NUEVA YORK, NY, 26 de junio de 2026 /24-7PressRelease/ -- Ace Therapeutics, una organización de investigación por contrato (CRO) especializada centrada en la investigación traslacional de trastornos sanguíneos, anuncia su completo conjunto de servicios preclínicos de CRO en hematología integrados, diseñados para acelerar el descubrimiento y el avance regulatorio de nuevas terapias para un amplio espectro de enfermedades hematológicas.

Las enfermedades hematológicas abarcan patologías complejas que afectan glóbulos rojos, glóbulos blancos, plaquetas, médula ósea y sistemas linfáticos, cubriendo anemias hereditarias, afecciones sanguíneas autoinmunes, defectos de coagulación, síndromes mielodisplásicos y trastornos de insuficiencia hematopoyética. La investigación preclínica tradicional a menudo enfrenta limitaciones en la traslacionalidad de los modelos y la ejecución de estudios integrales, creando cuellos de botella para los desarrolladores de biotecnología y productos farmacéuticos que avanzan en terapias génicas, productos biológicos, moléculas pequeñas, modalidades de ARN y tratamientos basados en células para trastornos sanguíneos. Ace Therapeutics aborda estos puntos débiles a través de sus servicios de CRO preclínico en hematología verticalmente integrados que unifican modelos in vitro, pruebas de eficacia in vivo, perfilado de biomarcadores, análisis PK/PD, toxicología de seguridad y análisis personalizados de muestras biológicas bajo un marco científico totalmente integrado.

Ace Therapeutics ofrece una sólida colección de modelos de enfermedades hematológicas in vivo, construidos en múltiples especies preclínicas, incluidos ratones, ratas, perros y primates no humanos, para adaptarse a diversos objetivos de investigación. El banco de modelos categorizados abarca líneas modificadas genéticamente, plataformas de enfermedades inducidas químicamente, sistemas autoinmunes desencadenados por anticuerpos y construcciones de xenoinjertos derivados de pacientes (PDX). Para trastornos hematológicos genéticos, Ace Therapeutics mantiene modelos de ratones transgénicos y knockout para la enfermedad de células falciformes, α- y β-talasemia, deficiencia de G6PD y esferocitosis hereditaria. Los investigadores que investigan la insuficiencia de la médula ósea pueden acceder a roedores con mielosupresión inducida por radiación o ciclofosfamida, modelos de anemia aplásica inmune mediada por transferencia de linfocitos y líneas de anemia de Fanconi con knockout de FANCA.

Además de los modelos de enfermedades hematológicas in vivo, los servicios preclínicos de CRO en hematología de Ace Therapeutics ofrecen plataformas de modelado in vitro de vanguardia para permitir una investigación mecanicista de alto rendimiento y relevancia humana. Estas incluyen sistemas de cultivo hematopoyético 3D biomiméticos que reconstruyen microambientes del nicho de la médula ósea, líneas de enfermedades hematopoyéticas derivadas de iPSC específicas del paciente y ensayos funcionales que utilizan células madre y progenitoras hematopoyéticas CD34+ humanas primarias obtenidas de médula ósea, sangre de cordón umbilical y sangre periférica movilizada.

Más allá del desarrollo de modelos, los servicios preclínicos de CRO en hematología se extienden a lo largo de todo el ciclo de vida del desarrollo de fármacos, desde la identificación de dianas y la validación de dianas basada en CRISPR hasta el perfilado PK/PD especializado adaptado a terapias para trastornos sanguíneos. Las evaluaciones de farmacología de seguridad y toxicología centradas en hematología ayudan a evaluar los tratamientos candidatos por sus impactos en la hematopoyesis, la función de coagulación, la integridad endotelial y la toxicidad orgánica en tejidos ricos en sangre, incluidos el bazo y la médula ósea. También se ofrece soporte técnico especializado para todas las modalidades terapéuticas, desde quelantes de hierro de molécula pequeña e inhibidores de JAK hasta anticuerpos monoclonales, LNP que administran terapias de ARN, vectores génicos AAV/lentivirales y terapias celulares modificadas para hemoglobinopatías hereditarias y trastornos hemorrágicos.

Todos los flujos de trabajo de investigación se adhieren a procedimientos operativos estandarizados con un riguroso control de calidad para garantizar datos reproducibles y listos para la regulación. Los clientes que buscan programas de investigación personalizados pueden colaborar con Ace Therapeutics para diseñar proyectos de estudio a medida, incluyendo líneas animales editadas con CRISPR personalizadas, modelos hematopoyéticos humanizados y sistemas de cocultivo in vitro centrados en nichos para afecciones hematológicas raras.

Ace Therapeutics es una organización de investigación por contrato preclínica dedicada especializada en investigación en hematología. Ofrece servicios integrados de CRO preclínico en hematología basados en modelos validados de enfermedades hematológicas in vivo, plataformas in vitro relevantes para humanos, análisis multiómicos y soporte completo para el desarrollo de fármacos para todas las clases de terapias para trastornos sanguíneos.

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