29 avril, 2025 -- Boston, MA -- Tevard Biosciences, Inc., une entreprise de biotechnologie privée pionnière dans les thérapies basées sur l'ARNt pour guérir un large éventail de maladies génétiques, présentera des données précliniques soutenant le potentiel de sa thérapie à base d'ARNt dans la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). L'étude a démontré que l'ARNt suppresseur de Tevard a sauvé la protéine dystrophine de longueur complète et a restauré la fonction motrice dans un modèle de maladie DMD et n'a montré aucune preuve d'effets indésirables liés au traitement. La société prévoit de partager les détails des résultats de l'étude lors d'une présentation orale à la réunion annuelle de la Société américaine de thérapie génique et cellulaire (ASGCT) qui se tiendra du 13 au 17 mai 2025.

“Nous sommes impatients de partager les résultats des études précliniques de notre programme d'ARNt dans la DMD, qui a démontré le sauvetage de la protéine dystrophine de longueur complète et la restauration de la fonction motrice dans un modèle de maladie sans preuve de toxicité,” a déclaré Daniel Fischer, co-fondateur, président et PDG de Tevard Biosciences. “Ces premières données soutiennent le potentiel de notre approche d'ARNt suppresseur pour fournir un traitement hautement efficace aux patients atteints de DMD avec des mutations non-sens. Nous croyons que ces résultats présagent également bien de l'application de notre plateforme d'ARNt à d'autres maladies, y compris les cardiomyopathies où notre principale molécule a démontré sa capacité à restaurer la protéine Titin de longueur complète dans un modèle de cardiomyopathie dilatée.”

Les détails de la présentation orale sont les suivants :

Titre : Sauvetage de la protéine dystrophine de longueur complète et performance motrice dans un modèle murin de dystrophie musculaire de Duchenne utilisant une thérapie AAV-ARNt

Numéro de résumé : 206

Date/Heure : Jeudi, 15 mai, 13h45, Salle 288-290

Présentateur : Paul Kaplan (pour Julien Oury)

Points saillants :

• Résultats précliniques d'études utilisant le modèle de souris D2-mdx, qui contient une mutation non-sens dans le gène DMD et qui recapitule les aspects clés de la pathologie DMD chez les humains
• Les muscles des animaux traités ont exprimé la protéine dystrophine de longueur complète de manière dose-dépendante 6 semaines après le traitement
• La protéine sauvée est organisée de façon similaire à la protéine dystrophine de type sauvage après 6 semaines
• À 12 semaines après le traitement, il y a eu une restauration significative de la fonction motrice, comme le démontre une augmentation du temps de latence lors du test de performance sur rotarod et une augmentation significative de la force de préhension des membres antérieurs et postérieurs
• Aucune preuve d'effets indésirables du traitement n'a été observée, mesurée à travers des changements comportementaux ou histologiques dans les organes majeurs ou dans la chimie sanguine

Les mutations non-sens, où un codon d'arrêt prématuré empêche la traduction de la dystrophine de longueur complète, se trouvent chez environ 15 % des patients atteints de dystrophie musculaire et sont associées à des formes plus graves du trouble. Les ARNt suppresseurs sont des molécules d'ARNt dont l'anticodon a été modifié pour lire au-delà des mutations non-sens et restaurer une protéine fonctionnelle de longueur complète. Étant donné qu'il existe seulement trois codons d'arrêt prématurés (TGA, TAA et TAG), un nombre limité d'ARNt suppresseurs pourrait permettre de traiter tous les patients atteints de DMD avec des mutations non-sens.

À propos de la DMD
La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est un trouble fatal lié à l'X causé par l'absence de dystrophine fonctionnelle, une grande protéine structurelle critique à l'intégrité des cellules musculaires squelettiques et cardiaques. La DMD est caractérisée par une perte progressive de la musculature, une insuffisance respiratoire et une cardiomyopathie dilatée. Les stratégies thérapeutiques existantes ne peuvent pas restaurer la dystrophine de longueur complète en raison de la grande taille de la protéine (427 kDa) et de la diversité des mutations uniques.

À propos de Tevard Biosciences
Tevard Biosciences est pionnière dans les thérapies basées sur l'ARNt et d'autres thérapies modulant l'ARNm pour guérir un large éventail de maladies génétiques. L'entreprise de biotechnologie privée a été fondée par des scientifiques renommés ainsi que des dirigeants et entrepreneurs du secteur des sciences de la vie qui sont également des pères d'enfants atteints du syndrome de Dravet, une maladie génétique rare. Tevard fait avancer l'utilisation de sa plateforme novatrice d'ARNt suppresseur dans les troubles neurologiques, les maladies cardiaques et les dystrophies musculaires, y compris la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Pour plus d'informations, veuillez visiter www.tevard.com.

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