Clare Murray Ph.D. es la Directora Ejecutiva de EnPlusOne Biosciences, una empresa de biotecnología con sede en Watertown, MA, que aprovecha el poder de las enzimas para ofrecer mejor ARN a escala. La Dra. Murray se desempeñó más recientemente como Vicepresidenta Senior de Desarrollo Corporativo y Operaciones en Life Edit Therapeutics, una empresa de descubrimiento y desarrollo de edición genética que cofundó y escaló hasta su adquisición por ElevateBio. La Dra. Murray también se desempeñó como Jefa de Desarrollo de Negocios y Estrategia en ElevateBio.

Su experiencia en liderazgo abarca desde la innovación en etapas tempranas hasta asociaciones comerciales en etapas avanzadas, incluyendo roles senior en AgBiome, Aptuit, SCYNEXIS y Novartis. La Dra. Murray tiene una Licenciatura en Química y un Ph.D. en Química Orgánica Sintética de la Universidad de Liverpool, y un MBA de la Fuqua School of Business en la Universidad de Duke. También fue becaria postdoctoral en la Escuela de Medicina de la Universidad de Washington.

¿Cuál es la misión de EnPlusOne y por qué es tan importante?

Nuestra misión es permitir la síntesis de ARN puro y preciso para uso terapéutico, a una escala ilimitada.

Por qué esto es importante: El mercado de terapias de ARN está creciendo rápidamente, incluyendo siRNA, ASOs, mRNA, gRNA para CRISPR y modalidades de edición de ARN, y futuras modalidades como tRNA.

El éxito de las medicinas genéticas ha impulsado su adopción en enfermedades crónicas con grandes poblaciones de pacientes, como el colesterol alto y enfermedades del hígado. Como resultado, el número de productos de ARN aprobados ha aumentado, lo que lleva a tuberías más profundas de terapias de ARN. Los avances en sistemas de entrega, como el uso de ligandos como GalNAc para entregar al hígado, también han contribuido a la demanda.

Ahora nos enfrentamos a un problema con la misma química que nos trajo aquí. El estándar actual para la fabricación de ARN no puede producir siRNA en los niveles necesarios o gRNA con la pureza requerida. En este momento, es imposible sintetizar tRNA humano porque las condiciones de reacción duras en ese proceso destruyen las modificaciones complejas realizadas por las enzimas de nuestro cuerpo. Aún más amenazante para el campo, la química de fosforamidita, el estándar actual, demanda recursos no renovables y requiere eliminación estricta.

El desafío es cómo fabricar estos terapéuticos muy necesarios – tanto a la escala necesaria para algunos fármacos siRNA, o la pureza necesaria para gRNA, mientras se superan los problemas ambientales presentados por la química clásica de fosforamidita.

EnPlusOne está volviendo a cómo la naturaleza hace ARN – usando la sostenibilidad, fidelidad y suavidad de las enzimas en agua que ha producido todo el ARN que se ha hecho orgánicamente. Nuestra plataforma ezRNA no solo nos permitirá responder a las necesidades provenientes de los desarrolladores de medicinas genéticas, sino que también abrirá un nuevo panorama estructural de ARN para el descubrimiento de terapias de ARN innovadoras adicionales.

¿Qué aporta la síntesis enzimática de ARN a la industria de las ciencias de la vida?

La síntesis enzimática permitirá a los desarrolladores de fármacos cumplir con el potencial de las terapias de ARN para los pacientes. La fabricación eficiente de API tiene un impacto directo en el acceso de los pacientes a los fármacos comercializados. Hemos visto las luchas en el campo de la terapia celular y génica – con terapias increíbles que no pueden cumplir su promesa debido a las necesidades complejas de fabricación. Nuestra plataforma ezRNA con su pureza y escala ofrece la oportunidad para que las terapias de ARN lleguen a cada paciente que las necesita.

Cuéntanos más sobre la tecnología propietaria que está detrás de los avances de EnPlusOne. ¿Cuál es el secreto detrás de la tecnología de ARN revolucionaria de EnPlusOne?

Piensa en el ARN como un collar de perlas. En la naturaleza, solo hay cuatro colores de perlas—solo cuatro bloques de construcción de ARN. Pero en las últimas décadas, los científicos descubrieron cómo hacer más colores en el laboratorio –20 o más– y eso desbloqueó el potencial del ARN como una nueva y poderosa clase de medicina.

¿El problema? Para hacerlo, usaron químicos tóxicos, desordenados, incluso explosivos. Y en el proceso, perdieron la pureza, precisión y elegancia de cómo la naturaleza construye el ARN.

Ahí es donde entra EnPlusOne.

Hemos desarrollado una enzima personalizada y los coloridos bloques de construcción de ARN para acompañarla. Ahora podemos traer toda la paleta de colores de la química al ARN pero ensamblarla como lo haría la naturaleza: una adición limpia, suave y precisa a la vez.

Nuestra plataforma combina lo mejor de la biología con la creatividad de la química.

Y apenas estamos comenzando—porque nuestra enzima ya nos está mostrando que puede agregar nuevos colores que ni siquiera la química ha soñado.

Clare, mientras asumes el rol de CEO, ¿cuáles ves como algunos de los objetivos a corto plazo para la compañía?

Cuando supe sobre la oportunidad de unirme a EnPlusOne hace unos meses, estaba trabajando en una empresa de edición genética y, por lo tanto, muy consciente del panorama para la síntesis y fabricación de gRNA. El enfoque enzimático de EnPlusOne captó mi atención – quería saber si era realmente factible hacer largas longitudes de ARN de manera eficiente, con alta pureza, y sin usar grandes volúmenes de solventes orgánicos. Resulta que sí lo es, y eso es lo que me llevó a aceptar el puesto.

Ahora que la plataforma ha alcanzado la siguiente etapa de desarrollo – altas eficiencias de ciclo, alta pureza, incorporación de modificaciones estándar y novedosas, y escala razonable, estamos desarrollando activamente colaboraciones con socios en el espacio de terapias de ARN.

Más allá de eso, ¿qué espera lograr EnPlusOne en los próximos años?

Creemos que el futuro de la fabricación de ARN será impulsado por la síntesis enzimática y que nuestra tecnología propietaria estará integrada en las terapias de ARN de primera generación que se están desarrollando hoy. Estamos enfocados en hacer realidad esta visión mientras continuamos innovando con modificaciones que pueden permitirnos ayudar a los clientes a desarrollar terapias para una gama más amplia de enfermedades.

¿Puedes compartir algunos hitos próximos?

• Internos
  • Mejoras operacionales a medida que escalamos
  • Eficiencias de síntesis iguales o mejores que las de fosforamidita
  • Explorar modificaciones novedosas y tecnologías de entrega

• Externos
  • Cerrar al menos dos nuevas asociaciones
  • Presentar en la Conferencia Nature 2025, Descifrando el Código: Medicinas de Ácidos Nucleicos Llegando a la Mayoría de Edad, en diciembre. Organizada por las principales empresas de siRNA y ASO
  • Participar en la conferencia de la Sociedad de Terapéuticos de Oligonucleótidos de primer nivel en octubre

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