• Una terapia génica potencialmente pionera en su clase que bloquea la interleucina 1 (IL-1), GNSC-001 está diseñado para ofrecer una inhibición prolongada y sostenida de IL-1 tras una sola inyección en la articulación afectada
• La IL-1 es un mediador clave involucrado en la patogénesis de la OA

Genascence Corporation, una compañía de biotecnología en fase clínica que está revolucionando el tratamiento de enfermedades musculoesqueléticas prevalentes con terapia génica, anunció hoy que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) a GNSC-001, una terapia génica potencialmente pionera en su clase que bloquea la interleucina 1 (IL-1) para el tratamiento de la osteoartritis (OA) de rodilla.

GNSC-001 es un medicamento genético – un vector viral recombinante asociado a adenovirus que expresa un antagonista optimizado del receptor de interleucina-1 humana (IL-1Ra), una proteína natural que bloquea la señalización de IL-1. La IL-1 se considera uno de los mediadores clave involucrados en la patogénesis de la OA, causando inflamación, dolor articular y destrucción del cartílago. GNSC-001 está diseñado para ofrecer una inhibición prolongada y sostenida de IL-1 tras una sola inyección intraarticular en la articulación afectada.

“GNSC-001 es el primer inhibidor de IL-1 para OA que ha demostrado generar niveles de expresión de IL-1Ra que mantienen umbrales terapéuticos a largo plazo tras una sola administración para inhibir la IL-1 patógena. La designación RMAT de la FDA para GNSC-001 subraya la solidez de los datos clínicos hasta la fecha, reconociendo su potencial para transformar el paradigma de tratamiento de la OA,” dijo Thomas Chalberg, Ph.D., fundador y CEO de Genascence. “Con la designación RMAT para GNSC-001, esperamos trabajar estrechamente con la FDA mientras buscamos acelerar el desarrollo clínico en etapas avanzadas de GNSC-001 para poder ofrecer una nueva opción de tratamiento a las personas que sufren esta enfermedad incapacitante y discapacitante.”

Hasta la fecha, GNSC-001 ha sido estudiado en dos ensayos clínicos en humanos. El primer estudio en humanos de Fase 1 (NCT02790723) fue un diseño de escalada de dosis, abierto y en un solo centro, en nueve participantes con OA de rodilla. El ensayo clínico DONATELLO de Fase 1b (NCT05835895) es un estudio de rango de dosis doble ciego y controlado con placebo diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacodinámica de una sola inyección intraarticular de GNSC-001 en pacientes con OA de rodilla que inscribió a 67 participantes en 10 centros en los EE.UU.

La designación RMAT es un programa especial de la FDA destinado a acelerar el desarrollo y revisión de terapias celulares y génicas prometedoras bajo la Ley de Cura del Siglo XXI. La FDA otorga la designación RMAT a candidatos a medicamentos que muestran potencial para tratar, modificar, revertir o curar enfermedades graves o potencialmente mortales y abordar necesidades médicas no satisfechas. La designación RMAT de la FDA ofrece a las compañías patrocinadoras todos los beneficios de los programas de vía rápida y designación de terapia innovadora. Además, la designación RMAT proporciona vías de desarrollo y revisión aceleradas para productos de medicina regenerativa, incluyendo orientación temprana e intensiva de la FDA, elegibilidad potencial para aprobación acelerada y revisión prioritaria, y la posibilidad de revisión continua.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) otorgó a GNSC-001 la designación de Vía Rápida en el cuarto trimestre de 2024. A principios de este año, Genascence completó una reunión exitosa con la FDA sobre el diseño del ensayo clínico de Fase 2b/3 de GNSC-001 centrado en la eficacia clínica y planea iniciar el estudio de Fase 2b/3 en 2026. El ensayo clínico DONATELLO fue apoyado por un premio de $12 millones del Instituto de Medicina Regenerativa de California (CLIN2-14265).

Sobre la Osteoartritis (OA) de Rodilla

La osteoartritis (OA) es una enfermedad articular progresiva que es una de las principales causas de discapacidad. Se caracteriza por la destrucción del cartílago y cambios estructurales en el hueso dentro de la articulación, que contribuyen al dolor y a la pérdida de función articular. La osteoartritis afecta a más de 30 millones de estadounidenses y está aumentando como resultado del envejecimiento de la población y la creciente prevalencia de la obesidad. La osteoartritis representa una carga económica importante, debido a los costos médicos directos y la pérdida de productividad. Cada año, millones de pacientes son tratados por OA de rodilla con AINEs, opioides e inyecciones de esteroides en la rodilla para manejar su dolor de rodilla. Actualmente no hay terapias disponibles conocidas por alterar o ralentizar la progresión de la OA.

Sobre Genascence Corporation

Genascence, una compañía de biotecnología en fase clínica que está revolucionando el tratamiento de enfermedades musculoesqueléticas prevalentes con terapia génica, está desarrollando tratamientos que cambian la vida para condiciones altamente prevalentes que afectan a millones de personas. La compañía fue fundada en 2017 con tecnología licenciada de tres instituciones de investigación líderes en los EE.UU.: Mayo Clinic, Universidad de Florida y NYU Langone Health. Con sede en Palo Alto, California, los fundadores y el equipo de liderazgo de Genascence tienen una amplia experiencia en el diseño, desarrollo y fabricación de terapias génicas y medicamentos biológicos exitosos. Para más información, por favor visite www.genascence.com.

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