Catherine Cifuentes-Rojas Veröffentlicht Eine Kostenlose Go/No-Go-Checkliste Für Frühe Phasen Für Biotherapeutika-Teams

BOSTON, MA, 31. Oktober 2026 /24-7PressRelease/ -- Catherine Cifuentes-Rojas hat mehr als 15 Jahre damit verbracht, biotherapeutische Programme von der Target-Entdeckung in Richtung Klinik zu bringen – zunächst in akademischen Laboren am Massachusetts General Hospital und an der Harvard Medical School, dann bei Sail Biomedicines und jetzt bei Ginkgo Bioworks. In dieser Zeit saß sie bei Dutzenden von Go/No-Go-Entscheidungen zu RNA-Therapeutika, Zelltherapien und biologischen Kandidaten mit am Tisch.

Nun veröffentlicht sie eine kurze Checkliste, die aus dieser Erfahrung entstanden ist und die jedes Discovery-Team auf seine eigenen frühen Programme anwenden kann. Es handelt sich nicht um ein proprietäres Framework, das an die Pipeline eines einzelnen Unternehmens gebunden ist. Es ist eine Reihe einfacher Fragen, die ein Team genau in dem Moment bremsen sollen, in dem der Schwung es normalerweise eher beschleunigt.

Was die Checkliste abfragt

Die Liste umfasst fünf Fragen, die schriftlich beantwortet werden sollten, bevor ein Programm in die nächste Investitionsphase übergeht:

Lässt sich das Ergebnis des primären Assays in einem zweiten, unabhängigen System reproduzieren? Ein einzelner starker Datensatz ist kein Beweis. Ein wiederholter schon.

Haben wir versucht, die Hypothese zu widerlegen, statt sie nur zu bestätigen? Cifuentes-Rojas fordert Teams auf, das Experiment zu benennen, das ihren bevorzugten Mechanismus am wahrscheinlichsten widerlegen würde, und es durchzuführen, bevor sie feiern.

Was sagen die In-vivo-Daten, nicht die In-vitro-Daten? Kandidaten, die in Primärzell-Assays gut abschneiden, können ihre Stabilität vollständig verlieren, sobald sie in einem lebenden System getestet werden. Die Checkliste verlangt von Teams, In-vivo-Ergebnisse höher zu gewichten als frühere, einfachere Signale.

Wer hat dies außerhalb des Teams geprüft, das es erzeugt hat? Ein zweites Paar Augen, idealerweise aus einem anderen technischen Hintergrund, ist erforderlich, bevor ein Programm die Checkliste besteht.

Was würde unsere Meinung ändern, und ist es bereits geschehen? Teams schreiben ihre eigenen widerlegenden Belege im Voraus auf, damit sie den Erfolg nicht stillschweigend im Nachhinein neu definieren können.

„Eine früh getroffene No-Go-Entscheidung, gestützt auf echte Daten, schützt Kapital und schützt Menschen“, sagte Cifuentes-Rojas. „Sie ist genauso ein Erfolg wie ein Programm, das jede Stufe besteht. Die Checkliste existiert, damit ein Team sich bei dieser Entscheidung nicht auf Bauchgefühl oder Hierarchie im Raum verlassen muss.“

Warum sie sie jetzt veröffentlicht

Cifuentes-Rojas sagte, die Idee sei entstanden, als sie beobachtete, wie Nachwuchswissenschaftler zögerten, widerlegende Daten vor ranghöheren Kollegen anzusprechen – nicht weil die Daten schwach waren, sondern weil niemand ihnen eine strukturierte Möglichkeit gegeben hatte, sie vorzubringen.

„Wenn das einzige Werkzeug im Raum Selbstvertrauen ist, gewinnt die selbstsicherste Person die Diskussion“, sagte sie. „Eine Checkliste nimmt die Diskussion heraus. Entweder ist das Kästchen mit Belegen abgehakt, oder nicht.“

Sie verwies auf ihre eigene Erfahrung bei der Leitung funktionsübergreifender Teams bei Ginkgo Bioworks, wo Discovery-Biologen, Computational Scientists und Automatisierungsingenieure jeweils einen anderen Ausschnitt der Daten eines Programms sehen. Eine gemeinsame Checkliste, sagte sie, gebe diesen Gruppen einen gemeinsamen Bezugspunkt, statt jede Debatte von Null beginnen zu müssen.

Wie Teams sie nutzen können

Die Checkliste ist für definierte Entscheidungspunkte gedacht: nach der initialen Target-Validierung, vor der Festlegung auf In-vivo-Studien und bevor ein Programm in Richtung IND-ermöglichender präklinischer Arbeiten übergeht. Cifuentes-Rojas hat sie so gestaltet, dass sie als Gruppe in unter einer Stunde ausgefüllt werden kann, wobei die Antworten festgehalten und am nächsten Entscheidungspunkt erneut aufgegriffen werden.

Sie verlangt von Teams nicht, eine bestimmte Software oder Plattform zu nutzen. Die Checkliste funktioniert als gemeinsames Dokument, das von der für das Programm verantwortlichen Person ausgefüllt wird, wobei abweichende Ansichten festgehalten statt geglättet werden.

„Das Ziel ist nicht, die Wissenschaft zu verlangsamen“, sagte Cifuentes-Rojas. „Es ist sicherzustellen, dass die schnellen Entscheidungen die richtigen sind und die langsamen die Zeit wert sind, die sie kosten.“

Catherine Cifuentes-Rojas, Ph.D., ist Director and Lead for Genetic Medicines and Biologics bei Ginkgo Bioworks in Boston, Massachusetts. Sie hat einen Ph.D. in Genetik von der Texas A&M University und absolvierte Postdoc-Forschung sowie eine Fakultätsanstellung am Massachusetts General Hospital und an der Harvard Medical School. Ihre Arbeit zu langen nicht-kodierenden RNAs wurde 2020 mit dem Cozzarelli Prize in Biological Sciences der National Academy of Sciences ausgezeichnet. Zuvor war sie Associate Director of Discovery Biology und Interim Head of In Vivo Pharmacology bei Sail Biomedicines.

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