ReAlta Life Sciences, Inc., une société biopharmaceutique en phase clinique dédiée à sauver des vies en rééquilibrant la réponse inflammatoire pour traiter les maladies inflammatoires rares et aiguës, a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin au RLS-0071 (pegtarazimod) pour le traitement de la maladie du greffon contre l'hôte (GvHD).

La désignation de médicament orphelin a été soutenue par des données préliminaires de l'essai de phase 2 en cours de ReAlta, qui incluaient des données de la cohorte initiale de patients atteints de GvHD aiguë réfractaire aux stéroïdes (aGvHD). ReAlta recrute actuellement pour l'essai clinique de phase 2, ouvert, de pegtarazimod pour les patients hospitalisés atteints d'aGvHD réfractaire aux stéroïdes (NCT06343792) sur des sites cliniques aux États-Unis, en Allemagne et en Espagne. La société prévoit de rapporter des données de cohortes supplémentaires de patients inscrits dans cet essai en 2026. En août 2024, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin et la désignation Fast Track au pegtarazimod pour le traitement de l'aGvHD.

« Recevoir la désignation de médicament orphelin de l'EMA représente une nouvelle étape réglementaire significative dans nos efforts pour répondre au besoin médical non satisfait urgent dans l'aGvHD, et nous sommes particulièrement encouragés par les retours positifs de l'EMA sur notre cohorte initiale de données de phase 2 », a déclaré David Marek, directeur général de ReAlta. « Cette désignation, aux côtés de nos désignations existantes de médicament orphelin et Fast Track de la FDA pour l'aGvHD, valide le potentiel de notre approche novatrice à double ciblage pour moduler à la fois l'inflammation médiée par les neutrophiles et le complément alors que nous avançons notre essai de phase 2 pour apporter cette thérapie potentielle aux patients atteints d'aGvHD en Europe. »

Kenji Cunnion, MD, MPH, directeur médical de ReAlta, a commenté : « Notre intervention ciblée aborde les voies spécifiques conduisant aux lésions tissulaires, y compris l'inhibition de la myéloperoxydase extracellulaire, la NETose et l'élastase des neutrophiles, tout en préservant la fonction immunitaire bénéfique, contrairement aux approches immunosuppressives larges pour traiter l'aGvHD. Les données précliniques et cliniques convaincantes que nous avons générées montrent le potentiel du pegtarazimod à traiter le processus pathologique piloté par les neutrophiles chez les patients atteints d'aGvHD gastro-intestinale (GI) inférieure, qui est la plus difficile à traiter et présente le taux de mortalité le plus élevé. »

L'EMA accorde la désignation de médicament orphelin aux médicaments destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies ou affections rares, potentiellement mortelles ou chroniquement invalidantes qui affectent moins de cinq personnes sur 10 000 dans l'Union européenne. Cette désignation offre aux sociétés pharmaceutiques certains avantages, notamment des frais réglementaires réduits, une assistance au protocole clinique et jusqu'à 10 ans d'exclusivité de marché dans l'Union européenne, si approuvé.

À propos de l'essai de phase 2 sur l'aGvHD et du RLS-0071 (pegtarazimod)

L'essai de phase 2 (NCT06343792) est un essai prospectif, ouvert, à escalade de dose recrutant actuellement des patients sur des sites cliniques aux États-Unis, en Allemagne et en Espagne, évaluant le pegtarazimod chez des patients hospitalisés atteints de maladie aiguë du greffon contre l'hôte réfractaire aux stéroïdes, modérée à très sévère. Le pegtarazimod est un peptide de 15 acides aminés qui cible de manière unique à la fois l'inflammation humorale et cellulaire et est le candidat thérapeutique principal de la société. Le peptide agit en inhibant sélectivement l'activation du complément au niveau de C1, ainsi que l'activité de la myéloperoxydase (MPO) et la formation de pièges extracellulaires de neutrophiles (NET) – des mécanismes clés qui entraînent la cascade inflammatoire et les lésions tissulaires lorsque les cellules immunitaires du donneur attaquent les tissus du receveur après une transplantation de cellules souches hématopoïétiques.

À propos de ReAlta Life Sciences

ReAlta Life Sciences, Inc. est une société biopharmaceutique en phase clinique intermédiaire dédiée au traitement des maladies inflammatoires rares et aiguës potentiellement mortelles en rééquilibrant la réponse inflammatoire. La plateforme de peptides EPICC de la société tire parti des découvertes sur l'astrovirus humain (HAstV-1), qui inhibe de manière unique les composants du système immunitaire inné. Les peptides thérapeutiques de ReAlta utilisent les mécanismes de double ciblage du HAstV-1 pour moduler à la fois les voies du complément et de l'inflammation innée en inhibant l'activation de la cascade du complément et deux mécanismes clés pilotés par les neutrophiles : la myéloperoxydase (MPO) et les pièges extracellulaires de neutrophiles (NET). Le candidat principal de la société, le RLS-0071 (pegtarazimod), a reçu la désignation de médicament orphelin et les désignations Fast Track de la FDA pour l'encéphalopathie hypoxique-ischémique (HIE), une maladie dévastatrice qui cause des lésions cérébrales et une mortalité élevée chez les nouveau-nés privés d'oxygène ; les désignations de médicament orphelin et Fast Track de la FDA pour la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (aGvHD) associée aux transplantations de moelle osseuse et de cellules souches ; la désignation de médicament orphelin par l'Agence européenne des médicaments pour l'HIE et la GvHD ; et l'autorisation IND de la FDA pour les exacerbations aiguës de la bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO). Fondée en 2018, ReAlta opère à Norfolk, en Virginie, et à Aguadilla, à Porto Rico. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.realtalifesciences.com.

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