Boston, MA - 29 de septiembre de 2025 - Tevard Biosciences, Inc., una empresa de biotecnología privada que está a la vanguardia en terapias basadas en tRNA para curar una amplia gama de enfermedades genéticas, anunció hoy la presentación de nuevos datos preclínicos que muestran una potente restauración de proteínas funcionales de longitud completa en modelos de distrofia muscular de Duchenne (DMD) y miocardiopatía dilatada causada por truncamientos de titina (DCM-TTNtv). Es importante destacar que los hallazgos incluyen datos que muestran en promedio un 70% de restauración de la proteína distrofina de tipo salvaje en modelos de DMD con la última generación de tRNA supresores (suptRNA), respaldando el potencial de resultados clínicos significativos con dosis más bajas.

Los datos fueron presentados por Elisabeth Gardiner, PhD, Directora Científica de Tevard Biosciences, durante una presentación oral invitada y una sesión de póster titulada “El uso de tRNA supresores terapéuticos para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne y la miocardiopatía dilatada”. Las presentaciones tuvieron lugar en la Reunión Especial 2025 de la Federación de Sociedades Europeas de Bioquímica (FEBS) “Expandiendo fronteras en la investigación de aminoacil-tRNA sintetasas” en Dubrovnik, Croacia, que se celebra del 28 de septiembre al 3 de octubre de 2025.

“Estos resultados muestran que nuestros tRNA supresores diseñados son capaces de restaurar la expresión de proteínas nativas de longitud completa a niveles que no solo son biológicamente significativos sino clínicamente prometedores”, dijo la Dra. Gardiner. “Cuando se trata de proteínas estructurales como la distrofina y la titina, donde el plegamiento correcto, la localización y las interacciones proteína-proteína son esenciales, restaurar una proteína de longitud completa marca toda la diferencia. Nuestra plataforma utiliza la maquinaria celular nativa para producir proteínas naturales que funcionan de la manera que el cuerpo espera”.

Hallazgos clave presentados:

• En el programa de DMD, los suptRNA administrados por AAV dirigidos a mutaciones sin sentido Gln-TAA y Arg-TGA restauraron en promedio el 70% de los niveles de distrofina de tipo salvaje de longitud completa in vivo, con una fuerte correlación con la recuperación de la función motora y la normalización de biomarcadores proteómicos.
• En el programa DCM-TTNtv, el tratamiento con suptRNA restauró la expresión de la proteína titina de longitud completa y la contractilidad en cardiomiocitos humanos derivados de iPSC en cuatro días. In vivo, los suptRNA Arg-TGA administrados por AAV impulsaron una producción robusta de titina de longitud completa y restauraron la homeostasis proteómica en el corazón en seis semanas en un modelo de ratón TTNtv.
• Ambos programas demostraron transducción dependiente de la dosis, rescate de proteínas y mejora funcional tras la administración sistémica, sin toxicidad detectable ni efectos fuera del objetivo.
• Es notable que la expresión de suptRNA y el rescate de proteínas se mantuvieron hasta 12 semanas después del tratamiento, destacando la durabilidad del efecto terapéutico tras una sola dosis intravenosa.

Estos datos marcan la primera vez que Tevard divulga resultados de su programa DCM-TTNtv, uno de sus principales esfuerzos de desarrollo, destacando aún más la versatilidad y madurez de su plataforma de tRNA supresor en indicaciones genéticamente distintas.

“Ser seleccionado para una presentación oral destacada y una sesión de póster en esta conferencia de clase mundial resalta el impacto de nuestra plataforma de tRNA supresor”, dijo Daniel Fischer, Cofundador, Presidente y CEO de Tevard Biosciences. “Los recientes avances en el diseño de tRNA supresor y vectores han logrado los niveles de rescate de proteínas necesarios para avanzar con confianza nuestros programas de DMD y DCM-TTNtv hacia la clínica con dosis seguras y eficaces”.

Innovación de la plataforma y cartera de desarrollo

La plataforma de tRNA supresor de Tevard ha evolucionado desde moléculas de Gen 1 con una sola edición de anticodón hasta candidatos de Gen 3 optimizados mediante cribado de alto rendimiento de más de 80,000 variantes. Estos suptRNA racionalmente diseñados logran una lectura eficiente y específica del codón de los codones de parada prematuros más comunes (UGA, UAA, UAG) que subyacen al 10-40% de todas las enfermedades genéticas. El diseño racional y el análisis iterativo han permitido el desarrollo de tRNA supresores con lectura altamente eficiente de codones de terminación prematura (PTC), posicionando a los candidatos principales más nuevos para restaurar en promedio el 70% de los niveles de proteína de tipo salvaje en modelos preclínicos.

Tanto el programa de DMD como el de DCM avanzan hacia la nominación de candidatos de desarrollo en el primer trimestre de 2026.

Acerca de Tevard Biosciences
Tevard Biosciences está a la vanguardia en terapias basadas en tRNA y otras que modulan el mRNA para curar una amplia gama de enfermedades genéticas. La empresa de biotecnología privada fue fundada por científicos renombrados junto con ejecutivos y emprendedores de ciencias de la vida que también son padres de niños con enfermedades raras. Tevard está avanzando en el uso de su novedosa plataforma de tRNA supresor en enfermedades cardíacas, distrofias musculares y trastornos neurológicos. Para más información, visite www.tevard.com.

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