By: Reportable
June 24, 2025
Leksum: Une Nouvelle Étude Indique L'efficacité De Multiples Doses De Vésicules Extracellulaires Pour Traiter La Myopathie Musculaire
BOSTON, Massachusetts, 24 juin 2025; Une nouvelle étude menée par Leksum LLC (Leksum) démontre avec succès que des doses multiples de vésicules extracellulaires (EV) pourraient atténuer le risque de lésion pulmonaire chez les patients placés sous ventilation mécanique (VM) dans les unités de soins intensifs (USI).
Les premiers résultats montrent une amélioration significative de la taille et de la fonction des fibres musculaires du diaphragme après une dose d'EV. Bien que les nouvelles données soient préliminaires, une amélioration supplémentaire a été obtenue avec deux doses. L'étude a été menée dans le nouveau laboratoire unique en son genre de Leksum, situé à SLU, Uppsala, Suède, qui reproduit de manière unique les effets de la VM sur le tissu musculaire dans des conditions d'USI.
Les résultats positifs après une deuxième dose d'EV soutiennent l'hypothèse du professeur Lars Larsson, directeur scientifique de Leksum, concernant l'efficacité des EV dérivées des cellules stromales mésenchymateuses de la moelle osseuse (BM-MSC) pour combattre les lésions pulmonaires et la dysfonction musculaire du diaphragme associées aux patients immobilisés soumis à la VM. Le Dr Larrson a déclaré : "Si ces résultats préliminaires se confirment, ils indiquent une préservation presque complète de la taille et de la fonction des fibres musculaires du diaphragme." L'équipe scientifique de Leksum poursuivra avec des mesures détaillées de la contraction des fibres musculaires individuelles et de la taille des fibres musculaires alors qu'elle se prépare pour les essais de phase I en Europe.
Résultats au cinquième jour après des doses multiples de vésicules extracellulaires (EV) :
- Les mesures de la surface de section transversale des fibres (CSA) et de la force spécifique (SF) pour les échantillons recevant deux doses d'EV étaient respectivement de 93% et 94%, par rapport aux fibres témoins (jour 0). Pour les échantillons ne recevant pas de traitement, des études antérieures ont montré des mesures de CSA et SF respectivement de 57% et 52% après cinq jours.
- Une grande stabilité des paramètres hémodynamiques, de la pression respiratoire maximale et de la saturation en oxygène périphérique (SpO2 = 97-99%).
- Aucune accumulation de mucus dans la bouche autour du tube trachéal - l'accumulation de mucus est généralement observée le premier ou le deuxième jour de VM chez les sujets témoins et le quatrième et cinquième jour avec une seule dose d'EV.
- À la dissection : les poumons apparaissaient en très bon état selon l'inspection visuelle (c'est-à-dire qu'ils ressemblaient aux témoins) ; le sang semblait également très oxygéné.
- Le muscle diaphragme, au microscope de dissection, apparaissait en très bon état par rapport aux échantillons après cinq jours sans intervention ; en particulier, l'épaisseur semblait préservée.
Cette dernière recherche est la cinquième étude à examiner l'effet des EV sur la taille des fibres musculaires individuelles et la capacité de génération de force (force spécifique, force maximale normalisée à la surface de section transversale des fibres). Les études précédentes de l'équipe ont démontré avec succès l'efficacité des EV dérivées des BM-MSC dans la lutte contre les lésions pulmonaires associées à la VM, c'est-à-dire en ciblant un mécanisme physiopathologique potentiel sous-jacent à la dysfonction diaphragmatique induite par le ventilateur (VIDD).
La VM est une intervention vitale. Cependant, elle entraîne souvent un processus de sevrage retardé et compliqué en raison de la dysfonction musculaire du diaphragme, qui est associée à des taux de mortalité et de morbidité plus élevés. Atténuer les effets négatifs de la VM promet d'améliorer la qualité de vie de millions de patients souffrant de myopathie musculaire et de conditions connexes tout en réduisant les coûts du processus de sevrage, dont les totaux sont estimés à plus de 100 milliards de dollars par an (US & EUR).
À propos de Leksum
Leksum LLC, basée à Boston, Massachusetts avec son laboratoire principal à SLU, Uppsala, Suède, est une entreprise des sciences de la vie en phase de développement précoce qui développe des thérapies biologiques avancées pour traiter les myopathies musculaires acquises. La société se prépare à entrer dans des études de phase I/IIa liées à son programme LK-ICU, qui englobe des thérapies ciblant les myopathies musculaires résultant de l'utilisation de la ventilation mécanique dans les USI, en particulier chez les patients immobilisés. L'équipe scientifique de Leksum recherche également d'autres conditions musculaires squelettiques, y compris la sarcopénie, la cachexie cancéreuse et la perte musculaire due à l'utilisation de médicaments pour la perte de poids (c'est-à-dire les GLP-1).
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