Glafabra Therapeutics Recibe La Designación De Medicamento Huérfano De La FDA Para GT-GLA-S03, Avanzando Una Terapia Celular Reutilizable Para La Enfermedad De Fabry

PARK CITY, UT, 12 de marzo de 2026

Glafabra Therapeutics anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) a GT-GLA-S03, su principal candidato de terapia celular para la enfermedad de Fabry clásica.

Para ver el anuncio completo, incluidas imágenes descargables, biografías y más, haga clic aquí.

• La Designación de Medicamento Huérfano de la FDA desbloquea el camino hacia el mercado. Siete años de exclusividad, 4,68 millones de dólares en exenciones de tarifas y créditos fiscales — reduciendo el riesgo del programa y señalando la validación de la ciencia por parte de la FDA.
• Un tratamiento. Cinco años. Ya probado en humanos. Cinco años de datos clínicos muestran que GT-GLA-S03 es seguro, eficaz y duradero — reemplazando 130 visitas clínicas en cinco años con una sola dosis, y redosificable cuando sea necesario.
• Diseñado para escalar más allá de Fabry. La misma plataforma Live-cel™ ya está en desarrollo preclínico para las enfermedades de Pompe y Gaucher — una población combinada de pacientes de 2 millones sin opciones de tratamiento duraderas en la actualidad.

Haga clic en la imagen de arriba para ver el anuncio completo.

Contacto para mediosDr. Chris Hopkins, PhD, MBA — CEO, Glafabra [email protected] | 801-631-9114 | www.glafabra.com
ACERCA DE GLAFABRA THERAPEUTICS

Glafabra Therapeutics es una empresa de biotecnología de Park City, Utah, que desarrolla terapias celulares para LSD utilizando su plataforma propietaria Live-cel™. GT-GLA-S03, su programa principal para la enfermedad de Fabry clásica, cuenta con cinco años de datos clínicos en humanos, Designación de Medicamento Huérfano de la FDA y la patente emitida 12,540,336. La cartera incluye programas preclínicos para la enfermedad de Pompe (GT-GAA-S04) y la enfermedad de Gaucher (GT-GBA1-S05). Co-fundada por el Dr. Chris Hopkins, el Dr. Jeffrey Medin y el Dr. Ronan Foley.

Referencias científicas: PMID 39794302 (Clin Transl Med. 2025); PMID 33633114 (Nat Commun. 2021); NCT02800070

Nota para los editores: La Designación de Medicamento Huérfano no indica que GT-GLA-S03 sea seguro o eficaz para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. GT-GLA-S03 es una terapia en investigación no aprobada por la FDA ni ninguna autoridad reguladora. Los datos clínicos provienen de un estudio piloto. Este comunicado contiene declaraciones prospectivas.

Dr. Chris Hopkins
801-631-9114
[email protected]

Fuente: Glafabra

Distribuido por: Reportable, Inc.

Descargo de responsabilidad: Esta traducción ha sido generada automáticamente por NewsRamp™ para Reportable (colectivamente referidos como "LAS EMPRESAS") utilizando plataformas de inteligencia artificial generativas de acceso público. LAS EMPRESAS no garantizan la exactitud ni la integridad de esta traducción y no serán responsables por ningún error, omisión o inexactitud. La confianza en esta traducción es bajo su propio riesgo. LAS EMPRESAS no son responsables por ningún daño o pérdida resultante de tal confianza. La versión oficial y autoritativa de este comunicado de prensa es la versión en inglés.