables por ningún daño o pérdida resultante de tal confianza. La versión oficial y autoritativa de este comunicado de prensa es la versión en inglés.