Titre: Glafabra Therapeutics obtient des droits exclusifs sur une configuration de lentivector améliorant le rendement du Medical College of Wisconsin.

Park City, Utah (Newsworthy.ai) Lundi 6 Jan 2025 @ 7:00 AM US/Mountain —

Glafabra Therapeutics, Inc. obtient des droits exclusifs sur une configuration de lentivector améliorant le rendement du Medical College of Wisconsin. La technologie de pointe derrière cette nouvelle composition permet la création d'une combinaison lentivector-transgène avec une efficacité de conditionnement significativement plus élevée. Le résultat est des titres élevés dans les préparations de vecteurs, ce qui conduit à une transformation plus efficace des cellules souches hématopoïétiques et un produit de thérapie cellulaire plus puissant est atteint.

Selon le Dr Chris Hopkins, le PDG de Glafabra, "L'accès à ce cadre de vecteur innovant permettra de créer des thérapies géniques LV plus efficaces et permettra à Glafabra de mieux répondre aux besoins non satisfaits dans les maladies de déficit enzymatique." Ce développement révolutionnaire ouvre de nouvelles possibilités pour le traitement de diverses maladies génétiques, offrant de l'espoir aux patients dans le besoin de solutions médicales avancées.

Les patients ayant bénéficié d'un traitement avec la thérapie génique LV de Glafabra pour la maladie de Fabry ont signalé des améliorations remarquables de leur santé et de leur qualité de vie. Un patient a exprimé sa gratitude en disant : "La transplantation de cellules souches avec la thérapie génique LV m'a littéralement fait sentir que je n'avais pas de maladie, et ma vie est devenue tellement plus normalisée qu'avant."

S'appuyant sur son succès dans les études cliniques canadiennes, Glafabra explore maintenant des opportunités pour établir des sites cliniques aux États-Unis. L'entreprise vise à introduire leur thérapie clinique démontrée pour la maladie de Fabry aux patients américains et à alléger leur fardeau thérapeutique avec une transfusion unique qui dure au moins 5 ans (pour plus de détails, voir https://doi.org/10.1002/ctd2.70028). De plus, Glafabra étend son approche de plateforme pour traiter une large gamme de maladies de déficit enzymatique, démontrant son engagement à faire progresser l'innovation médicale à l'échelle mondiale.

Grâce à des partenariats stratégiques et à des collaborations de recherche innovantes, Glafabra Therapeutics continue de repousser les limites de la médecine génétique, rapprochant des traitements de pointe de ceux qui en ont besoin. Restez à l'écoute pour plus de mises à jour alors que Glafabra s'efforce de révolutionner le domaine de la thérapie génique et d'améliorer la vie des patients dans le monde entier.

Pour des demandes médiatiques ou des informations supplémentaires, veuillez contacter :

Chris Hopkins

chris@glafabra.com

+1 ‪(424) 322-0847

À propos de Glafabra Therapeutics

Glafabra Therapeutics restaure la liberté des patients dans les troubles enzymatiques héréditaires. En mobilisant des experts de premier plan dans le développement de la thérapie cellulaire (Drs Jeffrey Medin et Ronan Foley), Glafabra poursuit un ensemble de technologies de plateforme (STEM, TRAM et iTRAM) pour apporter des thérapies hautement efficaces et durables aux patients souffrant de maladies de déficit enzymatique. Leur principal actif dans la maladie de Fabry (GT-GLA-S03) a été cliniquement validé pour sa sécurité et son efficacité dans des essais cliniques publiés et Glafabra vise à reproduire ces résultats cliniques par des essais aux États-Unis avec un dépôt d'IND prévu pour mi-2025.

*Remarque : Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives qui sont soumises à divers risques et incertitudes. Veuillez nous contacter chez Glafabra Therapeutics pour plus d'informations sur les facteurs qui pourraient faire en sorte que les résultats réels diffèrent considérablement de ceux exprimés dans ce communiqué de presse.*

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