• Une thérapie génique potentiellement première dans sa classe bloquant l'interleukine 1 (IL-1), GNSC-001 est conçue pour offrir une inhibition prolongée et soutenue de l'IL-1 après une seule injection dans l'articulation affectée
• L'IL-1 est un médiateur clé impliqué dans la pathogenèse de l'arthrose

Genascence Corporation, une société de biotechnologie en phase clinique révolutionnant le traitement des maladies musculo-squelettiques prévalentes avec la thérapie génique, a annoncé aujourd'hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) à GNSC-001, une thérapie génique potentiellement première dans sa classe bloquant l'interleukine 1 (IL-1) pour le traitement de l'arthrose du genou (OA).

GNSC-001 est un médicament génétique – un vecteur viral adéno-associé recombinant exprimant un antagoniste optimisé du récepteur de l'interleukine-1 humaine (IL-1Ra), une protéine naturellement présente qui bloque la signalisation de l'IL-1. L'IL-1 est considérée comme l'un des médiateurs clés impliqués dans la pathogenèse de l'arthrose, provoquant inflammation, douleur articulaire et destruction du cartilage. GNSC-001 est conçu pour offrir une inhibition prolongée et soutenue de l'IL-1 après une seule injection intra-articulaire dans l'articulation affectée.

« GNSC-001 est le premier inhibiteur de l'IL-1 pour l'arthrose qui a montré qu'il pouvait générer des niveaux d'expression d'IL-1Ra maintenant des seuils thérapeutiques à long terme après une seule administration pour inhiber l'IL-1 pathogène. La désignation RMAT de la FDA pour GNSC-001 souligne la force des données cliniques à ce jour, reconnaissant son potentiel à transformer le paradigme de traitement de l'arthrose », a déclaré Thomas Chalberg, Ph.D., fondateur et PDG de Genascence. « Avec la désignation RMAT pour GNSC-001, nous nous réjouissons de travailler en étroite collaboration avec la FDA alors que nous cherchons à accélérer le développement clinique en phase avancée de GNSC-001 afin de pouvoir offrir une nouvelle option de traitement aux personnes souffrant de cette maladie invalidante et incapacitante. »

À ce jour, GNSC-001 a été étudié dans deux essais cliniques humains. La première étude de phase 1 chez l'homme (NCT02790723) était un design d'escalade de dose, ouvert, monocentrique chez neuf participants atteints d'arthrose du genou. L'essai clinique de phase 1b DONATELLO (NCT05835895) est une étude à doses multiples, en double aveugle, contrôlée par placebo, conçue pour évaluer la sécurité, la tolérance et la pharmacodynamique d'une seule injection intra-articulaire de GNSC-001 chez des patients atteints d'arthrose du genou, qui a inclus 67 participants dans 10 centres à travers les États-Unis.

La désignation RMAT est un programme spécial de la FDA visant à accélérer le développement et l'examen des thérapies cellulaires et géniques prometteuses dans le cadre du 21st Century Cures Act. La FDA accorde la désignation RMAT aux candidats médicaments qui montrent un potentiel pour traiter, modifier, inverser ou guérir des maladies graves ou potentiellement mortelles et répondre à des besoins médicaux non satisfaits. La désignation RMAT de la FDA offre aux entreprises promotrices tous les avantages des programmes de voie rapide et de thérapie de percée. En outre, la désignation RMAT fournit des voies de développement et d'examen accélérées pour les produits de médecine régénérative, y compris un guidage précoce et intensif de la FDA, une éligibilité potentielle pour une approbation accélérée et un examen prioritaire, et la possibilité d'un examen continu.

La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé à GNSC-001 la désignation de voie rapide au quatrième trimestre de 2024. Plus tôt cette année, Genascence a terminé une réunion réussie avec la FDA sur la conception de l'essai clinique de phase 2b/3 de GNSC-001 axé sur l'efficacité clinique et prévoit de commencer l'étude de phase 2b/3 en 2026. L'essai clinique DONATELLO a été soutenu par une subvention de 12 millions de dollars du California Institute for Regenerative Medicine (CLIN2-14265).

À propos de l'arthrose (OA) du genou

L'arthrose (OA) est une maladie articulaire progressive qui est une cause majeure d'invalidité. Elle est caractérisée par la destruction du cartilage et des changements structurels dans l'os à l'intérieur de l'articulation, qui contribuent à la douleur et à la perte de fonction articulaire. L'arthrose affecte plus de 30 millions d'Américains et augmente en raison du vieillissement de la population et de la prévalence croissante de l'obésité. L'arthrose représente un fardeau économique majeur, en raison des coûts médicaux directs et de la perte de productivité. Chaque année, des millions de patients sont traités pour l'arthrose du genou avec des AINS, des opioïdes et des injections de stéroïdes dans le genou pour gérer leur douleur au genou. Il n'existe actuellement aucune thérapie connue pour modifier ou ralentir la progression de l'arthrose.

À propos de Genascence Corporation

Genascence, une société de biotechnologie en phase clinique révolutionnant le traitement des maladies musculo-squelettiques prévalentes avec la thérapie génique, développe des traitements transformateurs pour des conditions très prévalentes affectant des millions de personnes. La société a été fondée en 2017 avec une technologie sous licence de trois institutions de recherche leaders aux États-Unis : Mayo Clinic, University of Florida et NYU Langone Health. Basée à Palo Alto, en Californie, les fondateurs et l'équipe dirigeante de Genascence ont une expérience approfondie dans la conception, le développement et la fabrication de thérapies géniques et de médicaments biologiques réussis. Pour plus d'informations, veuillez visiter www.genascence.com.

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