SOUTH SAN FRANCISCO, CA — 2 de abril de 2026 — (NOTICIAS NEWSWIRE) — El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) celebra un hito importante en los 21 años de historia de la agencia: la primera terapia aprobada que surge de la financiación de los contribuyentes californianos. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) ha otorgado una aprobación acelerada a KRESLADI™, una terapia única desarrollada por Rocket Pharmaceuticals, Inc. para tratar la deficiencia severa de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I) en niños que no tienen un donante de médula ósea compatible para un trasplante de células madre.

"Con la primera terapia aprobada por la FDA proveniente de la financiación del CIRM, estamos cumpliendo nuestro compromiso con los californianos de apoyar el desarrollo de nuevas terapias de células madre y genéticas que salvan vidas", dijo Jonathan Thomas, PhD, JD, presidente y director ejecutivo del CIRM. "Gracias al pueblo de California que nos confió fondos para apoyar terapias como esta, y a los pacientes y sus familias que participaron en los ensayos clínicos que condujeron a este hito. Los participantes en ensayos clínicos son héroes cuya valentía ayuda a que toda la comunidad de pacientes con la enfermedad tenga acceso a terapias mejoradas".

La LAD-I es una enfermedad genética rara en la que el sistema inmunológico de un niño no puede combatir adecuadamente las infecciones, poniéndolo en riesgo de enfermedades graves. Los niños con la enfermedad tienen infecciones bacterianas y fúngicas recurrentes y potencialmente mortales que responden mal a los antimicrobianos y requieren hospitalizaciones frecuentes.

La única opción de tratamiento disponible para niños con LAD-I ha sido un trasplante de médula ósea, que conlleva el riesgo de complicaciones graves a largo plazo. Con KRESLADI, los médicos reparan el gen defectuoso en las propias células madre formadoras de sangre del paciente, ayudando a su cuerpo a producir glóbulos blancos sanos para combatir infecciones. Al utilizar las propias células del paciente, el enfoque evita las complicaciones de un trasplante de médula ósea.

"El tratamiento aprobado por la FDA para la LAD-I es un gran paso adelante para los californianos que apoyaron invertir en la promesa de la medicina regenerativa", dijo Rosa Canet-Avilés, PhD, directora científica del CIRM. "Estamos encantados de que los niños con LAD-I tengan esta nueva opción disponible para ellos. En el futuro, esperamos ver muchas más terapias de células madre y genéticas aprobadas por la FDA que beneficiarán a personas en California y en todo el mundo que no tienen otras opciones".

El CIRM invirtió $5,867,085 para apoyar un sitio de ensayo clínico para KRESLADI™ en el Hospital Infantil Mattel de UCLA dirigido por el Dr. Donald Kohn. El estudio global de Fase 1/2 de KRESLADI™ demostró una tasa de supervivencia del 100% un año después del tratamiento para los nueve pacientes inscritos en el ensayo. Los pacientes tenían entre 5 meses y 9 años con LAD-I severa, de los cuales seis fueron tratados en el sitio de UCLA financiado por el CIRM; los otros tres pacientes fueron tratados en sitios en Londres y Madrid.

Este hito llega en un momento en que el CIRM está trabajando activamente para acelerar nuevas terapias para enfermedades raras como la LAD-I a través de su nuevo programa de Aceleración de Enfermedades Raras a través de la Innovación y Entrega de Plataformas (RAPID). Aunque individualmente las enfermedades raras no afectan a muchas personas, en conjunto afectan a más de 30 millones de personas en EE. UU., aproximadamente la mitad de las cuales son niños pequeños con una esperanza de vida limitada. Aproximadamente 1 de cada 10 estadounidenses tiene una enfermedad rara, de los cuales el 95% no tiene una terapia aprobada.

El hito también es resultado de la red de clínicas apoyadas por el CIRM que ofrecen ensayos clínicos y terapias aprobadas de células y genes a personas en todo el estado. El exitoso ensayo en UCLA tuvo lugar en una de estas clínicas apoyadas.

La aprobación de KRESLADI refleja años de investigación científica, investigación clínica y colaboración comunitaria, incluidos pacientes, familias, médicos, grupos de defensa y reguladores. Como con todos los programas clínicos del CIRM, Rocket Pharmaceuticals proporcionará un camino para que esta terapia sea accesible para las personas en California. Ese requisito es parte de los esfuerzos continuos del CIRM para asegurar que las personas de California se beneficien de las terapias financiadas por el CIRM.

Acerca del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM)
El Instituto de Medicina Regenerativa de California (CIRM) es una agencia estatal creada por los votantes de California para acelerar las terapias de células madre y genéticas para personas con necesidades médicas no satisfechas. Desde 2004, los californianos han confiado al CIRM $8.5 mil millones para acelerar descubrimientos prometedores a través de ensayos clínicos, capacitar una fuerza laboral en medicina regenerativa, fortalecer la economía de biotecnología del estado y ampliar el acceso a terapias transformadoras. Hoy, el CIRM está pionereando nuevos modelos de desarrollo de terapias y acelerando avances médicos que cambian vidas, en California y en todo el mundo. Para más información, visite www.cirm.ca.gov.

CONTACTO:
Amy Adams
Directora Senior de Comunicaciones
press@cirm.ca.gov

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