Par Meg Flippin, Benzinga

DETROIT, MICHIGAN - 27 mars 2026 (NEWMEDIAWIRE) - La leucémie myéloïde aiguë (LMA) est l'un des cancers du sang les plus difficiles à traiter – en particulier pour les patients âgés ou ceux souffrant d'autres problèmes de santé qui ne peuvent pas tolérer une chimiothérapie intensive. Pour bon nombre de ces patients, les options de traitement sont limitées et les résultats restent médiocres.

Par conséquent, le développement de nouvelles thérapies pour la LMA qui soient tolérables, tout en améliorant le bénéfice clinique par rapport aux schémas thérapeutiques actuels, offre le potentiel de redéfinir la prise en charge de la LMA et d'apporter de l'espoir aux patients du monde entier.

Le produit phare d'Aptevo – Mipletamig

Cherchant à répondre à ce besoin médical non satisfait important, Aptevo Therapeutics Inc. (NASDAQ : APVO), une société de biotechnologie en phase clinique développant de nouvelles thérapies immuno-oncologiques, développe le mipletamig, une thérapie expérimentale conçue pour fonctionner en association avec le traitement standard chez les patients nouvellement diagnostiqués. De nouvelles données intermédiaires de l'essai clinique RAINIER en cours de la société ont démontré que le mipletamig s'ajoute aux résultats des patients sous traitement standard tout en ajoutant une toxicité limitée aux patients recevant le traitement, rapporte la société.

Parmi les patients atteints de LMA en première ligne évaluables traités à ce jour, Aptevo a déclaré que la combinaison du mipletamig avec le vénétoclax et l'azacitidine a permis d'obtenir un taux de bénéfice clinique de 86 %, incluant un taux de rémission de 79 %. Dans la LMA, la rémission signifie généralement que les cellules leucémiques ont été réduites à des niveaux très bas dans la moelle osseuse, soit en tant que rémission complète (RC) ou rémission complète avec récupération incomplète de la numération sanguine (RCi). Fait important, 55 % des patients ayant atteint la rémission sont allés encore plus loin – atteignant un statut de maladie résiduelle minimale (MRD) négatif, ce qui signifie que des tests hautement sensibles n'ont pu détecter aucune cellule leucémique restante. Atteindre la négativité de la MRD est considéré comme un marqueur important d'un contrôle plus profond de la maladie et du potentiel de réponses plus durables.

Également notable, selon Aptevo, est le profil de sécurité de la thérapie. Aucun patient traité à ce jour n'a présenté de syndrome de libération des cytokines (CRS) - une réaction immunitaire courante et potentiellement grave qui peut contraindre les patients à interrompre le traitement. Éviter le CRS est particulièrement important pour les médicaments destinés à être utilisés en association avec d'autres traitements, où la sécurité et la tolérabilité sont essentielles pour maintenir les patients sous thérapie.

Collectivement, la société a déclaré que les données émergentes suggèrent que le mipletamig pourrait avoir le potentiel d'améliorer l'approche thérapeutique actuelle de première ligne pour la LMA, améliorant les réponses des patients tout en maintenant la sécurité et la tolérabilité nécessaires, en particulier pour les patients âgés ou médicalement inaptes.

« Nos données de première ligne montrent que le mipletamig a le potentiel de jouer un rôle significatif dans le futur traitement de première ligne de la LMA », a déclaré Marvin White, président et directeur général d'Aptevo Therapeutics. « Parmi les patients traités à ce jour, nous observons de solides résultats de rémission ainsi que l'absence continue de syndrome de libération des cytokines - une combinaison encourageante d'efficacité et de sécurité qui est particulièrement importante pour les thérapies destinées à fonctionner en association avec les traitements de première ligne existants pour la LMA. »

Stopper le cancer dans son élan

Le mipletamig est un anticorps bispécifique, ou une molécule conçue pour servir deux objectifs à la fois. Un côté se fixe aux cellules cancéreuses leucémiques, ciblant spécifiquement un marqueur appelé CD123 que l'on trouve couramment sur les cellules leucémiques de la LMA. L'autre côté se connecte aux lymphocytes T, les combattants naturels du cancer du système immunitaire. En rapprochant ces deux éléments, la thérapie aide à diriger le système immunitaire pour attaquer et détruire les cellules leucémiques. Aptevo affirme que cette approche ciblée est conçue pour activer la réponse immunitaire contre la LMA tout en maintenant un profil de sécurité qui permet au médicament d'être combiné avec les traitements de première ligne existants.

L'essai d'optimisation de dose de phase 1b de la société, RAINIER, évalue le mipletamig en association avec le vénétoclax et l'azacitidine chez des patients nouvellement diagnostiqués avec une LMA qui sont âgés ou incapables de recevoir une chimiothérapie intensive. L'étude est menée en deux étapes, commençant par une partie de phase 1b conçue pour déterminer la dose optimale, suivie d'une étude de phase 2 plus large pour évaluer davantage l'efficacité de la thérapie.

La LMA affecte environ 22 000 personnes aux États-Unis chaque année et reste l'une des leucémies adultes les plus agressives. Pour de nombreux patients, en particulier ceux qui ne peuvent pas tolérer un traitement intensif, les avancées thérapeutiques qui améliorent les résultats sans ajouter de toxicité significative restent un objectif important.

Avec des résultats d'essai prometteurs et le potentiel d'en obtenir encore plus dans les études ultérieures, Aptevo a l'opportunité d'offrir un nouvel espoir aux patients souffrant d'un cancer difficile à traiter. Pour en savoir plus sur Aptevo et le mipletamig, cliquez ici.

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