Zevra Therapeutics (NASDAQGS : ZVRA), une société en phase commerciale axée sur les thérapies pour les maladies rares, a annoncé que quatre affiches sur MIPLYFFA (arimoclomol) seront présentées au Congrès international des erreurs innées du métabolisme (ICIEM), qui se tiendra du 2 au 6 septembre 2025 à Kyoto, au Japon. MIPLYFFA, approuvé aux États-Unis pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC), sera mis en avant dans une présentation lauréate du prix de la meilleure affiche (#BP-19) détaillant son mécanisme d'action unique ciblant la physiopathologie de la NPC. Des présentations supplémentaires mettront en avant de nouvelles données positives provenant d'une sous-étude pédiatrique chez des patients de moins de deux ans et d'une analyse d'efficacité prédéfinie chez des patients sous miglustat qui sont passés du placebo à MIPLYFFA.

Pour consulter le communiqué de presse complet, visitez https://ibn.fm/XjkBY

À propos de Zevra Therapeutics, Inc.

Zevra Therapeutics, Inc. est une société en phase commerciale qui combine science, données et besoins des patients pour créer des thérapies transformationnelles pour les maladies rares avec des options de traitement limitées ou inexistantes. Notre mission est d'apporter des thérapeutiques qui changent la vie aux personnes vivant avec des maladies rares. Grâce à des stratégies de développement et de commercialisation uniques et axées sur les données, la Société surmonte les défis complexes du développement de médicaments pour rendre de nouvelles thérapies disponibles à la communauté des maladies rares.

Pour plus d'informations sur la société, veuillez visiter www.zevra.com

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