Nantes, France – 2 septembre 2025 – InFlectis BioScience, une entreprise biotechnologique pionnière développant des traitements modulant la réponse intégrée au stress (RIS), annonce une étape majeure dans le développement de son composé principal IFB-088, démontrant désormais une efficacité dans un modèle animal de la forme la plus prévalente de la maladie de Charcot-Marie-Tooth axonale, CMT-2A.

Jusqu'à présent, InFlectis avait établi des preuves de concept pour IFB-088 dans des modèles animaux de CMT démyélinisants, incluant CMT1A et CMT1B. Pour la première fois, des chercheurs de l'Université d'Aix-Marseille (amU), en collaboration avec InFlectis, ont montré qu'IFB-088 inverse le phénotype cellulaire pathologique de deux types différents de motoneurones humains dérivés de cellules iPS de CMT2A portant les mutations MFN2Arg94Gln et MFN2Arg707Trp. Important, IFB-088 prévient également les déficits locomoteurs dans un modèle murin de CMT2A axonale portant la mutation MFN2Arg94Gln. Ces nouvelles découvertes soulignent le potentiel élargi de la molécule pour traiter de multiples sous-types de CMT en ciblant la RIS et la dysfonction mitochondriale.

Les groupes de défense des patients dans la communauté CMT ont été de fervents soutiens d'InFlectis et encouragent activement le développement d'IFB-088, particulièrement pour les sous-types rares tels que CMT1B, CMT1E et CMT2A—pour lesquels aucun traitement approuvé n'existe actuellement.

Pierre Miniou, Directeur des Opérations d'InFlectis, a déclaré : "Nous sommes grandement encouragés par les résultats prometteurs observés avec IFB-088 et valorisons profondément la collaboration avec l'équipe MMG/U1251 de l'Université d'Aix-Marseille. Alors qu'IFB-088 s'apprête à entrer en développement clinique de Phase 2 pour la CMT, nous espérons sincèrement que ces résultats précliniques convaincants—ainsi que les données précliniques précédemment publiées pour CMT1A et CMT1B—attireront l'intérêt d'un partenaire pharmaceutique ou investisseur pour financer un futur essai clinique en Europe et aux États-Unis. Dans le climat économique difficile actuel, de tels partenariats ne sont pas seulement bénéfiques—ils sont essentiels. Sans eux, ce candidat thérapeutique prometteur pourrait ne jamais atteindre les patients qui en ont le plus besoin".

Cette recherche marquante a été soutenue par NeuroSchool, l'École Doctorale en Neurosciences d'amU. Dans le cadre d'un programme d'innovation conjoint pour favoriser les jeunes talents scientifiques, amU a entièrement financé une bourse postdoctorale d'un an pour la recherche en neurosciences en entreprise. Cette initiative, soutenue par le plan d'investissement national France 2030 et la fondation universitaire Amidex, promeut la collaboration industrie-académie et soutient l'employabilité à long terme des neuroscientifiques en début de carrière.

Le Dr Zeinab Hamze, PhD, a été sélectionnée pour ce poste de recherche postdoctorale et a rejoint l'équipe d'InFlectis via l'unité Inserm MMG/U1251 à la Faculté de Médecine et de Maïeutique de Marseille, contribuant au développement translationnel ultérieur d'IFB-088.

"Ce projet franchit la frontière entre les neurosciences et le développement de médicaments. Faire partie d'un effort translationnel avec une pertinence directe pour les patients est incroyablement motivant, et je suis fière de contribuer à étendre la portée thérapeutique d'IFB-088 aux formes axonales de la CMT" a déclaré le Dr Zeinab Hamze, Chercheuse Postdoctorale à amU et InFlectis BioScience.

Le Dr Nathalie Bernard-Marissal, Chercheuse et Coordinatrice de Programme de l'unité Inserm MMG/U1251, a déclaré : "Notre partenariat avec InFlectis illustre la mission d'amU et de NeuroSchool : autonomiser les jeunes chercheurs tout en faisant progresser des solutions innovantes pour les troubles neurologiques. Soutenir les partenariats avec l'industrie accélère à la fois le transfert de connaissances et l'impact thérapeutique."

À propos d'amU et de l'initiative NeuroSchool

L'Université d'Aix-Marseille héberge 18 instituts interdisciplinaires visant à renforcer le lien recherche-formation, ainsi que l'interaction avec le monde économique et culturel, l'interdisciplinarité et l'internationalisation autour de domaines stratégiques de recherche. Leur rôle fédérateur central : former une nouvelle génération d'universitaires pour relever les défis scientifiques et sociétaux de notre temps. L'Institut NeuroMarseille fédère la recherche fondamentale et clinique en Neurosciences à amU, le deuxième plus grand site national pour la recherche sur le cerveau.

Au sein de l'Institut NeuroMarseille, NeuroSchool*, école doctorale en neurosciences, prépare la prochaine génération de neuroscientifiques grâce à une formation avancée pour les étudiants de licence, master et doctorat, adaptée à leurs objectifs professionnels. Grâce au financement de l'Agence Nationale de la Recherche française (ANR, programme France 2030) et de la fondation universitaire Amidex, NeuroSchool offre chaque année de financer entièrement un salaire postdoctoral d'un an pour un projet de recherche mené en entreprise par l'un de ses anciens élèves. L'objectif de cette année postdoctorale en entreprise est d'encourager les jeunes docteurs à entrer dans le monde des affaires. Avec ce programme, 5 chercheurs postdoctoraux ont été financés pour travailler dans une entreprise biotechnologique.

(*Ce projet a reçu un financement du gouvernement français dans le cadre du plan d'investissement "France 2030" géré par l'Agence Nationale de la Recherche française (réf. ANR-16-CONV000X / ANR-17-EURE-0029) et de l'Initiative d'Excellence de l'Université d'Aix-Marseille - AMIDEX (AMX-19-IET-004).)

À propos d'InFlectis BioScienceInFlectis BioScience est une entreprise biotechnologique privée au stade clinique, pionnière d'une nouvelle classe de thérapies par petites molécules ciblant le mauvais repliement des protéines et le stress oxydatif. En restaurant l'homéostasie protéique et en améliorant la résilience cellulaire, l'entreprise vise à traiter les maladies neurodégénératives rares avec un besoin médical non satisfait élevé. En février 2025, InFlectis a achevé avec succès un essai clinique exploratoire de Phase 2 de son composé principal, IFB-088, chez 51 patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) à début bulbaire. L'étude a démontré un profil de sécurité favorable, des bénéfices cliniques sur des critères validés, l'engagement des voies biologiques du médicament, et des améliorations des biomarqueurs clés—validant l'hypothèse thérapeutique.

À propos d'IFB-088IFB-088 (également nommé sephin1 ou icerguastat) est une petite molécule administrée par voie orale, de première classe, multifonctionnelle et pénétrant le cerveau, qui inhibe sélectivement la déphosphorylation d'eIF2α. Ce faisant, IFB-088 amplifie la réponse intégrée au stress (RIS), agissant comme un bouclier formidable contre divers stress cellulaires, incluant le stress du réticulum endoplasmique (RE) qui est une caractéristique de la neurodégénérescence. IFB-088 antagonise également sélectivement les récepteurs NMDA contenant la sous-unité GluN2B, qui sont impliqués dans l'excitotoxicité glutamatergique déclenchant l'influx calcique, la dysfonction mitochondriale et la production d'espèces réactives de l'oxygène (ERO), et contribuant finalement à la neurodégénérescence. IFB-088 réduit également la production mitochondriale d'ERO de manière indépendante des NMDAR. Ainsi, IFB-088 normalise l'homéostasie calcique dysrégulée et le stress oxydatif pour fournir une neuroprotection dans différents contextes pathologiques. Cette approche promet de concevoir des thérapeutiques modifiant l'évolution de la maladie pour lutter contre des maladies incurables telles que la SLA et la CMT.

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