NEW YORK, NY, 26. Juni 2026 /24-7PressRelease/ -- Ace Therapeutics, ein spezialisiertes Auftragsforschungsinstitut (CRO) mit Fokus auf translationale Blutkrankheitsforschung, kündigt sein umfassendes Portfolio an integrierten präklinischen hämatologischen CRO-Dienstleistungen an, das darauf ausgelegt ist, die Entdeckung und regulatorische Weiterentwicklung neuartiger Therapeutika für ein breites Spektrum hämatologischer Erkrankungen zu beschleunigen.

Hämatologische Erkrankungen umfassen komplexe Pathologien, die rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen, Blutplättchen, Knochenmark und lymphatische Systeme betreffen, darunter angeborene Anämien, autoimmune Blutkrankheiten, Gerinnungsstörungen, myelodysplastische Syndrome und hämatopoetische Insuffizienzerkrankungen. Die traditionelle präklinische Forschung stößt oft auf Einschränkungen hinsichtlich der Übertragbarkeit von Modellen und der durchgängigen Studiendurchführung, was für Biotechnologie- und Pharmaunternehmen, die Gentherapien, Biologika, kleine Moleküle, RNA-Modalitäten und zellbasierte Behandlungen für Blutkrankheiten entwickeln, Engpässe schafft. Ace Therapeutics adressiert diese Schwachstellen durch seine vertikal integrierten präklinischen hämatologischen CRO-Dienstleistungen, die In-vitro-Modellierung, In-vivo-Wirksamkeitstests, Biomarker-Profiling, PK/PD-Analyse, Sicherheitstoxikologie und kundenspezifische Bioprobenanalytik unter einem vollständig integrierten wissenschaftlichen Rahmen vereinen.

Ace Therapeutics bietet eine umfangreiche Sammlung von In-vivo-Modellen hämatologischer Erkrankungen, die über mehrere präklinische Spezies, darunter Mäuse, Ratten, Hunde und nicht-menschliche Primaten, aufgebaut sind, um unterschiedliche Forschungsziele zu unterstützen. Die kategorisierte Modellbank umfasst genetisch veränderte Linien, chemisch induzierte Krankheitsplattformen, antikörperausgelöste autoimmune Systeme und patientenabgeleitete Xenotransplantat-Konstrukte (PDX). Für genetische hämatologische Erkrankungen unterhält Ace Therapeutics transgene und Knockout-Mausmodelle für Sichelzellanämie, α- und β-Thalassämie, G6PD-Mangel und hereditäre Sphärozytose. Forscher, die Knochenmarkversagen untersuchen, können auf strahlen- oder cyclophosphamidinduzierte myelosupprimierte Nagetiere, immunvermittelte aplastische Anämie-Lymphozytentransfermodelle und FANCA-Knockout-Fanconi-Anämie-Linien zugreifen.

Zusätzlich zu den In-vivo-Modellen hämatologischer Erkrankungen bieten die präklinischen hämatologischen CRO-Dienstleistungen von Ace Therapeutics hochmoderne In-vitro-Modellierungsplattformen für einen Hochdurchsatz und humanrelevante mechanistische Forschung. Dazu gehören biomimetische 3D-hämatopoetische Kultursysteme, die Mikroumgebungen des Knochenmarks nachbilden, patientenspezifische iPSC-abgeleitete hämatopoetische Krankheitslinien sowie funktionelle Assays mit primären humanen CD34+-hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen aus Knochenmark, Nabelschnurblut und mobilisiertem peripherem Blut.

Über die Modellentwicklung hinaus erstrecken sich die präklinischen hämatologischen CRO-Dienstleistungen über den gesamten Lebenszyklus der Medikamentenentwicklung, von der Target-Identifizierung und CRISPR-basierten Target-Validierung bis hin zu spezialisiertem PK/PD-Profiling, das auf Therapeutika für Blutkrankheiten zugeschnitten ist. Hämatologisch fokussierte Sicherheitspharmakologie- und Toxikologiebewertungen helfen, Auswirkungen von Kandidatenbehandlungen auf Hämatopoese, Gerinnungsfunktion, Endothelintegrität und Organtoxizität in blutreichen Geweben wie Milz und Knochenmark zu bewerten. Spezialisierte technische Unterstützung wird auch für alle therapeutischen Modalitäten angeboten, von niedermolekularen Eisenchelatoren und JAK-Inhibitoren über monoklonale Antikörper, LNPs für RNA-Therapeutika, AAV/lentivirale Genvektoren bis hin zu manipulierten Zelltherapien für angeborene Hämoglobinopathien und Blutgerinnungsstörungen.

Alle Forschungsabläufe folgen standardisierten Betriebsverfahren mit strenger Qualitätskontrolle, um reproduzierbare, regulatorisch verwertbare Daten zu gewährleisten. Kunden, die maßgeschneiderte Forschungsprogramme suchen, können mit Ace Therapeutics zusammenarbeiten, um angepasste Studienprojekte zu entwerfen, einschließlich kundenspezifischer CRISPR-editierten Tierlinien, humanisierter hämatopoetischer Modelle und nischenfokussierter In-vitro-Kokultursysteme für seltene hämatologische Erkrankungen.

Ace Therapeutics ist ein dediziertes präklinisches Auftragsforschungsinstitut, das auf hämatologische Forschung spezialisiert ist. Es bietet integrierte präklinische hämatologische CRO-Dienstleistungen auf der Grundlage validierter In-vivo-Modelle hämatologischer Erkrankungen, humanrelevanter In-vitro-Plattformen, Multi-Omics-Analytik und einer breiten Palette an Unterstützung für die Medikamentenentwicklung für alle Klassen von Blutkrankheitstherapeutika.

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