PARK CITY, UT, 12 mars 2026

Glafabra Therapeutics a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à GT-GLA-S03, son principal candidat de thérapie cellulaire pour la maladie de Fabry classique.

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• La désignation de médicament orphelin de la FDA ouvre la voie vers le marché. Sept ans d'exclusivité, 4,68 millions de dollars d'exemptions de frais et des crédits d'impôt — réduisant les risques du programme et signalant la validation de la science par la FDA.
• Un traitement. Cinq ans. Déjà prouvé chez l'humain. Cinq ans de données cliniques montrent que GT-GLA-S03 est sûr, efficace et durable — remplaçant 130 visites en clinique sur cinq ans par une seule dose, et pouvant être réadministré si nécessaire.
• Conçu pour s'étendre au-delà de la maladie de Fabry. La même plateforme Live-cel™ est déjà en développement préclinique pour les maladies de Pompe et de Gaucher — une population de patients combinée de 2 millions sans options de traitement durables aujourd'hui.

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Contact médiasDr. Chris Hopkins, PhD, MBA — PDG, Glafabra Therapeuticschris@glafabra.com | 801-631-9114 | www.glafabra.com
À PROPOS DE GLAFABRA THERAPEUTICS

Glafabra Therapeutics est une entreprise de biotechnologie de Park City, Utah, développant des thérapies cellulaires pour les maladies lysosomales (LSD) en utilisant sa plateforme propriétaire Live-cel™. GT-GLA-S03, son programme principal pour la maladie de Fabry classique, est soutenu par cinq ans de données cliniques humaines, la désignation de médicament orphelin de la FDA et le brevet délivré 12,540,336. Le pipeline comprend des programmes précliniques pour la maladie de Pompe (GT-GAA-S04) et la maladie de Gaucher (GT-GBA1-S05). Co-fondée par le Dr Chris Hopkins, le Dr Jeffrey Medin et le Dr Ronan Foley.

Références scientifiques : PMID 39794302 (Clin Transl Med. 2025) ; PMID 33633114 (Nat Commun. 2021) ; NCT02800070

Note aux rédacteurs : La désignation de médicament orphelin n'indique pas que GT-GLA-S03 est sûr ou efficace pour le traitement de la maladie de Fabry. GT-GLA-S03 est une thérapie expérimentale non approuvée par la FDA ou toute autorité réglementaire. Les données cliniques proviennent d'une étude pilote. Ce communiqué contient des déclarations prospectives.

Dr. Chris Hopkins
801-631-9114
chris@glafabra.com

Source : Glafabra

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