Nantes, Francia – 2 de septiembre de 2025 – InFlectis BioScience, una empresa de biotecnología pionera que avanza en tratamientos que modulan la Respuesta Integrada al Estrés (ISR), anuncia un hito importante en el desarrollo de su compuesto principal IFB-088, que ahora demuestra eficacia en un modelo animal de la forma más prevalente de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth axonal, CMT-2A.

Hasta ahora, InFlectis había establecido pruebas de concepto para IFB-088 en modelos animales de CMT desmielinizantes, incluyendo CMT1A y CMT1B. Por primera vez, investigadores de la Universidad de Aix-Marsella (amU), en colaboración con InFlectis, han demostrado que IFB-088 está revirtiendo el fenotipo celular patológico de dos tipos diferentes de neuronas motoras humanas derivadas de células iPS de CMT2A que portan mutaciones MFN2Arg94Gln y MFN2Arg707Trp. Es importante destacar que IFB-088 también está previniendo deterioros locomotores en un modelo de ratón de CMT2A axonal que porta MFN2Arg94Gln. Estos nuevos hallazgos subrayan el potencial ampliado de la molécula para abordar múltiples subtipos de CMT al dirigirse a la disfunción de ISR y mitocondrial.

Los grupos de defensa de pacientes en la comunidad CMT han sido fuertes partidarios de InFlectis y están alentando activamente el desarrollo de IFB-088, particularmente para subtipos raros como CMT1B, CMT1E y CMT2A, para los cuales actualmente no existen tratamientos aprobados.

Pierre Miniou, Director de Operaciones de InFlectis, declaró: "Estamos muy alentados por los prometedores resultados observados con IFB-088 y valoramos profundamente la colaboración con el equipo MMG/U1251 de la Universidad de Aix-Marsella. Con IFB-088 ahora listo para entrar en el desarrollo clínico de Fase 2 para CMT, sinceramente esperamos que estos convincentes hallazgos preclínicos, junto con los datos preclínicos previamente publicados de CMT1A y CMT1B, atraigan el interés de un socio farmacéutico o inversor para financiar un próximo ensayo clínico en Europa y Estados Unidos. En el clima económico desafiante de hoy, tales asociaciones no solo son beneficiosas, son esenciales. Sin ellas, este prometedor candidato terapéutico puede que nunca llegue a los pacientes que más lo necesitan".

Esta investigación histórica fue apoyada por NeuroSchool, la Escuela de Posgrado en Neurociencia de amU. Como parte de un programa conjunto de innovación para fomentar el talento científico joven, amU ha financiado completamente una beca postdoctoral de un año para investigación en neurociencia basada en la empresa. Esta iniciativa, respaldada por el plan nacional de inversión Francia 2030 y la fundación universitaria Amidex, promueve la colaboración industria-academia y apoya la empleabilidad a largo plazo de neurocientíficos en etapas tempranas de carrera.

La Dra. Zeinab Hamze, PhD, fue seleccionada para esta posición de investigación postdoctoral y se unió al equipo de InFlectis a través de la unidad MMG/U1251 Inserm en la Facultad de Ciencias Médicas y Paramédicas en Marsella, contribuyendo al desarrollo traslacional adicional de IFB-088.

"Este proyecto une la frontera de la neurociencia y el desarrollo de fármacos. Ser parte de un esfuerzo traslacional con relevancia directa para el paciente es increíblemente motivador, y estoy orgullosa de contribuir a expandir el alcance terapéutico de IFB-088 a formas axonales de CMT" dijo la Dra. Zeinab Hamze, Investigadora Postdoctoral en amU e InFlectis BioScience.

La Dra. Nathalie Bernard-Marissal, Investigadora de la unidad MMG/U1251 Inserm y Coordinadora del Programa, declaró: "Nuestra asociación con InFlectis ejemplifica la misión de amU y NeuroSchool: empoderar a jóvenes investigadores mientras avanzamos soluciones innovadoras para trastornos neurológicos. Apoyar asociaciones dentro de la industria acelera tanto la transferencia de conocimiento como el impacto terapéutico."

Acerca de amU y la Iniciativa NeuroSchool

La Universidad de Aix-Marsella alberga 18 institutos interdisciplinarios que apuntan a fortalecer el vínculo investigación-formación, así como la interacción con el mundo económico y cultural, la interdisciplinariedad y la internacionalización alrededor de campos estratégicos de investigación. Su papel unificador central: formar una nueva generación de académicos para enfrentar los desafíos científicos y sociales de nuestro tiempo. El Instituto NeuroMarseille federa la investigación básica y clínica en Neurociencia en amU, el segundo sitio nacional más grande para investigación cerebral.

Dentro del Instituto NeuroMarseille, NeuroSchool*, escuela de posgrado en neurociencia, prepara a la próxima generación de neurocientíficos a través de formación avanzada para estudiantes de BSc, MSc y PhD, adaptada a sus objetivos profesionales. Gracias a la financiación de la Agencia Nacional de Investigación Francesa (ANR, programa Francia 2030) y la fundación universitaria Amidex, NeuroSchool ofrece cada año financiar completamente un salario postdoctoral de un año para un proyecto de investigación realizado en una empresa por uno de sus exalumnos. El objetivo de este año postdoctoral en una empresa es alentar a jóvenes PhDs a ingresar al mundo empresarial. Con este programa, 5 investigadores postdoctorales han sido financiados para trabajar en una empresa de biotecnología.

(*Este proyecto ha recibido financiación del gobierno francés bajo el plan de inversión "Francia 2030" gestionado por la Agencia Nacional de Investigación Francesa (ref. ANR-16-CONV000X / ANR-17-EURE-0029) y de la Iniciativa de Excelencia de la Universidad de Aix-Marsella - AMIDEX (AMX-19-IET-004).)

Acerca de InFlectis BioScienceInFlectis BioScience es una empresa de biotecnología privada en etapa clínica que pionerea una nueva clase de terapias de moléculas pequeñas que se dirigen al plegamiento incorrecto de proteínas y el estrés oxidativo. Al restaurar la proteostasis y mejorar la resiliencia celular, la empresa apunta a tratar enfermedades neurodegenerativas raras con alta necesidad médica no satisfecha. En febrero de 2025, InFlectis completó exitosamente un ensayo clínico exploratorio de Fase 2 de su compuesto principal, IFB-088, en 51 pacientes con Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) de inicio bulbar. El estudio demostró un perfil de seguridad favorable, beneficios clínicos en endpoints validados, compromiso de las vías biológicas del fármaco y mejoras en biomarcadores clave, validando la hipótesis terapéutica.

Acerca de IFB-088IFB-088 (también nombrado sephin1 o icerguastat) es una molécula pequeña de primera clase, multifuncional, que penetra el cerebro y se administra por vía oral, que inhibe selectivamente la desfosforilación de eIF2α. Al hacerlo, IFB-088 amplifica la respuesta integrada al estrés (ISR), actuando como un escudo formidable contra varios estreses celulares, incluyendo el estrés del retículo endoplásmico (ER) que es un sello distintivo de la neurodegeneración. IFB-088 también antagoniza selectivamente los receptores NMDA que contienen la subunidad GluN2B, que están involucrados en la excitotoxicidad por glutamato que desencadena la entrada de calcio, disfunción mitocondrial y producción de especies reactivas de oxígeno (ROS), y finalmente contribuye a la neurodegeneración. IFB-088 también reduce la producción de ROS mitocondrial de una manera independiente de NMDAR. Por lo tanto, IFB-088 normaliza la homeostasis del calcio desregulada y el estrés oxidativo para proporcionar neuroprotección en diferentes contextos de enfermedades. Este enfoque promete diseñar terapias modificadoras de la enfermedad para combatir enfermedades intratables como ELA y CMT.

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