Catherine Cifuentes-Rojas Publie Une Liste De Contrôle Go/No-Go Gratuite Pour Les Équipes De Thérapies Biologiques

BOSTON, MA, 31 octobre 2026 /24-7PressRelease/ -- Catherine Cifuentes-Rojas a passé plus de 15 ans à faire progresser des programmes biothérapeutiques de la découverte de cibles vers la clinique, d'abord dans des laboratoires académiques du Massachusetts General Hospital et de la Harvard Medical School, puis chez Sail Biomedicines, et maintenant chez Ginkgo Bioworks. Durant cette période, elle a participé à des dizaines de réunions de décisions go/no-go sur des candidats thérapeutiques ARN, des thérapies cellulaires et des biologiques.

Elle publie aujourd'hui une courte liste de contrôle, élaborée à partir de cette expérience, que toute équipe de découverte peut appliquer à ses propres programmes en phase précoce. Il ne s'agit pas d'un cadre propriétaire lié au pipeline d'une seule entreprise. C'est un ensemble de questions simples destinées à ralentir une équipe au moment précis où l'élan tend à l'accélérer.

Ce que demande la liste de contrôle

La liste comporte cinq questions, auxquelles il convient de répondre par écrit avant qu'un programme ne passe à l'étape d'investissement suivante :

Le résultat du test primaire se reproduit-il dans un second système indépendant ? Un seul ensemble de données solide ne constitue pas une preuve. Un résultat répété, oui.

Avons-nous tenté de réfuter l'hypothèse, et pas seulement de la confirmer ? Cifuentes-Rojas demande aux équipes de nommer l'expérience la plus susceptible de réfuter leur mécanisme privilégié, puis de la réaliser avant de célébrer.

Que disent les données in vivo, et non les données in vitro ? Les candidats qui performent bien dans des tests sur cellules primaires peuvent perdre toute stabilité une fois testés dans un système vivant. La liste de contrôle demande aux équipes de peser les résultats in vivo au-dessus des signaux antérieurs, plus faciles.

Qui a examiné ceci en dehors de l'équipe qui l'a généré ? Un second regard, idéalement d'un horizon technique différent, est requis avant qu'un programme ne valide la liste de contrôle.

Qu'est-ce qui changerait notre avis, et cela s'est-il déjà produit ? Les équipes consignent par avance leurs propres éléments de réfutation, afin de ne pas pouvoir redéfinir discrètement le succès après coup.

« Une décision d'arrêt prise tôt, étayée par de vraies données, protège le capital et protège les personnes », a déclaré Cifuentes-Rojas. « C'est tout autant une réussite qu'un programme qui franchit toutes les étapes. La liste de contrôle existe pour qu'une équipe n'ait pas à s'en remettre à l'intuition ou à l'ancienneté dans la salle pour prendre cette décision. »

Pourquoi elle la publie maintenant

Cifuentes-Rojas explique que l'idée est venue en observant de jeunes scientifiques hésiter à présenter des données de réfutation devant des collègues plus anciens, non pas parce que les données étaient faibles, mais parce que personne ne leur avait donné un moyen structuré de les avancer.

« Si le seul outil dans la salle est la confiance en soi, la personne la plus confiante gagne l'argument », a-t-elle déclaré. « Une liste de contrôle sort l'argument de l'équation. Soit la case est cochée avec des preuves, soit elle ne l'est pas. »

Elle s'appuie sur sa propre expérience de direction d'équipes transversales chez Ginkgo Bioworks, où biologistes de la découverte, scientifiques computationnels et ingénieurs en automatisation voient chacun une tranche différente des données d'un programme. Une liste de contrôle partagée, dit-elle, donne à ces groupes un point de référence commun au lieu d'exiger que chaque débat reparte de zéro.

Comment les équipes peuvent l'utiliser

La liste de contrôle est conçue pour être utilisée à des points de décision définis : après la validation initiale de la cible, avant de s'engager dans des études in vivo, et avant qu'un programme ne progresse vers des travaux précliniques permettant une demande d'IND. Cifuentes-Rojas l'a conçue pour être complétée en moins d'une heure en groupe, les réponses étant consignées et réexaminées au point de décision suivant.

Elle ne demande pas aux équipes d'adopter un logiciel ou une plateforme particulière pour l'utiliser. Elle fonctionne comme un document partagé, rempli par le responsable du programme, les opinions divergentes étant consignées plutôt que lissées.

« L'objectif n'est pas de ralentir la science », a déclaré Cifuentes-Rojas. « C'est de s'assurer que les décisions rapides sont les bonnes, et que les lentes valent le temps qu'elles prennent. »

Catherine Cifuentes-Rojas, Ph.D., est directrice et responsable des médicaments génétiques et des biologiques chez Ginkgo Bioworks à Boston, Massachusetts. Elle est titulaire d'un doctorat en génétique de la Texas A&M University et a effectué des recherches postdoctorales ainsi qu'un poste de professeur au Massachusetts General Hospital et à la Harvard Medical School. Ses travaux sur les ARN longs non codants ont remporté le prix Cozzarelli de l'Académie nationale des sciences en sciences biologiques en 2020. Elle a précédemment occupé le poste de directrice associée de la biologie de la découverte et de cheffe par intérim de la pharmacologie in vivo chez Sail Biomedicines.

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