29 de abril, 2025 -- Boston, MA -- Tevard Biosciences, Inc., una empresa de biotecnología privada que está pionera en terapias basadas en tRNA para curar una amplia gama de enfermedades genéticas, presentará datos preclínicos que respaldan el potencial de su terapia de tRNA en la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio demostró que el tRNA supresor de Tevard rescató la proteína distrofina de cadena completa y restauró la función motora en un modelo de enfermedad de DMD, y no mostró evidencia de efectos adversos del tratamiento. La Compañía planea compartir detalles de los resultados del estudio en una presentación oral en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT) que se llevará a cabo del 13 al 17 de mayo de 2025.

“Esperamos con interés compartir los resultados de los estudios preclínicos de nuestro programa de tRNA en DMD, que demostraron el rescate de la proteína distrofina de cadena completa y la restauración de la función motora en un modelo de enfermedad sin evidencia de toxicidad,” dijo Daniel Fischer, Co-Fundador, Presidente y CEO de Tevard Biosciences. “Estos datos tempranos respaldan el potencial de nuestro enfoque de tRNA supresor para ofrecer un tratamiento altamente efectivo para los pacientes de DMD con mutaciones sin sentido. Creemos que estos resultados también son prometedores para aplicar nuestra plataforma de tRNA a otras enfermedades, incluyendo las miocardiopatías, donde nuestro líder ha demostrado la capacidad de restaurar la proteína Titin de cadena completa en un modelo de miocardiopatía dilatada.”

Los detalles de la presentación oral son los siguientes:

Título: Rescate de la Proteína Distrofina de Cadena Completa y Rendimiento Motor en un Modelo de Ratón de Distrofia Muscular de Duchenne Usando un Terapéutico AAV-tRNA

Resumen #: 206

Fecha/Hora: Jueves, 15 de mayo, 1:45PM, Rm 288-290

Presentador: Paul Kaplan (por Julien Oury)

Aspectos destacados:

• Resultados preclínicos de estudios utilizando el modelo de ratón D2-mdx, que contiene una mutación sin sentido en el gen DMD y recapitula aspectos clave de la patología de DMD en humanos
• Los músculos de los animales tratados expresaron la proteína distrofina de cadena completa de manera dependiente de la dosis a las 6 semanas post-dosificación
• La proteína rescatada está organizada de manera similar a la proteína distrofina de tipo salvaje a las 6 semanas
• A las 12 semanas post-dosificación, hubo una restauración significativa de la función motora, como lo demuestra un aumento en el tiempo de latencia en la prueba de rendimiento en el rotarod y un aumento significativamente mayor de la fuerza de agarre en las extremidades delanteras y traseras
• No hubo evidencia de efectos adversos del tratamiento medidos por cambios conductuales o histológicos en los órganos principales o en la química sanguínea

Las mutaciones sin sentido, en las que un codón de terminación prematura impide la traducción de la distrofina de cadena completa, se encuentran en aproximadamente el 15% de los pacientes con distrofia muscular y están asociadas con formas más severas del trastorno. Los tRNAs supresores son moléculas de tRNA en las que el anticodón se ha alterado para leer a través de mutaciones sin sentido y restaurar la proteína funcional de cadena completa. Dado que solo hay tres codones de terminación prematura (TGA, TAA y TAG), un número limitado de tRNAs supresores puede permitir el tratamiento de todos los pacientes de DMD con mutaciones sin sentido.

Acerca de DMD
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno fatal ligado al cromosoma X causado por la ausencia de distrofina funcional, una proteína estructural grande crítica para la integridad de las células musculares esqueléticas y cardíacas. La DMD se caracteriza por la pérdida progresiva de músculo, insuficiencia respiratoria y miocardiopatía dilatada.

Acerca de Tevard Biosciences
Tevard Biosciences está pionera en terapias basadas en tRNA y otras terapias que modulan el mRNA para curar una amplia gama de enfermedades genéticas. La empresa de biotecnología privada fue fundada por científicos de renombre junto con ejecutivos y emprendedores de ciencias de la vida que también son padres de niños con Síndrome de Dravet, una enfermedad genética rara. Tevard está avanzando en el uso de su plataforma novedosa de tRNA supresor en trastornos neurológicos, enfermedades cardíacas y distrofias musculares, incluyendo la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Para más información, visite www.tevard.com.

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