• Estudio muestra el potencial de la plataforma NCtx de NanoCell Therapeutics, y terapia CAR-T duradera sin fabricación ex vivo
• Primera indicación de generación estable y funcional de células CAR-T in vivo utilizando nanopartículas lipídicas dirigidas para la entrega de ADN

NanoCell Therapeutics, Inc., una compañía de biotecnología que desarrolla una plataforma de terapia génica in vivo basada en ADN no viral, anunció hoy la publicación de datos de investigación en el Journal for ImmunoTherapy of Cancer demostrando su novedoso sistema de entrega de nanopartículas lipídicas dirigidas, denominado NCtx. Esta tecnología permite la generación directa in vivo de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR-T), transformando potencialmente la accesibilidad y escalabilidad de las terapias CAR-T para pacientes con cáncer en todo el mundo.

El estudio, titulado “Entrega de ADN no viral específico para células T y generación de CAR-T in vivo utilizando nanopartículas lipídicas dirigidas”, representa la primera demostración exitosa de la entrega eficiente de ADN no viral a células T in vivo, posicionando a NCtx como un avance prometedor en el campo de la terapia CAR-T in vivo.

Aunque la terapia CAR-T ha mostrado un éxito notable en el tratamiento de malignidades hematológicas, los enfoques actuales enfrentan barreras significativas que incluyen altos costos de fabricación (aproximadamente $300,000 por paciente), logística compleja, tiempos de fabricación prolongados y acceso limitado para los pacientes debido a los requisitos de instalaciones especializadas. La plataforma NCtx co-entrega ADN de minicírculo que codifica una construcción CAR y ARNm de transposasa en una única nanopartícula dirigida, permitiendo la integración genómica estable y la expresión duradera de CAR. El sistema utiliza un doble direccionamiento CD7/CD3 para lograr especificidad de células T mientras activa las células para una mayor captación de ADN.

Los investigadores demostraron que una sola dosis intravenosa de NCtx condujo a una generación robusta de células CAR-T en múltiples modelos de ratones humanizados, control efectivo del tumor y supervivencia significativamente extendida, expresión duradera de CAR y actividad antitumoral funcional en dosis tan bajas como 4 µg/kg.

“Esta investigación demuestra un nuevo camino hacia adelante para la terapia CAR-T”, dijo Dr. Jacek Lubelski, autor principal y CTO de NanoCell Therapeutics. “Al permitir la generación de CAR-T in vivo a través de una sola inyección de nanopartículas dirigidas, podemos potencialmente simplificar dramáticamente los protocolos de tratamiento mientras expandimos el acceso en el futuro a pacientes en todo el mundo que actualmente no pueden beneficiarse de las terapias CAR-T convencionales.”

Los resultados se generaron utilizando una construcción CAR dual dirigida a CD19 y CD22, desarrollada por Shanghai Cell Therapy Group (SHCell) https://www.shcell.com/.

“Nuestra colaboración con SHCell subraya el poder de combinar plataformas de entrega innovadoras con diseños CAR de vanguardia”, dijo Dr. Maurits Geerlings, CEO y Presidente de NanoCell Therapeutics. “Estamos entusiasmados con el potencial de esta asociación para acelerar el desarrollo de terapias transformadoras para pacientes con cánceres de células B y más allá.”

El diseño modular de la plataforma permite una rápida adaptación para múltiples objetivos terapéuticos en oncología y enfermedades autoinmunes. El estudio fue realizado por equipos de investigación en NanoCell Therapeutics y el University Medical Centre Utrecht, con el apoyo de los programas de investigación Horizon Europe y Horizon 2020 de la Unión Europea.

A medida que NanoCell continúa avanzando en su plataforma NCtx, se espera que la compañía busque una aplicación IMPD pendiente de financiación, marcando un paso crítico hacia el desarrollo clínico.

Acerca de NanoCell Therapeutics, Inc.

NanoCell Therapeutics es una compañía de biotecnología transatlántica de capital privado con ubicaciones en Wayne, Pennsylvania, y Utrecht, Países Bajos. La compañía se dedica a pionear la ingeniería de células in-vivo transformadoras a través de su plataforma de terapia génica basada en ADN no viral, dirigida principalmente a enfermedades oncológicas y autoinmunes.

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