SOUTH SAN FRANCISCO, Californie — 2 avril 2026 — (NOTICIAS NEWSWIRE) — L'Institut californien de médecine régénérative (CIRM) célèbre une étape majeure dans les 21 ans d'histoire de l'agence : la première thérapie approuvée issue du financement des contribuables californiens. L'Administration américaine des denrées alimentaires et des médicaments (FDA) a accordé une approbation accélérée à KRESLADI™, une thérapie unique développée par Rocket Pharmaceuticals, Inc. pour traiter le déficit sévère d'adhésion leucocytaire de type I (LAD-I) chez les enfants qui n'ont pas de donneur de moelle osseuse compatible pour une greffe de cellules souches.

« Avec la première thérapie approuvée par la FDA issue du financement du CIRM, nous tenons notre engagement envers les Californiens de soutenir le développement de nouvelles thérapies par cellules souches et géniques qui sauvent des vies », a déclaré Jonathan Thomas, PhD, JD, président et directeur général du CIRM. « Merci au peuple californien qui nous a confié des fonds pour soutenir des thérapies comme celle-ci, et aux patients et à leurs familles qui ont participé aux essais cliniques menant à cette étape. Les participants aux essais cliniques sont des héros dont la bravoure aide toute la communauté des malades à avoir accès à des thérapies améliorées. »

Le LAD-I est une maladie génétique rare où le système immunitaire d'un enfant ne peut pas combattre correctement les infections, le mettant en danger de maladie grave. Les enfants atteints de la maladie ont des infections bactériennes et fongiques récurrentes et potentiellement mortelles qui répondent mal aux antimicrobiens et nécessitent des hospitalisations fréquentes.

La seule option de traitement disponible pour les enfants atteints de LAD-I a été une greffe de moelle osseuse, qui comporte le risque de complications graves à long terme. Avec KRESLADI, les médecins corrigent le gène défectueux dans les propres cellules souches hématopoïétiques du patient, aidant son corps à produire des globules blancs sains pour combattre les infections. En utilisant les propres cellules du patient, cette approche évite les complications d'une greffe de moelle osseuse.

« Le traitement approuvé par la FDA pour le LAD-I est un grand pas en avant pour les Californiens qui ont soutenu l'investissement dans la promesse de la médecine régénérative », a déclaré Rosa Canet-Avilés, PhD, directrice scientifique du CIRM. « Nous sommes ravis que les enfants atteints de LAD-I aient cette nouvelle option à leur disposition. À l'avenir, nous nous attendons à voir beaucoup plus de thérapies par cellules souches et géniques approuvées par la FDA qui bénéficieront aux personnes en Californie et dans le monde qui n'ont pas d'autres options. »

Le CIRM a investi 5 867 085 dollars pour soutenir un site d'essai clinique pour KRESLADI™ à l'hôpital pour enfants Mattel de l'UCLA dirigé par le Dr Donald Kohn. L'étude mondiale de phase 1/2 de KRESLADI™ a démontré un taux de survie de 100 % un an après le traitement pour les neuf patients inscrits à l'essai. Les patients étaient âgés de 5 mois à 9 ans avec un LAD-I sévère, dont six ont été traités sur le site de l'UCLA financé par le CIRM ; les trois autres patients ont été traités sur des sites à Londres et Madrid.

Cette étape survient à un moment où le CIRM travaille activement à accélérer de nouvelles thérapies pour les maladies rares comme le LAD-I grâce à son nouveau programme d'accélération des maladies rares par l'innovation et la livraison de plateformes (RAPID). Bien que les maladies rares individuellement n'affectent pas beaucoup de personnes, collectivement elles touchent plus de 30 millions de personnes aux États-Unis, dont environ la moitié sont de jeunes enfants avec une espérance de vie limitée. Environ 1 Américain sur 10 a une maladie rare dont 95 % n'ont pas de thérapie approuvée.

Cette étape est également le résultat du réseau de cliniques soutenues par le CIRM qui fournissent des essais cliniques de thérapie cellulaire et génique et des thérapies approuvées aux personnes à travers l'État. L'essai réussi à l'UCLA a eu lieu dans l'une de ces cliniques soutenues.

L'approbation de KRESLADI reflète des années de recherche scientifique, d'investigation clinique et de collaboration communautaire, y compris des patients, des familles, des cliniciens, des groupes de défense et des régulateurs. Comme pour tous les programmes cliniques du CIRM, Rocket Pharmaceuticals fournira un moyen de rendre cette thérapie accessible aux personnes en Californie. Cette exigence fait partie des efforts continus du CIRM pour s'assurer que les Californiens bénéficient des thérapies financées par le CIRM.

À propos de l'Institut californien de médecine régénérative (CIRM)
L'Institut californien de médecine régénérative (CIRM) est une agence d'État créée par les électeurs californiens pour accélérer les thérapies par cellules souches et géniques pour les personnes ayant des besoins médicaux non satisfaits. Depuis 2004, les Californiens ont confié au CIRM 8,5 milliards de dollars pour accélérer les découvertes prometteuses à travers des essais cliniques, former une main-d'œuvre en médecine régénérative, renforcer l'économie biotechnologique de l'État et élargir l'accès à des thérapies transformatrices. Aujourd'hui, le CIRM innove avec de nouveaux modèles de développement de thérapies et accélère les percées médicales qui changent des vies — en Californie et dans le monde entier. Pour plus d'informations, visitez www.cirm.ca.gov.

CONTACT :
Amy Adams
Directrice principale de la communication
press@cirm.ca.gov

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