Clare Murray Ph.D. est Directrice Générale d'EnPlusOne Biosciences, une entreprise de biotechnologie basée à Watertown, MA, qui exploite la puissance des enzymes pour fournir de meilleurs ARN à grande échelle. Dr. Murray a récemment occupé le poste de Vice-Présidente Senior du Développement Corporatif et des Opérations chez Life Edit Therapeutics, une entreprise de découverte et de développement d'édition génétique qu'elle a cofondée et développée jusqu'à son acquisition par ElevateBio. Dr. Murray a ensuite également servi en tant que Responsable du Développement Commercial et de la Stratégie chez ElevateBio.

Son expérience en leadership couvre l'innovation en phase précoce jusqu'aux partenariats commerciaux en phase avancée, incluant des rôles seniors chez AgBiome, Aptuit, SCYNEXIS, et Novartis. Dr. Murray détient un B.Sc. en Chimie et un Ph.D. en Chimie Organique Synthétique de l'Université de Liverpool, et un MBA de la Fuqua School of Business à l'Université Duke. Elle a également été Post-Doctorante à la Washington University School of Medicine.

Quelle est la mission d'EnPlusOne et pourquoi est-elle si importante?

Notre mission est de permettre la synthèse d'ARN pur et précis pour un usage thérapeutique, à une échelle illimitée.

Pourquoi est-ce important: Le marché des thérapies ARN est en croissance rapide, incluant les siRNA, ASO, mRNA, gRNA pour les modalités CRISPR et d'édition ARN, et les futures modalités comme le tRNA.

Le succès des médicaments génétiques a conduit à leur adoption pour des maladies chroniques touchant de larges populations de patients, comme le cholestérol élevé et les maladies du foie. En conséquence, le nombre de produits ARN approuvés a augmenté, conduisant à des pipelines plus profonds de thérapies ARN. Les avancées dans les systèmes de livraison, comme l'utilisation de ligands tels que GalNAc pour cibler le foie, ont également contribué à la demande.

Nous faisons maintenant face à un problème avec la chimie même qui nous a amenés ici. La norme actuelle pour la fabrication d'ARN ne peut pas produire de siRNA aux niveaux nécessaires ou de gRNA à la pureté requise. Actuellement, il est impossible de synthétiser du tRNA humain car les conditions de réaction sévères dans ce processus détruisent les modifications complexes faites par les enzymes de notre corps. Encore plus menaçant pour le domaine, la chimie des phosphoramidites, la norme actuelle, exige des ressources non renouvelables et nécessite une élimination stricte.

Le défi est de savoir comment fabriquer ces thérapies très nécessaires – à la fois à l'échelle nécessaire pour certains médicaments siRNA, ou à la pureté nécessaire pour le gRNA, tout en surmontant les problèmes environnementaux posés par la chimie classique des phosphoramidites.

EnPlusOne revient à la façon dont la nature fabrique l'ARN – utilisant la durabilité, la fidélité et la douceur des enzymes dans l'eau qui a produit tout l'ARN qui a jamais été fabriqué organiquement. Notre plateforme ezRNA nous permettra non seulement de répondre aux besoins des développeurs de médicaments génétiques, mais ouvrira également un nouveau paysage structurel de l'ARN pour la découverte de thérapies ARN innovantes supplémentaires.

Qu'est-ce que la synthèse enzymatique de l'ARN apporte à l'industrie des sciences de la vie?

La synthèse enzymatique permettra aux développeurs de médicaments de réaliser le potentiel des thérapies ARN pour les patients. La fabrication efficace des API a un impact direct sur l'accès des patients aux médicaments commercialisés. Nous avons vu les luttes dans le domaine de la thérapie cellulaire et génique – avec des thérapies incroyables qui ne peuvent pas tenir leurs promesses en raison de besoins de fabrication complexes. Notre plateforme ezRNA avec sa pureté et son échelle offre la chance aux thérapies ARN d'atteindre chaque patient qui en a besoin.

Parlez-nous plus de la technologie propriétaire qui est derrière les avancées d'EnPlusOne. Quel est le secret derrière la technologie révolutionnaire d'ARN d'EnPlusOne?

Pensez à l'ARN comme à un collier de perles. Dans la nature, il n'y a que quatre couleurs de perles—juste quatre blocs de construction d'ARN. Mais au cours des dernières décennies, les scientifiques ont compris comment faire plus de couleurs en laboratoire –20 ou plus – et cela a débloqué le potentiel de l'ARN en tant que nouvelle classe puissante de médicament.

Le hic? Pour le faire, ils ont utilisé des produits chimiques toxiques, désordonnés, même explosifs. Et dans le processus, ils ont perdu la pureté, la précision, et l'élégance de la façon dont la nature construit l'ARN.

C'est là qu'EnPlusOne intervient.

Nous avons développé une enzyme personnalisée et les blocs de construction d'ARN colorés qui vont avec. Maintenant, nous pouvons apporter toute la palette de couleurs de la chimie à l'ARN mais l'assembler comme la nature le ferait: un ajout propre, doux, précis à la fois.

Notre plateforme combine le meilleur de la biologie avec la créativité de la chimie.

Et nous ne faisons que commencer—parce que notre enzyme nous montre déjà qu'elle peut ajouter de nouvelles couleurs que même la chimie n'a pas rêvées.

Clare, alors que vous prenez le rôle de PDG, quels sont selon vous certains des objectifs à court terme pour l'entreprise?

Quand j'ai appris l'opportunité de rejoindre EnPlusOne il y a quelques mois, je travaillais dans une entreprise d'édition génétique et donc très consciente du paysage pour la synthèse et la fabrication de gRNA. L'approche enzymatique d'EnPlusOne a attiré mon attention – je voulais savoir s'il était vraiment possible de fabriquer de longues longueurs d'ARN efficacement, avec une haute pureté, et sans utiliser de grands volumes de solvants organiques. Il s'avère que c'est possible, et c'est ce qui m'a conduit à accepter le poste.

Maintenant que la plateforme a atteint le prochain stade de développement – hautes efficacités de cycle, haute pureté, incorporation de modifications standard et novatrices, et une échelle raisonnable, nous développons activement des collaborations avec des partenaires dans le domaine des thérapies ARN.

Au-delà de cela, qu'est-ce qu'EnPlusOne espère accomplir dans les prochaines années?

Nous croyons que le futur de la fabrication d'ARN sera conduit par la synthèse enzymatique et que notre technologie propriétaire sera intégrée dans les thérapies ARN de première génération développées aujourd'hui. Nous nous concentrons sur la réalisation de cette réalité tout en continuant à innover avec des modifications qui pourraient nous permettre d'aider les clients à développer des thérapies pour une plus large gamme de maladies.

Pouvez-vous partager quelques prochaines étapes importantes?

• Interne
  • Améliorations opérationnelles à mesure que nous grandissons
  • Efficacités de synthèse égales ou meilleures que les phosphoramidites
  • Explorer des modifications novatrices et des technologies de livraison

• Externe
  • Clôturer au moins deux nouveaux partenariats
  • Présentation à la Conférence Nature 2025, Cracking the Code: Nucleic Acid Medicines Coming of Age, en décembre. Organisée par les principales entreprises de siRNA et ASO
  • Participation à la conférence de haut niveau de l'Oligonucleotide Therapeutics Society en octobre

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