NEW YORK, NY, 26 juin 2026 /24-7PressRelease/ -- Ace Therapeutics, un organisme de recherche sous contrat (CRO) spécialisé dans la recherche translationnelle sur les troubles sanguins, annonce sa gamme complète de services CRO précliniques en hématologie conçus pour accélérer la découverte et l'avancement réglementaire de nouvelles thérapies pour un large éventail de maladies hématologiques.

Les maladies hématologiques couvrent des pathologies complexes affectant les globules rouges, les globules blancs, les plaquettes, la moelle osseuse et les systèmes lymphatiques, incluant les anémies héréditaires, les affections sanguines auto-immunes, les troubles de la coagulation, les syndromes myélodysplasiques et les troubles de l'insuffisance hématopoïétique. La recherche préclinique traditionnelle est souvent confrontée à des limitations en termes de translatabilité des modèles et d'exécution d'études de bout en bout, créant des goulots d'étranglement pour les développeurs de biotechnologies et de produits pharmaceutiques qui font progresser les thérapies géniques, les produits biologiques, les petites molécules, les modalités d'ARN et les traitements à base de cellules pour les troubles sanguins. Ace Therapeutics répond à ces points douloureux grâce à ses services CRO précliniques en hématologie intégrés verticalement qui unifient la modélisation in vitro, les tests d'efficacité in vivo, le profilage des biomarqueurs, l'analyse PK/PD, la toxicologie de sécurité et l'analyse personnalisée de biospecimens dans un cadre scientifique entièrement intégré.

Ace Therapeutics propose une collection robuste de modèles de maladies hématologiques in vivo, construits sur plusieurs espèces précliniques, notamment des souris, des rats, des chiens et des primates non humains, pour répondre à divers objectifs de recherche. La banque de modèles catégorisés comprend des lignées génétiquement modifiées, des plateformes de maladies chimiquement induites, des systèmes auto-immuns déclenchés par des anticorps et des constructions de xénogreffes dérivées de patients (PDX). Pour les troubles hématologiques génétiques, Ace Therapeutics maintient des modèles de souris transgéniques et knockout pour la drépanocytose, l'α- et la β-thalassémie, le déficit en G6PD et la sphérocytose héréditaire. Les chercheurs étudiant l'insuffisance médullaire peuvent accéder à des rongeurs myélosupprimés par irradiation ou cyclophosphamide, des modèles de transfert de lymphocytes pour l'anémie aplasique à médiation immunitaire et des lignées de souris knockout FANCA pour l'anémie de Fanconi.

En plus des modèles de maladies hématologiques in vivo, les services CRO précliniques en hématologie d'Ace Therapeutics offrent des plateformes de modélisation in vitro de pointe pour permettre une recherche mécanistique à haut débit et pertinente pour l'homme. Cela inclut des systèmes de culture hématopoïétique 3D biomimétiques qui reconstituent les microenvironnements de la niche médullaire, des lignées de maladies hématopoïétiques dérivées de cellules iPS spécifiques au patient et des tests fonctionnels utilisant des cellules souches et progénitrices hématopoïétiques primaires humaines CD34+ provenant de la moelle osseuse, du sang de cordon et du sang périphérique mobilisé.

Au-delà du développement de modèles, les services CRO précliniques en hématologie s'étendent sur l'ensemble du cycle de développement des médicaments, de l'identification des cibles et de la validation de cibles basée sur CRISPR au profilage PK/PD spécialisé adapté aux thérapies des troubles sanguins. Les évaluations de pharmacologie de sécurité et de toxicologie axées sur l'hématologie aident à évaluer les candidats traitements pour leurs impacts sur l'hématopoïèse, la fonction de coagulation, l'intégrité endothéliale et la toxicité organique dans les tissus riches en sang, y compris la rate et la moelle osseuse. Un support technique spécialisé est également proposé pour toutes les modalités thérapeutiques, allant des chélateurs du fer à petites molécules et des inhibiteurs de JAK aux anticorps monoclonaux, aux LNP délivrant des thérapies à ARN, aux vecteurs géniques AAV/lentiviraux et aux thérapies cellulaires modifiées pour les hémoglobinopathies héréditaires et les troubles de la coagulation.

Tous les flux de recherche respectent des procédures opérationnelles standardisées avec un contrôle qualité rigoureux pour garantir des données reproductibles et prêtes pour la réglementation. Les clients recherchant des programmes de recherche personnalisés peuvent collaborer avec Ace Therapeutics pour concevoir des projets d'étude sur mesure, y compris des lignées animales modifiées par CRISPR, des modèles hématopoïétiques humanisés et des systèmes de co-culture in vitro axés sur la niche pour des conditions hématologiques rares.

Ace Therapeutics est un organisme de recherche sous contrat préclinique dédié spécialisé dans la recherche en hématologie. Il fournit des services CRO précliniques en hématologie intégrés basés sur des modèles validés de maladies hématologiques in vivo, des plateformes in vitro pertinentes pour l'homme, des analyses multi-omiques et un support complet de développement de médicaments pour toutes les classes de thérapies des troubles sanguins.

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