Catherine Cifuentes-Rojas Publica Una Lista de Verificación Gratuita de Avanzar/No Avanzar para Etapas Tempranas para Equipos de Bioterapéuticos

BOSTON, MA, 31 de octubre de 2026 /24-7PressRelease/ -- Catherine Cifuentes-Rojas ha dedicado más de 15 años a llevar programas bioterapéuticos desde el descubrimiento de dianas hacia la clínica, primero en laboratorios académicos del Massachusetts General Hospital y la Harvard Medical School, luego en Sail Biomedicines y ahora en Ginkgo Bioworks. A lo largo de ese periodo, ha estado presente en decenas de reuniones de decisión (go/no-go) sobre candidatos de terapias de ARN, terapias celulares y biológicos.

Ahora publica una breve lista de verificación, elaborada a partir de esa experiencia, que cualquier equipo de descubrimiento puede aplicar a sus propios programas en etapas tempranas. No se trata de un marco propietario vinculado a la cartera de una sola empresa. Es un conjunto de preguntas sencillas pensadas para frenar a un equipo en el momento exacto en que el impulso tiende a acelerarlo.

Qué pregunta la lista de verificación

La lista contiene cinco preguntas, que deben responderse por escrito antes de que un programa pase a la siguiente etapa de inversión:

¿Se replica el resultado del ensayo primario en un segundo sistema independiente? Un único conjunto de datos sólido no es evidencia. Uno repetido sí lo es.

¿Hemos intentado refutar la hipótesis, no solo confirmarla? Cifuentes-Rojas pide a los equipos que nombren el experimento con mayor probabilidad de refutar su mecanismo preferido y que lo realicen antes de celebrar.

¿Qué dicen los datos in vivo, no los datos in vitro? Los candidatos que funcionan bien en ensayos con células primarias pueden perder estabilidad por completo una vez probados en un sistema vivo. La lista de verificación pide a los equipos que ponderen los resultados in vivo por encima de las señales anteriores y más fáciles.

¿Quién revisó esto fuera del equipo que lo generó? Se requiere una segunda opinión, idealmente con una formación técnica diferente, antes de que un programa supere la lista de verificación.

¿Qué cambiaría nuestra opinión y ya ha ocurrido? Los equipos escriben por adelantado su propia evidencia refutatoria, para que no puedan redefinir silenciosamente el éxito a posteriori.

"Una decisión de no continuar tomada a tiempo, respaldada por datos reales, protege el capital y protege a las personas", dijo Cifuentes-Rojas. "Es un éxito tanto como un programa que supera todas las etapas. La lista de verificación existe para que un equipo no tenga que depender de la intuición o de la jerarquía en la sala para tomar esa decisión".

Por qué la publica ahora

Cifuentes-Rojas dijo que la idea surgió de observar a científicos junior dudar a la hora de presentar datos refutatorios frente a colegas de mayor rango, no porque los datos fueran débiles, sino porque nadie les había dado una forma estructurada de presentarlos.

"Si la única herramienta en la sala es la confianza, la persona más segura gana la discusión", afirmó. "Una lista de verificación elimina la discusión. O la casilla está marcada con evidencia, o no lo está".

Señaló su propia experiencia dirigiendo equipos multifuncionales en Ginkgo Bioworks, donde biólogos de descubrimiento, científicos computacionales e ingenieros de automatización ven cada uno una parte diferente de los datos de un programa. Una lista de verificación compartida, dijo, les da a esos grupos un punto de referencia común en lugar de exigir que cada debate empiece desde cero.

Cómo pueden usarla los equipos

La lista de verificación está pensada para situarse en puntos de decisión definidos: después de la validación inicial de la diana, antes de comprometerse a estudios in vivo y antes de que un programa avance hacia el trabajo preclínico habilitante para IND. Cifuentes-Rojas la diseñó para completarse en grupo en menos de una hora, con las respuestas registradas y revisadas en el siguiente punto de decisión.

No pide a los equipos que adopten ningún software o plataforma en particular para usarla. Funciona como un documento compartido, completado por quien sea responsable del programa, con las opiniones disidentes registradas en lugar de suavizadas.

"El objetivo no es frenar la ciencia", dijo Cifuentes-Rojas. "Es asegurarse de que las decisiones rápidas sean las correctas y que las lentas valgan el tiempo que requieren".

Catherine Cifuentes-Rojas, Ph.D., es Directora y Líder de Medicamentos Genéticos y Biológicos en Ginkgo Bioworks en Boston, Massachusetts. Tiene un doctorado en Genética por la Texas A&M University y completó una investigación postdoctoral y un nombramiento docente en el Massachusetts General Hospital y la Harvard Medical School. Su trabajo sobre ARN largos no codificantes obtuvo el Premio Cozzarelli de la Academia Nacional de Ciencias en Ciencias Biológicas en 2020. Anteriormente se desempeñó como Directora Asociada de Biología del Descubrimiento y Jefa Interina de Farmacología In Vivo en Sail Biomedicines.

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