Candel Therapeutics, Inc. (Nasdaq : CADL), une société biopharmaceutique en phase clinique axée sur le développement d'immunothérapies biologiques multimodales pour aider les patients à lutter contre le cancer, a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé la désignation orpheline pour CAN-2409 (aglatimagene besadenovec) pour le traitement du cancer du pancréas. Cette désignation complète la désignation orpheline de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis et la désignation Fast Track de la FDA pour le traitement de l'adénocarcinome canalaire pancréatique (PDAC) accordées à CAN-2409 en avril 2024 et décembre 2023, respectivement, et souligne le besoin médical non satisfait important dans cette maladie au-delà des États-Unis.

CAN-2409 est un adénovirus défectif de réplication, prêt à l'emploi, conçu pour délivrer le gène de la thymidine kinase du virus de l'herpès simplex (HSV-tk) aux cellules tumorales. Lorsqu'il est administré avec un promédicament (valacyclovir ou acyclovir), l'enzyme HSV-tk convertit le promédicament en analogues nucléotidiques incorporant l'ADN, provoquant la mort cellulaire immunogène et la libération de (néo)antigènes tumoraux dans le microenvironnement tumoral (TME). Ce mécanisme a le potentiel d'induire une réponse immunitaire systémique individualisée contre plusieurs tumeurs solides résistantes au traitement, y compris le cancer de la prostate, le cancer du poumon non à petites cellules (NSCLC) et le PDAC.

La société a précédemment rapporté des données positives de survie globale (OS) de son essai clinique randomisé contrôlé de phase 2a de CAN-2409 plus valacyclovir dans le PDAC borderline résécable, démontrant des bénéfices de survie remarquables avec une médiane de survie globale estimée à 31,4 mois dans le bras CAN-2409 plus standard de soin contre 12,5 mois dans le bras contrôle standard de soin, soutenus par des données de biomarqueurs immunologiques. Notamment, trois des sept patients traités avec CAN-2409 étaient toujours en vie au moment de la coupure des données (20 février 2025) avec des survies de 66,0, 63,6 et 35,8 mois après l'inscription, respectivement, suggérant une longue traîne de survie.

« Le cancer du pancréas reste l'une des tumeurs malignes les plus difficiles à traiter, en particulier chez les patients dont la maladie est non résécable », a déclaré Garrett Nichols, MD, MS, directeur médical chez Candel. « Nous avons observé que CAN-2409 remodèle profondément le microenvironnement tumoral, le transformant de 'froid' (non inflammé et immunosuppresseur) à 'chaud' (inflammé avec infiltration immunitaire active) et prolonge la survie. »

L'EMA accorde la désignation orpheline aux médicaments et produits biologiques destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention de maladies ou affections rares, potentiellement mortelles ou chroniquement débilitantes qui touchent moins de cinq personnes sur 10 000 dans l'Union européenne. La désignation orpheline offre aux entreprises pharmaceutiques certains avantages, notamment des frais réglementaires réduits, une assistance au protocole clinique, des subventions de recherche et jusqu'à 10 ans d'exclusivité de marché dans l'Union européenne, si approuvé.

« Recevoir la désignation orpheline de l'EMA pour CAN-2409 représente une étape réglementaire significative pour CAN-2409 dans cette maladie », a déclaré Paul Peter Tak, MD, PhD, FMedSci, président et directeur général de Candel. « Cette désignation, aux côtés de nos désignations orphelines et Fast Track de la FDA existantes pour CAN-2409 dans le PDAC, souligne la promesse de notre approche novatrice d'immunothérapie multimodale. Les bénéfices notables que nous avons observés avec CAN-2409, y compris des preuves d'une longue traîne de survie, mettent en évidence le potentiel transformateur de cette immunothérapie. Alors que nous avançons notre stratégie réglementaire à travers les marchés mondiaux, nous restons engagés à apporter CAN-2409 aux patients qui font face à des options thérapeutiques limitées. Nous nous réjouissons de poursuivre nos efforts de développement et de travailler avec les autorités réglementaires du monde entier pour rendre cette thérapie innovante disponible aux patients dans le besoin. »

CAN-2409 a reçu des désignations réglementaires reconnaissant son potentiel à travers plusieurs indications de tumeurs solides. En plus de la désignation orpheline de l'EMA annoncée aujourd'hui et des désignations orphelines et Fast Track de la FDA pour le PDAC mentionnées ci-dessus, CAN-2409 a également reçu la désignation Fast Track de la FDA pour le NSCLC et le cancer de la prostate localisé, ainsi que la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) de la FDA pour le cancer de la prostate localisé à risque intermédiaire à élevé.

À propos de CAN-2409

CAN-2409 (aglatimagene besadenovec), le candidat d'immunothérapie biologique multimodale le plus avancé de Candel, est un adénovirus défectif de réplication, prêt à l'emploi, conçu pour délivrer le gène de la thymidine kinase du virus de l'herpès simplex (HSV-tk) à la tumeur d'un patient. Après administration intratumorale, l'activité de l'enzyme HSV-tk entraîne la conversion du promédicament (valacyclovir) en analogues nucléotidiques incorporant l'ADN, conduisant à une mort cellulaire immunogène dans les cellules présentant des dommages à l'ADN et les cellules en prolifération, avec libération ultérieure d'une variété de (néo)antigènes tumoraux dans le microenvironnement tumoral. Dans le même temps, la protéine de capside de l'adénovirus de sérotype 5 favorise l'inflammation par l'induction de l'expression de cytokines pro-inflammatoires, chimiokines et molécules d'adhésion. Ensemble, ce régime est conçu pour induire une réponse médiée par les lymphocytes T CD8+ individualisée et spécifique contre la tumeur injectée et les métastases distantes non injectées pour une activité antitumorale large, basée sur une immunisation in situ contre une variété d'antigènes tumoraux. CAN-2409 a le potentiel de traiter une large gamme de tumeurs solides. Une activité encourageante en monothérapie ainsi qu'en combinaison avec la radiothérapie standard, la chirurgie, la chimiothérapie et les inhibiteurs de points de contrôle immunitaires a été démontrée dans plusieurs contextes précliniques et cliniques. Plus de 1 000 patients ont reçu une dose de CAN-2409 avec un profil de tolérance favorable à ce jour, soutenant le potentiel de combinaison avec le standard de soin, lorsque indiqué.

À propos de Candel Therapeutics

Candel est une société biopharmaceutique en phase clinique axée sur le développement d'immunothérapies biologiques multimodales prêtes à l'emploi qui suscitent une réponse immunitaire antitumorale systémique individualisée pour aider les patients à lutter contre le cancer. Candel a établi deux plateformes d'immunothérapie biologique multimodale en phase clinique basées sur des constructions génétiques novatrices d'adénovirus et de virus de l'herpès simplex (HSV), respectivement. CAN-2409 est le principal candidat produit de la plateforme adénovirus.

La société a récemment terminé avec succès des essais cliniques de phase 2a de CAN-2409 dans le NSCLC et le PDAC, et un essai clinique pivot de phase 3 contrôlé par placebo de CAN-2409 dans le cancer de la prostate localisé, mené sous une évaluation de protocole spécial (SPA) convenue avec la FDA. De plus, la FDA a très récemment accordé la désignation de thérapie avancée en médecine régénérative (RMAT) à CAN-2409 pour le traitement du cancer de la prostate localisé nouvellement diagnostiqué chez les patients présentant un risque intermédiaire à élevé.

CAN-3110 est le principal candidat produit de la plateforme HSV et est actuellement dans un essai clinique de phase 1b en cours dans le gliome de haut grade récurrent (rHGG). Les résultats initiaux ont été publiés dans Nature et CAN-3110 a reçu la désignation Fast Track et la désignation orpheline de la FDA. Enfin, la plateforme de découverte enLIGHTEN de Candel est une plateforme de découverte basée sur le HSV systématique et itérative, exploitant la biologie humaine et les analyses avancées pour créer de nouvelles immunothérapies virales pour les tumeurs solides.

Pour plus d'informations sur Candel, visitez : www.candeltx.com

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