• Une étude montre le potentiel de la plateforme NCtx de NanoCell Therapeutics, et une thérapie CAR-T durable sans fabrication ex vivo
• Première indication de génération stable et fonctionnelle de cellules CAR-T in vivo en utilisant des nanoparticules lipidiques ciblées pour la livraison d'ADN

NanoCell Therapeutics, Inc., une entreprise de biotechnologie développant une plateforme de thérapie génique in vivo basée sur l'ADN non viral, a annoncé aujourd'hui la publication de données de recherche dans le Journal for ImmunoTherapy of Cancer démontrant son nouveau système de livraison par nanoparticules lipidiques ciblées, appelé NCtx. Cette technologie permet la génération directe in vivo de cellules T à récepteur d'antigène chimérique (CAR-T), transformant potentiellement l'accessibilité et l'évolutivité des thérapies CAR-T pour les patients atteints de cancer dans le monde entier.

L'étude, intitulée "Livraison d'ADN non viral spécifique aux cellules T et génération de CAR-T in vivo en utilisant des nanoparticules lipidiques ciblées", représente la première démonstration réussie de la livraison efficace d'ADN non viral aux cellules T in vivo, positionnant NCtx comme une avancée prometteuse dans le domaine de la thérapie CAR-T in vivo.

Bien que la thérapie CAR-T ait montré un succès remarquable dans le traitement des tumeurs hématologiques, les approches actuelles font face à des obstacles importants, notamment des coûts de fabrication élevés (environ 300 000 $ par patient), une logistique complexe, des temps de fabrication longs et un accès limité des patients en raison des exigences d'installations spécialisées. La plateforme NCtx co-livre de l'ADN minicercle codant une construction CAR et de l'ARNm transposase dans une seule nanoparticule ciblée, permettant une intégration génomique stable et une expression CAR durable. Le système utilise un ciblage double CD7/CD3 pour atteindre la spécificité des cellules T tout en activant les cellules pour une meilleure absorption de l'ADN.

Les chercheurs ont démontré qu'une seule dose intraveineuse de NCtx a conduit à une génération robuste de cellules CAR-T dans plusieurs modèles de souris humanisées, un contrôle efficace des tumeurs et une survie significativement prolongée, une expression CAR durable et une activité anti-tumorale fonctionnelle à des doses aussi faibles que 4 µg/kg.

"Cette recherche démontre une nouvelle voie pour la thérapie CAR-T", a déclaré Dr. Jacek Lubelski, auteur principal et CTO chez NanoCell Therapeutics. "En permettant la génération de CAR-T in vivo par une seule injection ciblée de nanoparticules, nous pouvons potentiellement simplifier considérablement les protocoles de traitement tout en élargissant l'accès à l'avenir aux patients du monde entier qui ne peuvent actuellement pas bénéficier des thérapies CAR-T conventionnelles."

Les résultats ont été générés en utilisant une construction CAR double ciblant CD19 et CD22, développée par Shanghai Cell Therapy Group (SHCell) https://www.shcell.com/.

"Notre collaboration avec SHCell souligne la puissance de combiner des plateformes de livraison innovantes avec des conceptions CAR de pointe", a déclaré Dr. Maurits Geerlings, PDG et président de NanoCell Therapeutics. "Nous sommes enthousiasmés par le potentiel de ce partenariat pour accélérer le développement de thérapies transformatrices pour les patients atteints de cancers des cellules B et au-delà."

La conception modulaire de la plateforme permet une adaptation rapide pour de multiples cibles thérapeutiques à travers l'oncologie et les maladies auto-immunes. L'étude a été menée par des équipes de recherche chez NanoCell Therapeutics et le University Medical Centre Utrecht, avec le soutien des programmes de recherche Horizon Europe et Horizon 2020 de l'Union européenne.

Alors que NanoCell continue de faire progresser sa plateforme NCtx, la société devrait poursuivre une application IMPD en attente de financement, marquant une étape critique vers le développement clinique.

À propos de NanoCell Therapeutics, Inc.

NanoCell Therapeutics est une entreprise de biotechnologie privée transatlantique avec des sites à Wayne, Pennsylvanie, et Utrecht, aux Pays-Bas. La société se consacre à l'ingénierie cellulaire in-vivo transformatrice à travers sa plateforme de thérapie génique basée sur l'ADN non viral, ciblant principalement l'oncologie et les maladies auto-immunes.

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