Nantes, Francia – 2 de julio de 2025 – InFlectis BioScience, una compañía de biotecnología en fase clínica enfocada en desarrollar terapias para enfermedades neurodegenerativas, se enorgullece en anunciar la aceptación de su último artículo de investigación titulado “Sephin1 reduce la mala localización citoplasmática de TDP-43 y mejora la supervivencia de las neuronas motoras en modelos de ELA” para su publicación en la revista revisada por pares Life Science Alliance, efectivo desde el 1 de julio de 2025.

Este estudio, realizado en colaboración con instituciones académicas y de investigación clínica líderes en Europa, proporciona evidencia preclínica convincente de que IFB-088 (también conocido como Sephin1 o Icerguastat), un modulador de la Respuesta de Proteína Desplegada (UPR), reduce significativamente la mala localización citoplasmática de TDP-43 - un sello patológico en el 97% de los casos de esclerosis lateral amiotrófica (ELA) – y disminuye el empalme anormal de ARN asociado con la pérdida de función nuclear de TDP-43. La investigación demuestra que IFB-088 mejora la supervivencia y función de las neuronas motoras en múltiples modelos de ELA, incluyendo ratones SOD1G93A y pez cebra transgénico TDP-43.

“Nuestros hallazgos destacan el potencial de IFB-088 para abordar la proteinopatía TDP-43, una necesidad médica no satisfecha en la terapia de ELA,” dijo la Dra. Emmanuelle Abgueguen, autora principal y Científica Principal Senior en InFlectis BioScience. “A diferencia de los enfoques de oligonucleótidos antisentido que se dirigen al mal empalme de un solo gen, IFB-088 actúa aguas arriba modulando la respuesta al estrés celular, reduciendo así el empalme anormal de ARN en múltiples objetivos. Este mecanismo de acción más amplio podría ofrecer mayores beneficios terapéuticos a los pacientes con ELA”.

El estudio muestra que IFB-088:

• Reduce el estrés oxidativo mitocondrial y la acumulación citoplasmática de TDP-43 en las neuronas motoras
• Mejora la supervivencia de las neuronas motoras tanto en modelos de ELA in vitro como in vivo
• Disminuye el empalme anormal de ARN asociado con la pérdida de función nuclear de TDP-43
• Mejora la función motora y la supervivencia en pez cebra transgénico TDP-43

Estos resultados se suman a los esfuerzos clínicos en curso de la compañía, incluyendo un ensayo de Fase II recientemente completado de IFB-088 en pacientes con ELA de inicio bulbar (NCT05508074).

“Esta publicación representa un hito importante para InFlectis y refuerza nuestro compromiso con el avance de terapias modificadoras de la enfermedad para ELA. Los datos presentados apoyan firmemente el continuo desarrollo clínico de IFB-088 y su potencial aplicación en pacientes con ELA”, dijo el Dr. Pierre Miniou, coautor y Director de Operaciones en InFlectis BioScience. “Esperamos sinceramente que estos convincentes resultados preclínicos nos ayuden a asegurar el apoyo de un socio farmacéutico o inversor para cofinanciar nuestro próximo ensayo clínico de Fase 2B en Europa y Estados Unidos. En el actual entorno económico desafiante, tales asociaciones son cruciales—sin ellas, este prometedor candidato a fármaco podría nunca llegar a los pacientes que más lo necesitan.”

El artículo completo estará disponible en línea en Life Science Alliance y a través del sitio web de la revista.

Acerca de InFlectis BioScienceInFlectis BioScience es una compañía de biotecnología en fase clínica, privada, pionera en una nueva clase de terapias de moléculas pequeñas que se dirigen al plegamiento incorrecto de proteínas y el estrés oxidativo. Al restaurar la proteostasis y mejorar la resiliencia celular, la compañía tiene como objetivo tratar enfermedades neurodegenerativas raras con alta necesidad médica no satisfecha. En febrero de 2025, InFlectis completó con éxito un ensayo clínico exploratorio de Fase 2 de su compuesto principal, IFB-088 (Sephin1), en 51 pacientes con ELA de inicio bulbar. El estudio demostró un perfil de seguridad favorable, beneficios clínicos en puntos finales validados, compromiso de las vías biológicas del fármaco y mejoras en biomarcadores clave—validando la hipótesis terapéutica. InFlectis está ahora buscando activamente socios farmacéuticos o financieros para apoyar la próxima fase de desarrollo clínico y registro regulatorio de IFB-088 en ELA.
Acerca de IFB-088 (icerguastat)IFB-088 (también llamado sephin1) es una molécula pequeña de primera clase, multifuncional, penetrante en el cerebro, administrada oralmente que inhibe selectivamente la desfosforilación de eIF2α. Al hacerlo, IFB-088 amplifica la respuesta integrada al estrés (ISR), actuando como un escudo formidable contra varios estreses celulares, incluyendo el estrés del retículo endoplásmico (ER) que es un sello de la neurodegeneración. IFB-088 también antagoniza selectivamente los receptores NMDA que contienen la subunidad GluN2B, que están involucrados en la excitotoxicidad del glutamato que desencadena la entrada de calcio, disfunción mitocondrial y producción de especies reactivas de oxígeno (ROS), y que finalmente contribuye a la neurodegeneración. IFB-088 también reduce la producción de ROS mitocondriales de una manera independiente de NMDAR. Por lo tanto, IFB-088 normaliza la homeostasis del calcio desregulada y el estrés oxidativo para proporcionar neuroprotección en diferentes contextos de enfermedades. Este enfoque promete diseñar terapéuticos modificadores de la enfermedad para combatir enfermedades intratables como la ELA.

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