Boston, MA - 29 septembre 2025 - Tevard Biosciences, Inc., une société de biotechnologie privée pionnière dans les thérapies à base d'ARNt pour guérir un large éventail de maladies génétiques, a annoncé aujourd'hui la présentation de nouvelles données précliniques montrant une restauration puissante de protéines fonctionnelles de pleine longueur dans des modèles de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et de cardiomyopathie dilatée causée par des troncatures de la titine (DCM-TTNtv). Il est important de noter que les résultats incluent des données montrant en moyenne 70 % de restauration de la protéine dystrophine de type sauvage dans les modèles DMD avec la dernière génération d'ARNt suppresseurs (suptRNA), soutenant le potentiel de résultats cliniques significatifs à des doses plus faibles.

Les données ont été présentées par Elisabeth Gardiner, PhD, directrice scientifique de Tevard Biosciences, lors d'une présentation orale invitée et d'une session d'affiches intitulée « L'utilisation d'ARNt suppresseurs thérapeutiques pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne et de la cardiomyopathie dilatée ». Les présentations ont eu lieu lors de la réunion spéciale 2025 de la Fédération des sociétés européennes de biochimie (FEBS) « Élargir les frontières de la recherche sur les aminoacyl-ARNt synthétases » à Dubrovnik, en Croatie, qui se tient du 28 septembre au 3 octobre 2025.

« Ces résultats montrent que nos ARNt suppresseurs conçus sont capables de restaurer l'expression de protéines natives de pleine longueur à des niveaux qui sont non seulement biologiquement significatifs mais cliniquement prometteurs », a déclaré le Dr Gardiner. « Lorsqu'il s'agit de protéines structurelles comme la dystrophine et la titine, où le repliement, la localisation et les interactions protéine-protéine appropriés sont essentiels, restaurer une protéine de pleine longueur fait toute la différence. Notre plateforme utilise la machinerie cellulaire native pour produire des protéines naturelles qui fonctionnent comme le corps le prévoit. »

Principales conclusions présentées :

• Dans le programme DMD, les suptARN délivrés par AAV ciblant les mutations non-sens Gln-TAA et Arg-TGA ont restauré en moyenne 70 % des niveaux de dystrophine de type sauvage de pleine longueur in vivo, avec une forte corrélation avec la récupération de la fonction motrice et la normalisation des biomarqueurs protéomiques.
• Dans le programme DCM-TTNtv, le traitement par suptARN a restauré l'expression de la protéine titine de pleine longueur et la contractilité dans les cardiomyocytes humains dérivés de cellules souches pluripotentes induites (iPSC) en quatre jours. In vivo, les suptARN Arg-TGA délivrés par AAV ont entraîné une production robuste de titine de pleine longueur et ont restauré l'homéostasie protéomique dans le cœur en six semaines dans un modèle murin TTNtv.
• Les deux programmes ont démontré une transduction dose-dépendante, un sauvetage protéique et une amélioration fonctionnelle après administration systémique, sans toxicité détectable ni effets hors cible.
• Notamment, l'expression de suptARN et le sauvetage protéique ont été maintenus jusqu'à 12 semaines après le traitement, mettant en évidence la durabilité de l'effet thérapeutique après une seule dose intraveineuse.

Ces données marquent la première fois que Tevard divulgue les résultats de son programme DCM-TTNtv, l'un de ses principaux efforts de développement, soulignant davantage la polyvalence et la maturité de sa plateforme d'ARNt suppresseur à travers des indications génétiquement distinctes.

« Être sélectionné pour une présentation orale en vedette et une session d'affiches lors de cette conférence de classe mondiale met en évidence l'impact de notre plateforme d'ARNt suppresseur », a déclaré Daniel Fischer, cofondateur, président et PDG de Tevard Biosciences. « Des percées récentes dans la conception des ARNt suppresseurs et des vecteurs ont atteint les niveaux de sauvetage protéique nécessaires pour faire avancer en toute confiance nos programmes DMD et DCM-TTNtv en clinique à des doses sûres et efficaces. »

Innovation de plateforme et pipeline de développement

La plateforme d'ARNt suppresseur de Tevard a évolué des molécules de génération 1 avec une seule modification d'anticodon aux candidats de génération 3 optimisés par criblage à haut débit de plus de 80 000 variants. Ces suptARN conçus de manière rationnelle atteignent une lecture efficace et spécifique du codon des codons stop prématurés les plus courants (UGA, UAA, UAG) qui sous-tendent 10 à 40 % de toutes les maladies génétiques. La conception rationnelle et l'analyse itérative ont permis le développement d'ARNt suppresseurs avec une lecture hautement efficace des codons de terminaison prématurés (PTC), positionnant les nouveaux candidats principaux pour restaurer en moyenne 70 % des niveaux de protéines de type sauvage dans les modèles précliniques.

Les programmes DMD et DCM progressent tous deux vers la nomination de candidats au développement au premier trimestre 2026.

À propos de Tevard Biosciences
Tevard Biosciences est pionnière dans les thérapies à base d'ARNt et d'autres modulateurs d'ARNm pour guérir un large éventail de maladies génétiques. La société de biotechnologie privée a été fondée par des scientifiques renommés ainsi que des dirigeants et entrepreneurs des sciences de la vie qui sont également pères d'enfants atteints de maladies rares. Tevard fait progresser l'utilisation de sa nouvelle plateforme d'ARNt suppresseur dans les maladies cardiaques, les dystrophies musculaires et les troubles neurologiques. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.tevard.com.

Avertissement : Cette traduction a été générée automatiquement par NewsRamp™ pour Reportable (collectivement désignés sous le nom de "LES ENTREPRISES") en utilisant des plateformes d'intelligence artificielle génératives accessibles au public. LES ENTREPRISES ne garantissent pas l'exactitude ni l'intégralité de cette traduction et ne seront pas responsables des erreurs, omissions ou inexactitudes. Vous vous fiez à cette traduction à vos propres risques. LES ENTREPRISES ne sont pas responsables des dommages ou pertes résultant de cette confiance. La version officielle et faisant autorité de ce communiqué de presse est la version anglaise.