Edmonton, Alberta, Canada 17 mars 2025. Pacylex Pharmaceuticals Inc. (Pacylex) est une entreprise pharmaceutique en phase clinique et un leader mondial dans le développement d'inhibiteurs de N-myristoyltransferase (NMTis) pour le traitement du cancer. Le zelenirstat oral est en cours d'investigation clinique en tant que thérapie ciblée de première classe pour le traitement des cancers hématologiques. Pacylex possède 27 autres NMTis puissants comme charges potentielles pour des conjugués d'anticorps-médicament (ADCs) destinés au traitement des cancers solides. Aujourd'hui, Pacylex a annoncé le lancement d'un nouvel essai clinique de zelenirstat oral chez des patients atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA) réfractaire/récidivante et l'administration de la première dose à un patient.

Le Dr Naveen Pemmaraju est l'investigateur principal de l'étude clinique sur la LMA au Centre de cancérologie MD Anderson de l'Université du Texas. Cette étude impliquera des patients atteints de LMA dont la maladie a progressé ou a récidivé après d'autres traitements. L'étude clinique est soutenue en partie par une subvention du Département de la défense des États-Unis (DOD) attribuée à MD Anderson. Pacylex a récemment publié plusieurs mécanismes par lesquels le zelenirstat tue efficacement les cellules cancéreuses de la LMA, y compris les cellules souches cancéreuses, in vitro et in vivo, soutenant ainsi le lancement de l'étude clinique. "Parce que les résultats précliniques suggèrent que les cellules de LMA sont particulièrement sensibles au zelenirstat, nous sommes impatients de voir ce traitement testé chez des personnes atteintes de LMA", a déclaré le Dr John Mackey, directeur médical de Pacylex. "Notre étude de sécurité et de tolérabilité de dose croissante de Phase 1 chez des patients atteints de tumeurs solides et de lymphomes a montré une excellente sécurité et des signes d'efficacité bien que ces patients soient moins susceptibles de répondre au zelenirstat que ceux atteints de LMA."

Une étude de sécurité et de tolérabilité de Phase 1 sur la montée en dose réalisée auprès de 29 patients avec des tumeurs solides et des lymphomes lourdement prétraités (médiane de 4 lignes de traitement médicamenteux précédentes) a montré des événements indésirables auto-limités chez une minorité de patients sans toxicités limitant la dose en dessous d'une dose quotidienne de 280 mg. Le zelenirstat a prolongé la survie sans progression et la survie globale chez les patients des tumeurs solides de Phase 1 recevant la dose recommandée de Phase 2 (210 mg), par rapport à ceux recevant des doses inférieures.

Les détails de la nouvelle étude sur la LMA sont disponibles sur ClinicalTrials.gov, ID NCT06613217.

Pour plus d'informations :

Contact de Pacylex Pharmaceuticals : Michael J. Weickert, PDG, Pacylex Pharmaceuticals, Inc. E : michael.weickert@pacylex.com P : 650-218-1840 Twitter @Pacylex (https://twitter.com/pacylex) LinkedIn (www.linkedin.com/company/pacylex-pharma) Facebook (https://www.facebook.com/pacylex)

À propos du zelenirstat (également connu sous le nom de PCLX-001 ou DDD86481)

Le zelenirstat (anciennement identifié comme PCLX-001 ou DDD86481) est un NMTi de première classe, oral et de petite molécule, développé pour traiter les patients atteints de leucémie, de lymphome, et pour le traitement des tumeurs solides lorsqu'il est utilisé comme charge pour les ADCs. Le zelenirstat tue sélectivement les cellules cancéreuses in vitro et a montré qu'il peut réduire les maladies malignes hématologiques et inhiber la croissance des tumeurs de poumon et de sein dans des modèles animaux.

Pacylex a complété et publié une étude de sécurité, tolérabilité et pharmacocinétique de Phase 1 sur le zelenirstat chez des patients avec lymphome réfractaire/récidivant et des tumeurs solides réfractaires (NCT04836195). Le zelenirstat a démontré un profil de sécurité et de tolérabilité acceptable, une pharmacocinétique cohérente avec une posologie orale une fois par jour, et des signes précoces d'efficacité. Une étude clinique chez des patients atteints de LMA réfractaire/récidivante est actuellement en cours (ClinicalTrials.gov ID NCT06613217).

À propos de Pacylex Pharmaceuticals

Pacylex est le leader mondial dans le développement d'inhibiteurs de N-myristoyltransferase (NMTis) comme thérapies ciblées pour le traitement des cancers hématologiques et comme charges pour des conjugués d'anticorps-médicament (ADCs) pour les tumeurs solides. Pacylex réalise des études cliniques de son médicament phare, le zelenirstat oral, le premier et unique NMTi cliniquement validé. La FDA a accordé au zelenirstat à la fois le statut de médicament orphan et le statut de voie rapide pour la LMA. Le Département de la défense des États-Unis soutient l'investigation clinique initiale du zelenirstat chez des patients LMA. Pacylex a son siège à Edmonton, Alberta, Canada, mais dispose également d'un bureau dans la région de la baie de San Francisco. La Cure Cancer Foundation, l'Alberta Cancer Foundation et Alberta Innovates ont soutenu les études cliniques initiales. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.pacylex.com.

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