PARK CITY, UT, 12 de marzo de 2026

Glafabra Therapeutics anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) a GT-GLA-S03, su principal candidato de terapia celular para la enfermedad de Fabry clásica.

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• La Designación de Medicamento Huérfano de la FDA desbloquea el camino hacia el mercado. Siete años de exclusividad, 4,68 millones de dólares en exenciones de tarifas y créditos fiscales — reduciendo el riesgo del programa y señalando la validación de la ciencia por parte de la FDA.
• Un tratamiento. Cinco años. Ya probado en humanos. Cinco años de datos clínicos muestran que GT-GLA-S03 es seguro, eficaz y duradero — reemplazando 130 visitas clínicas en cinco años con una sola dosis, y redosificable cuando sea necesario.
• Diseñado para escalar más allá de Fabry. La misma plataforma Live-cel™ ya está en desarrollo preclínico para las enfermedades de Pompe y Gaucher — una población combinada de pacientes de 2 millones sin opciones de tratamiento duraderas en la actualidad.

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Contacto para mediosDr. Chris Hopkins, PhD, MBA — CEO, Glafabra Therapeuticschris@glafabra.com | 801-631-9114 | www.glafabra.com
ACERCA DE GLAFABRA THERAPEUTICS

Glafabra Therapeutics es una empresa de biotecnología de Park City, Utah, que desarrolla terapias celulares para LSD utilizando su plataforma propietaria Live-cel™. GT-GLA-S03, su programa principal para la enfermedad de Fabry clásica, cuenta con cinco años de datos clínicos en humanos, Designación de Medicamento Huérfano de la FDA y la patente emitida 12,540,336. La cartera incluye programas preclínicos para la enfermedad de Pompe (GT-GAA-S04) y la enfermedad de Gaucher (GT-GBA1-S05). Co-fundada por el Dr. Chris Hopkins, el Dr. Jeffrey Medin y el Dr. Ronan Foley.

Referencias científicas: PMID 39794302 (Clin Transl Med. 2025); PMID 33633114 (Nat Commun. 2021); NCT02800070

Nota para los editores: La Designación de Medicamento Huérfano no indica que GT-GLA-S03 sea seguro o eficaz para el tratamiento de la enfermedad de Fabry. GT-GLA-S03 es una terapia en investigación no aprobada por la FDA ni ninguna autoridad reguladora. Los datos clínicos provienen de un estudio piloto. Este comunicado contiene declaraciones prospectivas.

Dr. Chris Hopkins
801-631-9114
chris@glafabra.com

Fuente: Glafabra

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