Candel Therapeutics, Inc.(Nasdaq: CADL), una compañía biofarmacéutica en etapa clínica enfocada en desarrollar inmunoterapias biológicas multimodales para ayudar a los pacientes a combatir el cáncer, anunció hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano para CAN-2409 (aglatimagene besadenovec) para el tratamiento del cáncer de páncreas. Esta designación complementa la Designación de Medicamento Huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE.UU. (FDA) y la Designación de Vía Rápida de la FDA para el tratamiento del adenocarcinoma ductal pancreático (PDAC) otorgadas a CAN-2409 en abril de 2024 y diciembre de 2023, respectivamente, y subraya la significativa necesidad médica no cubierta en esta enfermedad más allá de los EE.UU.

CAN-2409 es un adenovirus defectivo en replicación, listo para usar, en investigación, diseñado para entregar el gen de la timidina quinasa del virus del herpes simple (HSV-tk) a las células tumorales. Cuando se administra con un profármaco (valaciclovir o aciclovir), la enzima HSV-tk convierte el profármaco en análogos de nucleótidos que se incorporan al ADN, causando muerte celular inmunogénica y la liberación de (neo)antígenos tumorales dentro del microambiente tumoral (TME). Este mecanismo tiene el potencial de inducir una respuesta inmune sistémica individualizada contra múltiples tumores sólidos resistentes a la terapia, incluyendo cáncer de próstata, cáncer de pulmón de células no pequeñas (NSCLC) y PDAC.

La Compañía informó previamente datos positivos de supervivencia global (OS) de su ensayo clínico controlado aleatorizado de fase 2a de CAN-2409 más valaciclovir en PDAC borderline resecable, demostrando beneficios notables de supervivencia con una mediana estimada de OS de 31.4 meses en el brazo de CAN-2409 más el estándar de cuidado versus 12.5 meses en el brazo de control de estándar de cuidado, respaldado por datos de biomarcadores inmunológicos. Notablemente, tres de siete pacientes tratados con CAN-2409 todavía estaban vivos en el momento del corte de datos (20 de febrero de 2025) con supervivencia de 66.0, 63.6 y 35.8 meses después de la inscripción, respectivamente, sugiriendo una larga cola de supervivencia.

"El cáncer de páncreas sigue siendo uno de los cánceres más difíciles de tratar, particularmente en pacientes cuya enfermedad es irresecable", dijo Garrett Nichols, MD, MS, Director Médico de Candel. "Observamos que CAN-2409 remodela profundamente el microambiente tumoral, transformándolo de 'frío' (no inflamado e inmunosupresor) a 'caliente' (inflamado con infiltración inmune activa) y extiende la supervivencia."

La EMA otorga la Designación de Medicamento Huérfano a fármacos y productos biológicos destinados al tratamiento, diagnóstico o prevención de enfermedades o condiciones raras, que amenazan la vida o son crónicamente debilitantes y que afectan a menos de cinco de cada 10,000 personas en la Unión Europea. La Designación de Medicamento Huérfano permite a las compañías farmacéuticas ciertos beneficios, incluyendo tarifas regulatorias reducidas, asistencia en protocolos clínicos, subvenciones para investigación y hasta 10 años de exclusividad de mercado en la Unión Europea, si es aprobado.

"Recibir la Designación de Medicamento Huérfano de la EMA para CAN-2409 representa un hito regulatorio significativo para CAN-2409 en esta enfermedad", dijo Paul Peter Tak, MD, PhD, FMedSci, Presidente y Director Ejecutivo de Candel. "Esta designación, junto con nuestras Designaciones de Medicamento Huérfano y Vía Rápida de la FDA existentes para CAN-2409 en PDAC, subraya la promesa de nuestro novedoso enfoque de inmunoterapia multimodal. Los beneficios notables que hemos observado con CAN-2409, incluyendo evidencia de una larga cola de supervivencia, destacan el potencial transformador de esta inmunoterapia. A medida que avanzamos en nuestra estrategia regulatoria en los mercados globales, seguimos comprometidos con llevar CAN-2409 a los pacientes que enfrentan opciones terapéuticas limitadas. Esperamos continuar con nuestros esfuerzos de desarrollo y trabajar con las autoridades regulatorias de todo el mundo para hacer que esta terapia innovadora esté disponible para los pacientes que la necesitan."

CAN-2409 ha recibido designaciones regulatorias que reconocen su potencial en múltiples indicaciones de tumores sólidos. Además de la Designación de Medicamento Huérfano de la EMA anunciada hoy y las Designaciones de Medicamento Huérfano y Vía Rápida de la FDA para PDAC mencionadas anteriormente, CAN-2409 también ha recibido la Designación de Vía Rápida de la FDA para NSCLC y cáncer de próstata localizado, así como la Designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa de la FDA (RMAT) para cáncer de próstata localizado de riesgo intermedio a alto.

Acerca de CAN-2409

CAN-2409 (aglatimagene besadenovec), el candidato a inmunoterapia biológica multimodal más avanzado de Candel, es un adenovirus defectivo en replicación, listo para usar, en investigación, diseñado para entregar el gen de la timidina quinasa del virus del herpes simple (HSV-tk) al tumor de un paciente. Después de la administración intratumoral, la actividad de la enzima HSV-tk resulta en la conversión del profármaco (valaciclovir) en análogos de nucleótidos que se incorporan al ADN, llevando a muerte celular inmunogénica en células que exhiben daño en el ADN y células proliferantes, con la posterior liberación de una variedad de (neo)antígenos tumorales en el microambiente tumoral. Al mismo tiempo, la proteína de la cápside del adenovirus serotipo 5 promueve la inflamación a través de la inducción de la expresión de citoquinas proinflamatorias, quimiocinas y moléculas de adhesión. Juntos, este régimen está diseñado para inducir una respuesta mediada por células T CD8+ individualizada y específica contra el tumor inyectado y metástasis distantes no inyectadas para una amplia actividad antitumoral, basada en la inmunización in situ contra una variedad de antígenos tumorales. CAN-2409 tiene el potencial de tratar una amplia gama de tumores sólidos. Se ha demostrado previamente una actividad alentadora como monoterapia, así como en combinación con radioterapia estándar de cuidado, cirugía, quimioterapia e inhibidores de puntos de control inmunológico en varios entornos preclínicos y clínicos. Más de 1,000 pacientes han sido dosificados con CAN-2409 con un perfil de tolerabilidad favorable hasta la fecha, apoyando el potencial de combinación con el estándar de cuidado, cuando esté indicado.

Acerca de Candel Therapeutics

Candel es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica enfocada en desarrollar inmunoterapias biológicas multimodales listas para usar que elicitan una respuesta inmune antitumoral sistémica individualizada para ayudar a los pacientes a combatir el cáncer. Candel ha establecido dos plataformas de inmunoterapia biológica multimodal en etapa clínica basadas en construcciones génicas novedosas de adenovirus y virus del herpes simple (HSV), respectivamente. CAN-2409 es el candidato a producto principal de la plataforma de adenovirus.

La Compañía recientemente completó con éxito ensayos clínicos de fase 2a de CAN-2409 en NSCLC y PDAC, y un ensayo clínico pivotal, controlado con placebo, de fase 3 de CAN-2409 en cáncer de próstata localizado, conducido bajo una Evaluación de Protocolo Especial (SPA) acordada con la FDA. Adicionalmente, la FDA muy recientemente otorgó la Designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) a CAN-2409 para el tratamiento de cáncer de próstata localizado recién diagnosticado en pacientes con enfermedad de riesgo intermedio a alto.

CAN-3110 es el candidato a producto principal de la plataforma de HSV y actualmente está en un ensayo clínico de fase 1b en curso en glioma de alto grado recurrente (rHGG). Los resultados iniciales fueron publicados en Nature y CAN-3110 recibió la Designación de Vía Rápida y la Designación de Medicamento Huérfano de la FDA. Finalmente, la Plataforma de Descubrimiento enLIGHTEN de Candel es una plataforma de descubrimiento basada en HSV sistemática e iterativa que aprovecha la biología humana y análisis avanzados para crear nuevas inmunoterapias virales para tumores sólidos.

Para más información sobre Candel, visite: www.candeltx.com

El post Candel Therapeutics Obtiene Estatus de Huérfano Europeo para el Medicamento contra el Cáncer de Páncreas CAN-2409 apareció primero en citybiz.

Descargo de responsabilidad: Esta traducción ha sido generada automáticamente por NewsRamp™ para citybiz (colectivamente referidos como "LAS EMPRESAS") utilizando plataformas de inteligencia artificial generativas de acceso público. LAS EMPRESAS no garantizan la exactitud ni la integridad de esta traducción y no serán responsables por ningún error, omisión o inexactitud. La confianza en esta traducción es bajo su propio riesgo. LAS EMPRESAS no son responsables por ningún daño o pérdida resultante de tal confianza. La versión oficial y autoritativa de este comunicado de prensa es la versión en inglés.