ReAlta Life Sciences, Inc., una empresa biofarmacéutica en etapa clínica dedicada a salvar vidas mediante el reequilibrio de la respuesta inflamatoria para abordar enfermedades inflamatorias raras y agudas, anunció hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano a RLS-0071 (pegtarazimod) para el tratamiento de la Enfermedad de Injerto contra Huésped (EICH).

La Designación de Medicamento Huérfano fue respaldada por datos preliminares del ensayo de Fase 2 en curso de ReAlta, que incluyó datos de la cohorte inicial de pacientes con EICH Aguda (EICHa) refractaria a esteroides. ReAlta está reclutando actualmente el ensayo clínico de Fase 2, abierto, de pegtarazimod para pacientes hospitalizados con EICHa refractaria a esteroides (NCT06343792) en sitios clínicos en Estados Unidos, Alemania y España. La Compañía espera reportar datos de cohortes adicionales de pacientes inscritos en este ensayo en 2026. En agosto de 2024, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) otorgó la Designación de Medicamento Huérfano y la Designación de Vía Rápida a pegtarazimod para el tratamiento de EICHa.

“Recibir la Designación de Medicamento Huérfano de la EMA representa un hito regulatorio significativo en nuestros esfuerzos por abordar la necesidad médica urgente no satisfecha en EICHa, y nos sentimos particularmente alentados por la retroalimentación positiva de la EMA a nuestra cohorte inicial de datos de Fase 2”, dijo David Marek, Director Ejecutivo de ReAlta. “Esta designación, junto con nuestras Designaciones de Medicamento Huérfano y Vía Rápida de la FDA para EICHa, valida el potencial de nuestro novedoso enfoque de doble diana para modular tanto la inflamación mediada por neutrófilos como por complemento mientras avanzamos en nuestro ensayo de Fase 2 para llevar esta terapia potencial a pacientes con EICHa en Europa”.

Kenji Cunnion, MD, MPH, Director Médico de ReAlta, comentó: “Nuestra intervención dirigida aborda las vías específicas que impulsan el daño tisular, incluida la inhibición de la mieloperoxidasa extracelular, la NETosis y la elastasa de neutrófilos, mientras preserva la función inmune beneficiosa, a diferencia de los enfoques inmunosupresores amplios para tratar la EICHa. Los datos preclínicos y clínicos convincentes que hemos generado muestran el potencial de pegtarazimod para abordar el proceso de enfermedad impulsado por neutrófilos en pacientes con EICHa gastrointestinal (GI) inferior, que es la más difícil de tratar y tiene la tasa de mortalidad más alta”.

La EMA otorga la Designación de Medicamento Huérfano a medicamentos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades o afecciones raras, potencialmente mortales o crónicamente debilitantes que afectan a menos de cinco de cada 10,000 personas en la Unión Europea. Esta designación proporciona a las empresas farmacéuticas ciertos beneficios, incluida la reducción de tarifas regulatorias, asistencia en protocolos clínicos y hasta 10 años de exclusividad de mercado en la Unión Europea, si es aprobada.

Acerca del Ensayo de Fase 2 de EICHa y RLS-0071 (pegtarazimod)

El ensayo de Fase 2 (NCT06343792) es un ensayo prospectivo, abierto, de escalada de dosis que actualmente recluta pacientes en sitios clínicos en Estados Unidos, Alemania y España, evaluando pegtarazimod en pacientes hospitalizados con enfermedad de injerto contra huésped aguda refractaria a esteroides de moderada a muy grave. Pegtarazimod es un péptido de 15 aminoácidos que se dirige de manera única tanto a la inflamación humoral como celular y es el principal candidato terapéutico de la Compañía. El péptido funciona inhibiendo selectivamente la activación del complemento en C1, así como la actividad de la mieloperoxidasa (MPO) y la formación de trampas extracelulares de neutrófilos (NET), mecanismos clave que impulsan la cascada inflamatoria y el daño tisular cuando las células inmunitarias del donante atacan los tejidos del receptor después del trasplante de células madre hematopoyéticas.

Acerca de ReAlta Life Sciences

ReAlta Life Sciences, Inc. es una empresa biofarmacéutica en etapa clínica media dedicada a abordar enfermedades inflamatorias raras y agudas potencialmente mortales mediante el reequilibrio de la respuesta inflamatoria. La plataforma de péptidos EPICC de la Compañía aprovecha descubrimientos del astrovirus humano (HAstV-1), que inhibe de manera única componentes del sistema inmune innato. Los péptidos terapéuticos de ReAlta emplean los mecanismos de doble diana de HAstV-1 para modular tanto las vías del complemento como las inflamatorias innatas mediante la inhibición de la activación de la cascada del complemento y dos mecanismos clave impulsados por neutrófilos: mieloperoxidasa (MPO) y trampas extracelulares de neutrófilos (NET). El principal candidato de la Compañía, RLS-0071 (pegtarazimod), ha recibido la Designación de Medicamento Huérfano y Designaciones de Vía Rápida de la FDA para la encefalopatía hipóxico-isquémica (EHI), una enfermedad devastadora que causa daño cerebral y alta mortalidad en recién nacidos privados de oxígeno; Designaciones de Medicamento Huérfano y Vía Rápida de la FDA para la enfermedad de injerto contra huésped aguda (EICHa) asociada con trasplantes de médula ósea y células madre; Designación de Medicamento Huérfano por la Agencia Europea de Medicamentos tanto para EHI como para EICH; y autorización de IND de la FDA para exacerbaciones agudas de la enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC). Fundada en 2018, ReAlta opera en Norfolk, Virginia y Aguadilla, Puerto Rico. Para más información, visite www.realtalifesciences.com.

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